HCT-MSC-tutkimus vastasyntyneillä, joilla on kohtalainen tai vaikea HIE
Vaiheen I tutkimus hCT-MSC:stä, napanuorasta peräisin olevasta mesenkymaalisesta stroomasolutuotteesta, vastasyntyneillä, joilla on kohtalainen tai vaikea hypoksis-iskeeminen vastasyntyneiden enkefalopatia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihmisen napanuorakudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (hCT-MSC) yhden ja kahden suonensisäisen infuusion turvallisuutta, joista ensimmäinen annetaan ensimmäisten 48 postnataalisen tunnin aikana ja toinen kahden kuukauden iässä synnytyksen jälkeen. , keskeneräisille ja lyhytaikaisille vauvoille, joilla on kohtalainen tai vaikea vastasyntyneen hypoksis-iskeeminen enkefalopatia (HIE). Tämä on vaiheen I, prospektiivinen, avoin tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan yhden tai kahden suonensisäisen hCT-MSC-annoksen turvallisuutta vastasyntyneillä, joilla on kohtalainen tai vaikea HIE ja jotka ovat saaneet terapeuttista hypotermiaa. Lapset, jotka ovat syntyneet raskausviikolla 36 0/7 tai myöhemmin, joilla on kohtalainen tai vaikea hypoksis-iskeeminen enkefalopatia ja jotka saavat terapeuttista hypotermiaa, voivat osallistua. Tutkijat arvioivat 6 potilaan kertymän. Kaikki imeväiset saavat hCT-MSC:n suonensisäisen infuusion. Ensimmäinen kolmen vauvan kohortti saa yhden annoksen ensimmäisten 48 synnytyksen jälkeisen tunnin aikana. Jos turvallisuusongelmia ei ole, toinen kolmen lapsen kohortti saa kaksi annosta, joista ensimmäinen annos annetaan ensimmäisten 48 postnataalisen tunnin aikana ja toinen annos noin kaksi kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen.
MSC-infuusioon liittyviä mahdollisia riskejä ovat reaktio tuotteeseen (ihottuma, hengenahdistus, hengityksen vinkuminen, hengitysvaikeudet, hypotensio, turvotus suun, kurkun tai silmien ympärillä, takykardia, hikoilu), infektion leviäminen ja HLA-herkistyminen. Toinen tämän tutkimuksen riski on luottamuksellisuuden tai yksityisyyden menettäminen. Lapsen sairaustiedot pyritään pitämään luottamuksellisina. Tuloksista tehdään yhteenveto käyttämällä kuvaavia tilastoja ja tarvittaessa tilastollista testausta. Jatkuvat toissijaiset päätepisteet tehdään yhteenveto käyttäen keskiarvoa, keskihajontaa, CV%, mediaania, minimiä ja maksimiarvoa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 36 0/7 raskausviikkoa tai vanhempi synnytyshetkellä.
- Pystyy vastaanottamaan yhden annoksen hCT-MSC:tä ensimmäisten 48 synnytyksen jälkeisen tunnin aikana
- Halukkuus palata vuoden arvioinneille.
- Enkefalopatian merkkejä 6 tunnin iässä
Poissulkemiskriteerit:
- Suuret synnynnäiset tai kromosomiepänormaalit poikkeavuudet
- Vaikea kasvurajoitus (syntymäpaino <1800 g)
- Hoitavan neonatologin lausunto siitä, että tutkimus voi häiritä potilaan kliinistä hoitoa tai turvallisuutta
- Kuolevat vastasyntyneet, joille ei ole suunniteltu jatkohoitoa
- Pikkulapset, joiden äideillä on tuntematon B-hepatiitti tai HIV
- Äideille syntyneiden imeväisten tiedetään olevan HIV, hepatiitti B, hepatiitti C tai heillä on aktiivinen kuppa tai CMV-infektio raskauden aikana
- Vauvat, joita epäillään ylivoimaisesta sepsisestä
- ECMO aloitettiin tai todennäköisesti ensimmäisen 48 tunnin aikana
- Äidillä epäillään lapsensisäistä tulehdusta syntymähetkellä.
