Programa Intensivo de Farmacovigilância para Elaprase (SHP ELA-701)
14 de setembro de 2023 atualizado por: Shire
O objetivo deste estudo observacional não intervencional realizado no México é avaliar o perfil de segurança de elaprase (idulsurfase) em participantes com síndrome de hunter (mucopolissacaridose II) tratados com elaprase.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
5
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aguascalientes, México, CP 20000
- Hospital Centenario Miguel Hidalgo
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Ciudad de México, México, 06720
- Hospital Infantil Federico Gomez
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Colima, México, 28019
- Hospital Universitario de Colima
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México
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Culiacán Rosales, México, México, 80200
- Hospital Pediatrico de Sinaloa
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64180
- IMSS UMAE 25 (INSTITUTO MEXICANO DEL SEGURO SOCIAL UNIDAD MEDICA DE ALTA ESPECIALIDAD No 25)
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Tabasco
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Villahermosa, Tabasco, México, 86100
- Hospital del Niño Tabasqueño
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Serão avaliados para este estudo participantes com síndrome de hunter (mucopolissacaridose II) em tratamento com elaprase.
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes de ambos os sexos
- Participantes a quem foi prescrito idursulfase (Elaprase)
- Participantes com síndrome de Hunter
- Participantes que aceitam participar
- Participantes que assinam o consentimento informado e o aviso de privacidade para lidar com informações pessoais em: o programa Contigo Shire (treinamento, diagnóstico, árvores genealógicas) e o estudo intensivo de farmacovigilância para Elaprase. Se o participante não puder fornecer consentimento legal (exemplo: menor de idade), o responsável legal do participante deverá fornecer consentimento
Critério de exclusão:
- Participantes retirando seu consentimento para continuar participando do estudo intensivo de farmacovigilância sem intervenção para Elaprase
- Hipersensibilidade conhecida ou presença de qualquer contraindicação ao Elaprase que não pode ser controlada por pré-medicação
- Uma condição física que não permitiria a administração intravenosa de terapia de reposição enzimática (TRE)
- Participantes inscritos no Elaprase Registry patrocinado pela Shire ou em qualquer outro estudo Elaprase patrocinado pela Shire
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Elaprase
Os participantes com síndrome de Hunter (Mucopolissacaridose II) tratados com Elaprase serão avaliados para este estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos durante a administração de Elaprase
Prazo: Durante 12 meses de participação no estudo
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Um evento adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica administrado como um produto farmacêutico que não necessariamente tenha uma relação causal com esse tratamento.
A incidência de eventos adversos durante a administração de elaprase será relatada.
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Durante 12 meses de participação no estudo
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Incidência de eventos adversos de acordo com a classe de sistema de órgãos e o termo preferido do MedDRA
Prazo: Durante 12 meses de participação no estudo
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Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica administrado como um produto farmacêutico que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
A incidência de eventos adversos de acordo com a classe de sistema de órgãos e o termo preferencial MedDRA será relatada.
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Durante 12 meses de participação no estudo
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Incidência de eventos adversos 2 meses após o término precoce do tratamento com Elaprase.
Prazo: 2 meses após o término precoce do tratamento com Elaprase
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Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica administrado como um produto farmacêutico que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
A incidência de eventos adversos 2 meses após o término precoce do tratamento com Elaprase será relatada.
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2 meses após o término precoce do tratamento com Elaprase
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Alteração da linha de base em altura durante o período de estudo de um ano
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A mudança na altura durante o período de estudo de um ano será avaliada.
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Linha de base, 12 meses
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Mudança da linha de base no peso ao longo do período de estudo de um ano
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A mudança de peso durante o período de estudo de um ano será avaliada.
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Linha de base, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Shire Study Physician, Shire
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de janeiro de 2018
Conclusão Primária (Real)
10 de maio de 2020
Conclusão do estudo (Real)
10 de maio de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de junho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
11 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Mucopolissacaridoses
- Mucopolissacaridose II
Outros números de identificação do estudo
- SHP ELA-701
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .