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Untersuchung von hCT-MSC bei Neugeborenen mit mittelschwerem oder schwerem HIE

11. April 2024 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD

Eine Phase-I-Studie zu hCT-MSC, einem aus der Nabelschnur gewonnenen mesenchymalen Stromazellenprodukt, bei Neugeborenen mit mittelschwerer oder schwerer hypoxisch-ischämischer neonataler Enzephalopathie.

Bestimmung der Sicherheit von einmaligen und wiederholten intravenösen Dosen von hCT-MSC bei Neugeborenen mit HIE.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von einer und zwei intravenösen Infusionen von mesenchymalen Stromazellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (hCT-MSC), wobei die erste in den ersten 48 Stunden nach der Geburt und die zweite im Alter von zwei Monaten nach der Geburt verabreicht wird , bei termingerechten und kurz vor der Geburt stehenden Säuglingen mit mittelschwerer bis schwerer neonataler hypoxisch-ischämischer Enzephalopathie (HIE). Dies ist eine prospektive, unverblindete Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit von einer oder zwei intravenösen Dosen von hCT-MSC bei Neugeborenen mit mittelschwerer bis schwerer HIE, die Empfänger einer therapeutischen Hypothermie sind. Teilnahmeberechtigt sind Säuglinge, die nach 36 0/7 Schwangerschaftswochen oder später geboren wurden und eine mittelschwere bis schwere hypoxisch-ischämische Enzephalopathie haben und eine therapeutische Hypothermie erhalten. Ermittler prognostizieren eine Ansammlung von 6 Patienten. Alle Säuglinge erhalten intravenöse Infusion(en) von hCT-MSCs. Die erste Kohorte von drei Säuglingen erhält in den ersten 48 Stunden nach der Geburt eine Einzeldosis. Wenn keine Sicherheitsbedenken bestehen, erhält die zweite Kohorte von drei Säuglingen zwei Dosen, wobei die erste Dosis in den ersten 48 Stunden nach der Geburt und die zweite Dosis etwa zwei Monate nach der ersten Dosis verabreicht wird.

Zu den potenziellen Risiken im Zusammenhang mit der Infusion von MSCs gehören eine Reaktion auf das Produkt (Hautausschlag, Kurzatmigkeit, Keuchen, Atembeschwerden, Hypotonie, Schwellungen um Mund, Rachen oder Augen, Tachykardie, Schwitzen), Infektionsübertragung und HLA-Sensibilisierung. Ein weiteres Risiko dieser Studie ist der Verlust der Vertraulichkeit oder Privatsphäre. Es werden alle Anstrengungen unternommen, um die Krankenakte des Säuglings vertraulich zu behandeln. Die Ergebnisse werden gegebenenfalls unter Verwendung deskriptiver Statistiken und statistischer Tests zusammengefasst. Kontinuierliche sekundäre Endpunkte werden anhand von Mittelwert, Standardabweichung, CV%, Median, Minimum und Maximum zusammengefasst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 2 Tage (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 36 0/7. Schwangerschaftswoche oder älter zum Zeitpunkt der Geburt.
  • Kann in den ersten 48 Stunden nach der Geburt eine Dosis hCT-MSCs erhalten
  • Bereitschaft zur Rückkehr für einjährige Bewertungen.
  • Anzeichen einer Enzephalopathie innerhalb von 6 Stunden

Ausschlusskriterien:

  • Bedeutende angeborene oder chromosomale Anomalien
  • Starke Wachstumseinschränkung (Geburtsgewicht <1800 g)
  • Meinung des behandelnden Neonatologen, dass die Studie die klinische Behandlung oder die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnte
  • Sterbende Neugeborene, für die keine weitere Behandlung geplant ist
  • Säuglinge, deren Mütter unbekannte Serologien für Hepatitis B oder HIV haben
  • Von Müttern geborene Säuglinge sind bekanntermaßen HIV, Hepatitis B, Hepatitis C oder haben eine aktive Syphilis- oder CMV-Infektion in der Schwangerschaft
  • Säuglinge mit Verdacht auf überwältigende Sepsis
  • ECMO begonnen oder wahrscheinlich in den ersten 48 Stunden des Lebens
  • Verdacht auf intraamniotische Infektion der Mutter zum Zeitpunkt der Geburt.
  • ALLE Blutgase (Nabelschnur und postnatal), die innerhalb der ersten 60 Minuten entnommen wurden, hatten einen pH > 7,15 UND ein Basendefizit < 10 mEq/L (Quelle kann arteriell, venös oder kapillar sein)
  • Mutter mit dokumentierter Zika-Infektion während dieser Schwangerschaft
  • Verfügbarkeit von autologem Nabelschnurblut, das in der randomisierten Studie mit autologen volumen- und roten Blutkörperchen-reduzierten Nabelschnurblutzellen gesammelt und verwendet werden kann (Duke IRB Pro00066647; Clinical Trials.gov Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155 )

