Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intensief geneesmiddelenbewakingsprogramma voor Elaprase (SHP ELA-701)

14 september 2023 bijgewerkt door: Shire

Het doel van dit niet-interventionele, observationele onderzoek dat in Mexico wordt uitgevoerd, is het evalueren van het veiligheidsprofiel van elaprase (idulsurfase) bij deelnemers met het jagersyndroom (mucopolysaccharydosis II) die met elaprase worden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Hunter-syndroom

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Mexico
- - Aguascalientes, Mexico, CP 20000
    - Hospital Centenario Miguel Hidalgo
  - Ciudad de México, Mexico, 06720
    - Hospital Infantil Federico Gomez
  - Colima, Mexico, 28019
    - Hospital Universitario de Colima
- México
  - Culiacán Rosales, México, Mexico, 80200
    - Hospital Pediatrico de Sinaloa
- Nuevo León
  - Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64180
    - IMSS UMAE 25 (INSTITUTO MEXICANO DEL SEGURO SOCIAL UNIDAD MEDICA DE ALTA ESPECIALIDAD No 25)
- Tabasco
  - Villahermosa, Tabasco, Mexico, 86100
    - Hospital del Niño Tabasqueño

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met het jagerssyndroom (mucopolysaccharydose II) die met elaprase worden behandeld, zullen voor dit onderzoek worden beoordeeld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers van beide geslachten
Deelnemers aan wie idursulfase (Elaprase) is voorgeschreven
Deelnemers met het syndroom van Hunter
Deelnemers accepteren deelname
Deelnemers ondertekenen de geïnformeerde toestemming en privacyverklaring voor het omgaan met persoonlijke informatie in: het programma Contigo Shire (training, diagnose, stambomen) en de intensieve geneesmiddelenbewakingsstudie voor Elaprase. Als de deelnemer geen wettelijke toestemming kan geven (bijvoorbeeld: minderjarig), moet de wettelijke voogd van de deelnemer toestemming geven

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers die hun toestemming intrekken om door te gaan met deelname aan de niet-interventie intensieve geneesmiddelenbewakingsstudie voor Elaprase
Bekende overgevoeligheid of aanwezigheid van een contra-indicatie voor Elaprase die niet onder controle kan worden gebracht met premedicatie
Een lichamelijke aandoening die intraveneuze toediening van enzymvervangende therapie (ERT) niet toestaat
Deelnemers die deelnamen aan de door Shire gesponsorde Elaprase Registry of een andere door Shire gesponsorde Elaprase-studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Elaprase Deelnemers met het syndroom van Hunter (mucopolysaccharydose II) die met Elaprase worden behandeld, zullen voor dit onderzoek worden beoordeeld.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen tijdens toediening van Elaprase Tijdsspanne: Gedurende 12 maanden studiedeelname	Een ongewenst voorval (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek dat wordt toegediend als een farmaceutisch product dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. De incidentie van bijwerkingen tijdens de toediening van elaprase zal worden gerapporteerd.	Gedurende 12 maanden studiedeelname
Incidentie van bijwerkingen volgens de systeem/orgaanklasse en MedDRA-voorkeursterm Tijdsspanne: Gedurende 12 maanden studiedeelname	Een AE wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die wordt toegediend als een farmaceutisch product en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. De incidentie van bijwerkingen volgens de systeem/orgaanklasse en MedDRA-voorkeursterm zal worden gerapporteerd.	Gedurende 12 maanden studiedeelname
Incidentie van bijwerkingen 2 maanden na vroegtijdige beëindiging van de behandeling met Elaprase. Tijdsspanne: 2 maanden na voortijdige beëindiging van de behandeling met Elaprase	Een AE wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die wordt toegediend als een farmaceutisch product en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. De incidentie van bijwerkingen 2 maanden na vroegtijdige stopzetting van de behandeling met Elaprase zal worden gerapporteerd.	2 maanden na voortijdige beëindiging van de behandeling met Elaprase
Verandering van basislijn in lengte gedurende een studieperiode van één jaar Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden	Verandering in lengte gedurende een studieperiode van een jaar zal worden beoordeeld.	Basislijn, 12 maanden
Verandering van baseline in gewicht gedurende een studieperiode van één jaar Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden	Verandering in gewicht gedurende een studieperiode van een jaar zal worden beoordeeld.	Basislijn, 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

Studie directeur: Shire Study Physician, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

To obtain more information on the study, click here/on this link

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Hunter-syndroom (mucopolysaccharydose II)

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

SHP ELA-701

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (de toezegging van Takeda om gegevens te delen is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

Leerprotocool
Statistisch Analyse Plan (SAP)
Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .