HCT-MSC在新生儿中重度HIE中的研究
2024年4月11日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD
HCT-MSC（一种脐带来源的间充质基质细胞产物）在患有中度或重度缺氧缺血性新生儿脑病的新生儿中的 I 期研究。
确定 HIE 新生儿单次和重复静脉注射 hCT-MSC 的安全性。
研究概览
详细说明
本研究的目的是评估一次和两次静脉输注人脐带组织来源的间充质基质细胞 (hCT-MSC) 的安全性，第一次在出生后 48 小时内进行，第二次在出生后两个月时进行，在患有中度至重度新生儿缺氧缺血性脑病 (HIE) 的足月和近期婴儿中。 这是一项 I 期、前瞻性、开放标签试验，旨在评估接受低温治疗的中度至重度 HIE 新生儿静脉注射一剂或两剂 hCT-MSC 的安全性。 患有中度至重度缺氧缺血性脑病且正在接受低温治疗的妊娠 36 0/7 周或更晚出生的婴儿将有资格参加。 调查人员预计将有 6 名患者。 所有婴儿都将接受 hCT-MSC 的静脉输注。 第一组三名婴儿将在出生后的头 48 小时内接受单次剂量。 如果没有安全问题，第二组三名婴儿将接受两剂疫苗，第一剂在产后 48 小时内接种，第二剂在第一剂后大约两个月接种。
与输注 MSCs 相关的潜在风险包括对产品的反应（皮疹、呼吸急促、喘息、呼吸困难、低血压、口腔、喉咙或眼睛周围肿胀、心动过速、出汗）、感染传播和 HLA 致敏。 这项研究的另一个风险是失去机密性或隐私。 将尽一切努力对婴儿的病历保密。 结果将酌情使用描述性统计和统计测试进行总结。 连续的次要终点将使用均值、标准差、CV%、中值、最小值和最大值进行总结。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 2天 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 分娩时妊娠 36 0/7 周或更早。
- 能够在产后最初 48 小时内接受一剂 hCT-MSCs
- 愿意返回一年的评估。
- 出生后 6 小时内出现脑病迹象
排除标准：
- 主要的先天性或染色体异常
- 严重生长受限（出生体重<1800克）
- 主治新生儿专家认为该研究可能会干扰临床治疗或受试者安全的意见
- 没有计划进一步治疗的垂死新生儿
- 母亲的乙型肝炎或 HIV 血清学未知的婴儿
- 已知母亲所生的婴儿感染艾滋病毒、乙型肝炎、丙型肝炎或在怀孕期间感染活动性梅毒或巨细胞病毒
- 怀疑患有严重败血症的婴儿
- ECMO 启动或可能在生命的最初 48 小时内启动
- 母亲在出生时怀疑有羊膜腔感染。
- 前 60 分钟内完成的所有血气分析（脐带血和产后血气分析）的 pH > 7.15 且碱缺乏 < 10 mEq/L（来源可以是动脉、静脉或毛细血管）
- 怀孕期间有寨卡病毒感染记录的母亲
- 在自体体积和红细胞减少的脐带血细胞随机试验中收集和使用的自体脐带血的可用性（Duke IRB Pro00066647；临床试验.gov 链接：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一批 3 名受试者入组
第一批三名患者将在出生后 48 小时内接受单剂治疗。
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符合中度至重度缺氧缺血性脑病入组标准的婴儿将在出生后 48 小时内接受 1 次 hCT-MSC 输注。
hCT-MSC 是由消化的脐带组织制成的同种异体细胞的产物，该组织在培养物中扩增、冷冻保存和储存。
hCT-MSC 由捐赠给 Carolinas Cord Blood Bank 的脐带组织制成，Carolinas Cord Blood Bank 是杜克大学医学中心获得 FDA 许可、FACT 认证的公共脐带血库，并获得婴儿母亲的书面知情同意。
脐带组织取自正常足月妊娠后选择性剖腹产男婴的胎盘。
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实验性的：第二组 3 名受试者入组
如果第一组 3 名受试者输注后没有安全问题，则第二组 3 名患者将接受两剂，第一剂在出生后 48 小时内注射，第二剂在第一剂后大约两个月注射。
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符合中度至重度缺氧缺血性脑病入组标准的婴儿将在出生后 48 小时内接受 1 次 hCT-MSC 输注。
hCT-MSC 是由消化的脐带组织制成的同种异体细胞的产物，该组织在培养物中扩增、冷冻保存和储存。
hCT-MSC 由捐赠给 Carolinas Cord Blood Bank 的脐带组织制成，Carolinas Cord Blood Bank 是杜克大学医学中心获得 FDA 许可、FACT 认证的公共脐带血库，并获得婴儿母亲的书面知情同意。
脐带组织取自正常足月妊娠后选择性剖腹产男婴的胎盘。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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输液反应的发生率
大体时间：每次输注后 24 小时
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在这项研究中，输液反应被定义为具有包括皮疹、支气管痉挛、血管性水肿、心肌梗塞、心律失常和急性肺损伤在内的临床体征的过敏性或类过敏性反应。
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每次输注后 24 小时
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输注后感染的发生率
大体时间：长达 2 周
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对于本研究，记录为安全终点的感染将定义为在施用 hCT-MSC 后两周内通过培养或分子方法鉴定的细菌、病毒或真菌感染。
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长达 2 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生存
大体时间：长达 6 个月
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初次住院出院前死亡
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长达 6 个月
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神经发育评估
大体时间：长达 16 个月的产后
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1 年（产后 12 - 16 个月）Bayley 婴幼儿发育量表，第三版（Bayley III）认知、语言和运动发育评估。
中度至重度 CP 的认知得分为 70，运动得分为 70，粗大运动功能分类系统 >=2。
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长达 16 个月的产后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michael Cotten, MD、Duke University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年12月27日
初级完成 (实际的)
2019年7月28日
研究完成 (实际的)
2020年12月28日
研究注册日期
首次提交
2018年8月15日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月15日
首次发布 (实际的)
2018年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月11日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
输注hCT-MSC的临床试验
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation完全的