- KAIKKI verikaasut (napanuora ja synnytyksen jälkeiset) ensimmäisten 60 minuutin aikana olivat pH > 7,15 JA emäsvaje < 10 mekv/l (lähde voi olla valtimo, laskimo tai kapillaari)
- Äiti, jolla on dokumentoitu Zika-infektio tämän raskauden aikana
- Kerätyn ja käyttökelpoisen autologisen napanuoraveren saatavuus satunnaistetussa tutkimuksessa, jossa kokeessa on vähentynyt autologisia napanuoraverisoluja (Duke IRB Pro00066647; klinikat trials.gov) linkki: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ensimmäinen 3 kohortti ilmoittautunut
Ensimmäinen kolmen potilaan kohortti saa yhden annoksen ensimmäisten 48 postnataalisen tunnin aikana.
|
Imeväisille, jotka täyttävät kohtalaisen tai vaikean hypoksisen iskeemisen enkefalopatian rekisteröintikriteerit, annetaan 1 hCT-MSC-infuusio ensimmäisten 48 postnataalisen tunnin aikana.
hCT-MSC:t ovat allogeenisten solujen tuotetta, joka on valmistettu pilkotusta napanuorakudoksesta, joka kasvatetaan viljelmässä, säilytetään kylmässä ja säilytetään.
hCT-MSC:t valmistetaan napanuorakudoksesta, joka on luovutettu Carolinas Cord Blood Bankille, joka on FDA:n lisensoitu, FACT-akkreditoitu, julkinen napanuoraveripankki Duke University Medical Centerissä, vauvan äidin kirjallisen suostumuksen jälkeen.
Napanuorakudos kerätään elektiivisen C-leikkauksen kautta syntyneiden miesvauvojen istukasta normaalin, täysiaikaisen raskauden jälkeen.
|
|
Kokeellinen: Toinen 3 kohortti ilmoittautunut
Jos ei ole turvallisuusongelmia sen jälkeen, kun ensimmäinen kolmen koehenkilön kohortti on infusoitu, toinen kolmen potilaan kohortti saa kaksi annosta, joista ensimmäinen annos annetaan ensimmäisten 48 postnataalisen tunnin aikana ja toinen annos noin kaksi kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen. .
|
Imeväisille, jotka täyttävät kohtalaisen tai vaikean hypoksisen iskeemisen enkefalopatian rekisteröintikriteerit, annetaan 1 hCT-MSC-infuusio ensimmäisten 48 postnataalisen tunnin aikana.
hCT-MSC:t ovat allogeenisten solujen tuotetta, joka on valmistettu pilkotusta napanuorakudoksesta, joka kasvatetaan viljelmässä, säilytetään kylmässä ja säilytetään.
hCT-MSC:t valmistetaan napanuorakudoksesta, joka on luovutettu Carolinas Cord Blood Bankille, joka on FDA:n lisensoitu, FACT-akkreditoitu, julkinen napanuoraveripankki Duke University Medical Centerissä, vauvan äidin kirjallisen suostumuksen jälkeen.
Napanuorakudos kerätään elektiivisen C-leikkauksen kautta syntyneiden miesvauvojen istukasta normaalin, täysiaikaisen raskauden jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Infuusioreaktioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 tuntia jokaisen infuusion jälkeen
|
tässä tutkimuksessa infuusioreaktiot määritellään anafylaktisiksi tai anafylaktoidisiksi reaktioiksi, joilla on kliinisiä oireita, mukaan lukien ihottumat, bronkospasmi, angioödeema, sydäninfarkti, rytmihäiriöt ja akuutti keuhkovaurio.
|
24 tuntia jokaisen infuusion jälkeen
|
|
Infektioiden ilmaantuvuus infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 2 viikkoa
|
tässä tutkimuksessa turvallisuuspäätepisteiksi kirjatut infektiot määritellään bakteeri-, virus- tai sieni-infektioiksi, jotka on tunnistettu viljely- tai molekyylimenetelmillä kahden viikon kuluessa hCT-MSC:n antamisesta.
|
Jopa 2 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Kuolema ennen kotiutumista ensimmäisestä sairaalahoidosta
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Neurokehityksen arvioinnit
Aikaikkuna: Jopa 16 synnytyksen jälkeistä kuukautta
|
1 vuosi (12 - 16 postnataali kuukautta) Bayley Scales of Infant and Toddler Development, kolmas painos (Bayley III) kognitiivisen, kielen ja motorisen kehityksen arvioinnit.
Keskivaikeasta vaikeaan CP:lle annetaan kognitiivinen pistemäärä ,70, motorinen pistemäärä ,70 ja moottorin kokonaistoimintojen luokitusjärjestelmä >=2.
|
Jopa 16 synnytyksen jälkeistä kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Michael Cotten, MD, Duke University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00100253
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .