Étude de hCT-MSC chez les nouveau-nés atteints d'EHI modéré ou sévère
Une étude de phase I sur hCT-MSC, un produit de cellules stromales mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical, chez des nouveau-nés atteints d'encéphalopathie néonatale hypoxique-ischémique modérée ou sévère.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité d'une et deux perfusions intraveineuses de cellules stromales mésenchymateuses dérivées de tissu de cordon ombilical humain (hCT-MSC), la première administrée dans les 48 premières heures postnatales et la seconde à deux mois d'âge postnatal , chez les nourrissons nés à terme ou proches du terme atteints d'encéphalopathie hypoxique-ischémique néonatale (EHI) modérée à sévère. Il s'agit d'un essai ouvert prospectif de phase I conçu pour évaluer l'innocuité d'une ou deux doses intraveineuses de hCT-MSC chez les nouveau-nés atteints d'EHI modéré à sévère qui reçoivent une hypothermie thérapeutique. Les nourrissons nés à 36 0/7 semaines de gestation ou plus tard qui ont une encéphalopathie hypoxique-ischémique modérée à sévère et qui reçoivent une hypothermie thérapeutique seront éligibles pour participer. Les enquêteurs prévoient une accumulation de 6 patients. Tous les nourrissons recevront une ou plusieurs perfusions intraveineuses de hCT-MSC. La première cohorte de trois nourrissons recevra une dose unique dans les 48 premières heures postnatales. S'il n'y a pas de problèmes de sécurité, la deuxième cohorte de trois nourrissons recevra deux doses, la première dose étant administrée dans les 48 premières heures postnatales et la deuxième dose étant administrée environ deux mois après la première dose.
Les risques potentiels associés à la perfusion de CSM comprennent une réaction au produit (éruption cutanée, essoufflement, respiration sifflante, difficulté à respirer, hypotension, gonflement autour de la bouche, de la gorge ou des yeux, tachycardie, diaphorèse), la transmission d'infections et la sensibilisation au HLA. Un autre risque de cette étude est la perte de confidentialité ou de vie privée. Tous les efforts seront faits pour garder confidentiel le dossier médical du nourrisson. Les résultats seront résumés à l'aide de statistiques descriptives et de tests statistiques, le cas échéant. Les critères d'évaluation secondaires continus seront résumés à l'aide de la moyenne, de l'écart type, du CV %, de la médiane, du minimum et du maximum.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- 36 0/7 semaines de gestation ou plus au moment de l'accouchement.
- Capable de recevoir une dose de hCT-MSC dans les 48 premières heures postnatales
- Volonté de revenir pour des évaluations d'un an.
- Signes d'encéphalopathie dans les 6 heures suivant l'âge
Critère d'exclusion:
- Anomalies congénitales ou chromosomiques majeures
- Restriction de croissance sévère (poids à la naissance <1800 g)
- Avis du néonatologiste traitant selon lequel l'étude peut interférer avec le traitement clinique ou la sécurité du sujet
- Nouveau-nés moribonds pour lesquels aucun autre traitement n'est prévu
- Nourrissons dont les mères ont des sérologies inconnues pour l'hépatite B ou le VIH
- Les nourrissons nés de mères sont connus pour être infectés par le VIH, l'hépatite B, l'hépatite C ou qui ont une syphilis active ou une infection à CMV pendant la grossesse
- Nourrissons suspectés de septicémie accablante
- ECMO initiée ou probable dans les 48 premières heures de vie
- Mère soupçonnée d'avoir une infection intra-amniotique au moment de la naissance.
- TOUS les gaz sanguins (cordon et postnatal) effectués dans les 60 premières minutes avaient un pH > 7,15 ET un déficit en bases < 10 mEq/L (la source peut être artérielle, veineuse ou capillaire)
- Mère avec une infection Zika documentée pendant cette grossesse
- Disponibilité de sang de cordon autologue collecté et utilisable dans l'essai randomisé de cellules de sang de cordon autologues à volume et à globules rouges réduits (Duke IRB Pro00066647 ; Clinical Trials.gov lien : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155 )
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Première cohorte de 3 sujets inscrits
La première cohorte de trois patientes recevra une dose unique au cours des 48 premières heures postnatales.
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Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription pour l'encéphalopathie ischémique hypoxique modérée à sévère recevront 1 perfusion de hCT-MSC dans les 48 premières heures postnatales.
Les hCT-MSC sont un produit de cellules allogéniques fabriquées à partir de tissu de cordon ombilical digéré qui est expansé en culture, cryoconservé et mis en banque.
Les hCT-MSC sont fabriqués à partir de tissu de cordon ombilical donné à la Carolinas Cord Blood Bank, une banque publique de sang de cordon agréée par la FDA et accréditée FACT au Duke University Medical Center, après le consentement éclairé écrit de la mère du bébé.
Le tissu de cordon est prélevé à partir des placentas de bébés mâles nés par césarienne élective après une grossesse normale à terme.
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Expérimental: Deuxième cohorte de 3 sujets inscrits
S'il n'y a aucun problème de sécurité après la perfusion de la première cohorte de 3 sujets, la deuxième cohorte de trois patients recevra deux doses, la première dose étant administrée dans les 48 premières heures postnatales et la deuxième dose étant administrée environ deux mois après la première dose. .
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Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription pour l'encéphalopathie ischémique hypoxique modérée à sévère recevront 1 perfusion de hCT-MSC dans les 48 premières heures postnatales.
Les hCT-MSC sont un produit de cellules allogéniques fabriquées à partir de tissu de cordon ombilical digéré qui est expansé en culture, cryoconservé et mis en banque.
Les hCT-MSC sont fabriqués à partir de tissu de cordon ombilical donné à la Carolinas Cord Blood Bank, une banque publique de sang de cordon agréée par la FDA et accréditée FACT au Duke University Medical Center, après le consentement éclairé écrit de la mère du bébé.
Le tissu de cordon est prélevé à partir des placentas de bébés mâles nés par césarienne élective après une grossesse normale à terme.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des réactions à la perfusion
Délai: 24 heures après chaque perfusion
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pour cette étude, les réactions à la perfusion sont définies comme des réactions anaphylactiques ou anaphylactoïdes accompagnées de signes cliniques comprenant des éruptions cutanées, un bronchospasme, un œdème de Quincke, des infarctus du myocarde, des arythmies et des lésions pulmonaires aiguës.
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24 heures après chaque perfusion
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Incidence des infections après la perfusion
Délai: Jusqu'à 2 semaines
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pour cette étude, les infections enregistrées comme paramètres de sécurité seront définies comme des infections bactériennes, virales ou fongiques identifiées par des méthodes de culture ou moléculaires dans les deux semaines suivant l'administration de hCT-MSC.
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Jusqu'à 2 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Décès avant la sortie de l'hospitalisation initiale
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Jusqu'à 6 mois
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Évaluations neurodéveloppementales
Délai: Jusqu'à 16 mois postnatals
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1 an (12 à 16 mois après la naissance) Échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit, troisième édition (Bayley III) évaluations du développement cognitif, du langage et moteur.
Une PC modérée à sévère se verra attribuer un score cognitif de 70, un score moteur de 70 et un système de classification de la fonction motrice globale > = 2.
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Jusqu'à 16 mois postnatals
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael Cotten, MD, Duke University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00100253
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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