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erste Kohorte mit 3 eingeschriebenen Probanden
Die erste Kohorte von drei Patienten erhält in den ersten 48 Stunden nach der Geburt eine Einzeldosis.
Biologisch: Infusion von hCT-MSC
Säuglinge, die die Einschlusskriterien für mittelschwere bis schwere hypoxische ischämische Enzephalopathie erfüllen, erhalten innerhalb der ersten 48 Stunden nach der Geburt 1 hCT-MSC-Infusion. hCT-MSCs sind ein Produkt allogener Zellen, die aus verdautem Nabelschnurgewebe hergestellt werden, das in Kultur expandiert, kryokonserviert und in einer Bank aufbewahrt wird. hCT-MSCs werden aus Nabelschnurgewebe hergestellt, das nach schriftlicher Einverständniserklärung der Mutter des Babys an die Carolinas Cord Blood Bank, eine von der FDA lizenzierte, FACT-akkreditierte, öffentliche Nabelschnurblutbank am Duke University Medical Center, gespendet wurde. Nabelschnurgewebe wird aus der Plazenta männlicher Babys entnommen, die nach einer normalen, voll ausgetragenen Schwangerschaft per elektivem Kaiserschnitt entbunden werden.
Experimental: Zweite Kohorte mit 3 eingeschriebenen Probanden
Wenn keine Sicherheitsbedenken bestehen, nachdem der ersten Kohorte von drei Probanden die Infusion verabreicht wurde, erhält die zweite Kohorte von drei Patienten zwei Dosen, wobei die erste Dosis in den ersten 48 postnatalen Stunden und die zweite Dosis etwa zwei Monate nach der ersten Dosis verabreicht wird .
Biologisch: Infusion von hCT-MSC
Säuglinge, die die Einschlusskriterien für mittelschwere bis schwere hypoxische ischämische Enzephalopathie erfüllen, erhalten innerhalb der ersten 48 Stunden nach der Geburt 1 hCT-MSC-Infusion. hCT-MSCs sind ein Produkt allogener Zellen, die aus verdautem Nabelschnurgewebe hergestellt werden, das in Kultur expandiert, kryokonserviert und in einer Bank aufbewahrt wird. hCT-MSCs werden aus Nabelschnurgewebe hergestellt, das nach schriftlicher Einverständniserklärung der Mutter des Babys an die Carolinas Cord Blood Bank, eine von der FDA lizenzierte, FACT-akkreditierte, öffentliche Nabelschnurblutbank am Duke University Medical Center, gespendet wurde. Nabelschnurgewebe wird aus der Plazenta männlicher Babys entnommen, die nach einer normalen, voll ausgetragenen Schwangerschaft per elektivem Kaiserschnitt entbunden werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Infusionsreaktionen
Zeitfenster: 24 Stunden nach jeder Infusion
Für diese Studie sind Infusionsreaktionen definiert als anaphylaktische oder anaphylaktoide Reaktionen mit klinischen Anzeichen, einschließlich Hautausschlägen, Bronchospasmen, Angioödemen, Myokardinfarkten, Arrhythmien und akuter Lungenschädigung.
24 Stunden nach jeder Infusion
Auftreten von Infektionen nach der Infusion
Zeitfenster: Bis zu 2 Wochen
Für diese Studie werden als Sicherheitsendpunkte erfasste Infektionen als bakterielle, virale oder Pilzinfektionen definiert, die innerhalb von zwei Wochen nach Verabreichung von hCT-MSC durch Kultur oder molekulare Methoden identifiziert werden.
Bis zu 2 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Tod vor der Entlassung aus dem ersten Krankenhausaufenthalt
Bis zu 6 Monaten
Neuroentwicklungsbewertungen
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen nach der Geburt
1 Jahr (12–16 Monate nach der Geburt) Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley III) Assessments in kognitiver, sprachlicher und motorischer Entwicklung. Moderater bis schwerer CP wird ein kognitiver Score von 70, ein motorischer Score von 70 und ein Grobmotorik-Klassifikationssystem >=2 zugeordnet.
Bis zu 16 Wochen nach der Geburt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Mitarbeiter

Duke Clinical and Translational Science Institute (CTSI), part of the NIH Clinical and Translational Science Awards (CTSA)

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Cotten, MD, Duke University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Juli 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00100253

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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