Estudo de hCT-MSC em recém-nascidos com EHI moderada ou grave

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança de uma e duas infusões intravenosas de células estromais mesenquimais derivadas do tecido do cordão umbilical humano (hCT-MSC), a primeira administrada nas primeiras 48 horas pós-natal e a segunda aos dois meses de idade pós-natal , em recém-nascidos a termo e quase a termo com encefalopatia hipóxico-isquêmica neonatal (EHI) moderada a grave. Este é um estudo prospectivo de fase I, aberto, projetado para avaliar a segurança de uma ou duas doses intravenosas de hCT-MSC em recém-nascidos com EHI moderada a grave que recebem hipotermia terapêutica. Bebês nascidos com 36 0/7 semanas de gestação ou mais tarde que tenham encefalopatia hipóxico-isquêmica moderada a grave e estejam recebendo hipotermia terapêutica serão elegíveis para participar. Os investigadores projetam um acúmulo de 6 pacientes. Todos os bebês receberão infusão(ões) intravenosa(s) de hCT-MSCs. A primeira coorte de três bebês receberá uma dose única nas primeiras 48 horas pós-natal. Se não houver preocupações de segurança, a segunda coorte de três bebês receberá duas doses, com a primeira dose administrada nas primeiras 48 horas pós-natal e a segunda dose aproximadamente dois meses após a primeira dose.

Os riscos potenciais associados à infusão de MSCs incluem uma reação ao produto (erupção cutânea, falta de ar, chiado, dificuldade para respirar, hipotensão, inchaço ao redor da boca, garganta ou olhos, taquicardia, diaforese), transmissão de infecção e sensibilização HLA. Outro risco deste estudo é a perda de confidencialidade ou privacidade. Todo esforço será feito para manter o registro médico da criança confidencial. Os resultados serão resumidos usando estatísticas descritivas e testes estatísticos conforme apropriado. Os endpoints secundários contínuos serão resumidos usando média, desvio padrão, CV%, mediana, mínimo e máximo.