Клинические исследование Синдром Хантера - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Синдром Хантера

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

5

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Мексика
- - Aguascalientes, Мексика, CP 20000
    - Hospital Centenario Miguel Hidalgo
  - Ciudad de México, Мексика, 06720
    - Hospital Infantil Federico Gomez
  - Colima, Мексика, 28019
    - Hospital Universitario de Colima
- México
  - Culiacán Rosales, México, Мексика, 80200
    - Hospital Pediatrico de Sinaloa
- Nuevo León
  - Monterrey, Nuevo León, Мексика, 64180
    - IMSS UMAE 25 (INSTITUTO MEXICANO DEL SEGURO SOCIAL UNIDAD MEDICA DE ALTA ESPECIALIDAD No 25)
- Tabasco
  - Villahermosa, Tabasco, Мексика, 86100
    - Hospital del Niño Tabasqueño

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В этом исследовании будут оцениваться участники с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II), получающие лечение элапразой.

Описание

Критерии включения:

Участники обоих полов
Участники, которым был назначен идурсульфаза (Элапраза)
Участники с синдромом Хантера
Участники, принимающие участие
Участники, подписывающие информированное согласие и уведомление о конфиденциальности для обработки личной информации в: программе Contigo Shire (обучение, диагностика, родословные) и интенсивном исследовании фармаконадзора для Elaprase. Если участник не может предоставить законное согласие (например, не достиг совершеннолетия), согласие должен дать законный опекун участника.

Критерий исключения:

Участники отзывают свое согласие на продолжение участия в неинтервенционном интенсивном исследовании фармакологического надзора за препаратом Элапраза.
Известная гиперчувствительность или наличие каких-либо противопоказаний к элапразе, которые не могут контролироваться премедикацией.
Физическое состояние, при котором не допускается внутривенное введение заместительной ферментной терапии (ФЗТ).
Участники, зарегистрированные в реестре Elaprase, спонсируемом Shire, или в любом другом исследовании Elaprase, спонсируемом Shire.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

1

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Элапраз В этом исследовании будут оцениваться участники с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II), получающие лечение элапразой.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Частота нежелательных явлений во время введения Элапразы Временное ограничение: За 12 месяцев участия в исследовании	Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводят лекарственный препарат, который не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Будет сообщено о возникновении нежелательных явлений во время введения элапразы.	За 12 месяцев участия в исследовании
Частота нежелательных явлений в зависимости от класса системы органов и предпочтительного термина MedDRA Временное ограничение: За 12 месяцев участия в исследовании	НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, который не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Будет сообщено о частоте нежелательных явлений в соответствии с классом системы органов и предпочтительным термином MedDRA.	За 12 месяцев участия в исследовании
Частота нежелательных явлений через 2 месяца после раннего прекращения лечения элапразой. Временное ограничение: Через 2 месяца после досрочного прекращения лечения Элапразой	НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, который не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Будет сообщено о частоте нежелательных явлений через 2 месяца после досрочного прекращения лечения Элапразой.	Через 2 месяца после досрочного прекращения лечения Элапразой
Изменение роста по сравнению с исходным уровнем в течение одного года исследования Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев	Будет оцениваться изменение роста в течение одного года обучения.	Исходный уровень, 12 месяцев
Изменение веса по сравнению с исходным уровнем в течение одного года исследования Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев	Будет оцениваться изменение веса в течение одного года исследования.	Исходный уровень, 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Следователи

Директор по исследованиям: Shire Study Physician, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

To obtain more information on the study, click here/on this link

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 мая 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июня 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Синдром Хантера (мукополисахаридоз II)

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

SHP ELA-701

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

Протокол исследования
План статистического анализа (SAP)
Форма информированного согласия (ICF)
Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Программа интенсивного фармаконадзора за элапразой (SHP ELA-701)