Studio di hCT-MSC in neonati con HIE moderata o grave

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di una e due infusioni endovenose di cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale umano (hCT-MSC), la prima somministrata nelle prime 48 ore postnatali e la seconda a due mesi di età postnatale , nei neonati a termine e a breve termine con encefalopatia ipossico-ischemica neonatale (HIE) da moderata a grave. Si tratta di uno studio di fase I, prospettico, in aperto, progettato per valutare la sicurezza di una o due dosi endovenose di hCT-MSC nei neonati con HIE da moderata a grave che sono destinatari di ipotermia terapeutica. Saranno ammessi a partecipare i bambini nati a 36 0/7 settimane di gestazione o successivamente con encefalopatia ipossico-ischemica da moderata a grave e sottoposti a ipotermia terapeutica. Gli investigatori prevedono un accantonamento di 6 pazienti. Tutti i neonati riceveranno infusione(i) endovenosa(i) di hCT-MSC. La prima coorte di tre neonati riceverà una singola dose nelle prime 48 ore postnatali. Se non ci sono problemi di sicurezza, la seconda coorte di tre neonati riceverà due dosi, con la prima dose somministrata nelle prime 48 ore postnatali e la seconda dose somministrata circa due mesi dopo la prima dose.

I potenziali rischi associati all'infusione di MSC includono una reazione al prodotto (eruzione cutanea, mancanza di respiro, respiro sibilante, difficoltà respiratorie, ipotensione, gonfiore intorno alla bocca, alla gola o agli occhi, tachicardia, sudorazione), trasmissione dell'infezione e sensibilizzazione HLA. Un altro rischio di questo studio è la perdita di riservatezza o privacy. Sarà fatto ogni sforzo per mantenere riservata la cartella clinica del neonato. I risultati saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive e test statistici a seconda dei casi. Gli endpoint secondari continui saranno riassunti utilizzando media, deviazione standard, CV%, mediana, minimo e massimo.