Intensivt legemiddelovervåkingsprogram for Elaprase (SHP ELA-701)
14. september 2023 oppdatert av: Shire
Formålet med denne ikke-intervensjonelle, observasjonsstudien som er utført i Mexico er å evaluere sikkerhetsprofilen til elaprase (idulsurfase) hos deltakere med hunter syndrom (mukopolysakkarydose II) som behandles med elaprase.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
5
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Aguascalientes, Mexico, CP 20000
- Hospital Centenario Miguel Hidalgo
-
Ciudad de México, Mexico, 06720
- Hospital Infantil Federico Gomez
-
Colima, Mexico, 28019
- Hospital Universitario de Colima
-
-
México
-
Culiacán Rosales, México, Mexico, 80200
- Hospital Pediatrico de Sinaloa
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64180
- IMSS UMAE 25 (INSTITUTO MEXICANO DEL SEGURO SOCIAL UNIDAD MEDICA DE ALTA ESPECIALIDAD No 25)
-
-
Tabasco
-
Villahermosa, Tabasco, Mexico, 86100
- Hospital del Niño Tabasqueño
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere med jegersyndrom (mukopolysakkarydose II) som behandles med elaprase vil bli evaluert for denne studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere av begge kjønn
- Deltakere som idursulfase (Elaprase) er foreskrevet til
- Deltakere med Hunter syndrom
- Deltakere aksepterer å delta
- Deltakere som signerer informert samtykke og personvernerklæring for håndtering av personlig informasjon i: programmet Contigo Shire (trening, diagnose, familietrær) og den intensive legemiddelovervåkingsstudien for Elaprase. Hvis deltakeren ikke er i stand til å gi juridisk samtykke (eksempel: under lovlig alder), må deltakerens juridiske verge gi samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som trekker tilbake samtykket til å fortsette å delta i den ikke-intervensjonsintensive legemiddelovervåkingsstudien for Elaprase
- Kjent overfølsomhet eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for Elaprase som ikke kan kontrolleres med premedisinering
- En fysisk tilstand som ikke tillater intravenøs administrering av enzymerstatningsterapi (ERT)
- Deltakere som er registrert i Shire-sponsede Elaprase Registry eller andre Shire-sponsede Elaprase-studier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Elaprase
Deltakere med Hunters syndrom (Mucopolysaccharydosis II) som behandles med Elaprase vil bli evaluert for denne studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser under administrasjon av Elaprase
Tidsramme: I løpet av 12 måneders studiedeltakelse
|
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrert som et farmasøytisk produkt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
Forekomst av bivirkninger under administrering av elaprase vil bli rapportert.
|
I løpet av 12 måneders studiedeltakelse
|
|
Forekomst av uønskede hendelser i henhold til systemorganklassen og MedDRA-foretrukket term
Tidsramme: I løpet av 12 måneders studiedeltakelse
|
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrert som et farmasøytisk produkt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
Forekomst av uønskede hendelser i henhold til systemorganklassen og MedDRA foretrukket term vil bli rapportert.
|
I løpet av 12 måneders studiedeltakelse
|
|
Forekomst av uønskede hendelser 2 måneder etter tidlig avslutning av Elaprase-behandling.
Tidsramme: 2 måneder etter tidlig avslutning av Elaprase-behandling
|
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrert som et farmasøytisk produkt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
Forekomst av bivirkninger 2 måneder etter tidlig avslutning av Elaprase-behandling vil bli rapportert.
|
2 måneder etter tidlig avslutning av Elaprase-behandling
|
|
Endring fra baseline i høyde over ett års studieperiode
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Endring i høyde over ett års studieperiode vil bli vurdert.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i vekt over ett års studieperiode
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Endring i vekt over ett års studieperiode vil bli vurdert.
|
Baseline, 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Shire Study Physician, Shire
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. januar 2018
Primær fullføring (Faktiske)
10. mai 2020
Studiet fullført (Faktiske)
10. mai 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. juni 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. juni 2018
Først lagt ut (Faktiske)
11. juli 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Mukopolysakkaridoser
- Mukopolysakkaridose II
Andre studie-ID-numre
- SHP ELA-701
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- Studieprotokoll
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Informert samtykkeskjema (ICF)
- Klinisk studierapport (CSR)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .