- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03582449
Programma intensivo di farmacovigilanza per Elaprase (SHP ELA-701)
14 settembre 2023 aggiornato da: Shire
Lo scopo di questo studio osservazionale non interventistico condotto in Messico è valutare il profilo di sicurezza di elaprase (idulsurfase) nei partecipanti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II) in trattamento con elaprase.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
5
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Aguascalientes, Messico, CP 20000
- Hospital Centenario Miguel Hidalgo
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Ciudad de México, Messico, 06720
- Hospital Infantil Federico Gomez
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Colima, Messico, 28019
- Hospital Universitario de Colima
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México
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Culiacán Rosales, México, Messico, 80200
- Hospital Pediatrico de Sinaloa
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, Messico, 64180
- IMSS UMAE 25 (INSTITUTO MEXICANO DEL SEGURO SOCIAL UNIDAD MEDICA DE ALTA ESPECIALIDAD No 25)
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Tabasco
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Villahermosa, Tabasco, Messico, 86100
- Hospital del Niño Tabasqueño
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I partecipanti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II) trattati con elaprase saranno valutati per questo studio.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti di entrambi i sessi
- Partecipanti a cui è stata prescritta idursulfase (Elaprase).
- Partecipanti con sindrome di Hunter
- Partecipanti che accettano di partecipare
- Partecipanti che firmano il consenso informato e l'informativa sulla privacy per la gestione delle informazioni personali in: il programma Contigo Shire (formazione, diagnosi, alberi genealogici) e lo studio intensivo di farmacovigilanza per Elaprase. Se il partecipante non è in grado di fornire il consenso legale (esempio: minore età), il tutore legale del partecipante deve fornire il consenso
Criteri di esclusione:
- Partecipanti che hanno ritirato il proprio consenso a continuare a partecipare allo studio intensivo di farmacovigilanza senza intervento per Elaprase
- Ipersensibilità nota o presenza di qualsiasi controindicazione a Elaprase che non può essere controllata mediante premedicazione
- Una condizione fisica che non consentirebbe la somministrazione endovenosa di terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
- Partecipanti iscritti al registro Elaprase sponsorizzato da Shire o a qualsiasi altro studio Elaprase sponsorizzato da Shire
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Elaprasi
I partecipanti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II) trattati con Elaprase saranno valutati per questo studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi durante la somministrazione di Elaprase
Lasso di tempo: Durante 12 mesi di partecipazione allo studio
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Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica somministrato come prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Verrà segnalata l'incidenza di eventi avversi durante la somministrazione di elaprase.
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Durante 12 mesi di partecipazione allo studio
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Incidenza di eventi avversi secondo la classificazione per sistemi e organi e termine preferito MedDRA
Lasso di tempo: Durante 12 mesi di partecipazione allo studio
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Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica somministrato come prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Verrà riportata l'incidenza di eventi avversi secondo la classificazione per sistemi e organi e il termine MedDRA preferito.
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Durante 12 mesi di partecipazione allo studio
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Incidenza di eventi avversi 2 mesi dopo l'interruzione anticipata del trattamento con Elaprase.
Lasso di tempo: 2 mesi dopo l'interruzione anticipata del trattamento con Elaprase
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Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica somministrato come prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Verrà segnalata l'incidenza di eventi avversi 2 mesi dopo l'interruzione anticipata del trattamento con Elaprase.
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2 mesi dopo l'interruzione anticipata del trattamento con Elaprase
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Variazione rispetto al basale in altezza nel periodo di studio di un anno
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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Verrà valutato il cambiamento di altezza durante un periodo di studio di un anno.
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Basale, 12 mesi
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Variazione rispetto al basale del peso in un periodo di studio di un anno
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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Verrà valutata la variazione di peso durante il periodo di studio di un anno.
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Basale, 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Shire Study Physician, Shire
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 gennaio 2018
Completamento primario (Effettivo)
10 maggio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
10 maggio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
11 luglio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie del tessuto connettivo
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Mucopolisaccaridosi
- Mucopolisaccaridosi II
Altri numeri di identificazione dello studio
- SHP ELA-701
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Protocollo di studio
- Piano di analisi statistica (SAP)
- Modulo di consenso informato (ICF)
- Relazione sullo studio clinico (CSR)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .