Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van hCT-MSC bij pasgeboren baby's met matige of ernstige HIE

11 april 2024 bijgewerkt door: Joanne Kurtzberg, MD

Een fase I-studie van hCT-MSC, een van de navelstreng afgeleid mesenchymaal stromacelproduct, bij pasgeboren baby's met matige of ernstige hypoxische-ischemische neonatale encefalopathie.

Om de veiligheid te bepalen van enkelvoudige en herhaalde intraveneuze doses hCT-MSC bij pasgeboren baby's met HIE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om de veiligheid te beoordelen van één of twee intraveneuze infusies van mesenchymale stromale cellen afkomstig uit menselijk navelstrengweefsel (hCT-MSC), de eerste toegediend in de eerste 48 postnatale uren en de tweede twee maanden na de geboorte. , voldragen en bijna voldragen baby's met matige tot ernstige neonatale hypoxische-ischemische encefalopathie (HIE). Dit is een prospectieve, open-label fase I-studie die is opgezet om de veiligheid te beoordelen van één of twee intraveneuze doses hCT-MSC bij pasgeboren baby's met matige tot ernstige HIE die ontvangers zijn van therapeutische hypothermie. Zuigelingen geboren bij een zwangerschapsduur van 36 0/7 weken of later die matige tot ernstige hypoxisch-ischemische encefalopathie hebben en therapeutische onderkoeling ondergaan, komen in aanmerking voor deelname. Onderzoekers schatten een opbouw van 6 patiënten. Alle baby's krijgen intraveneuze infusie(s) van hCT-MSC's. Het eerste cohort van drie baby's krijgt een enkele dosis in de eerste 48 postnatale uren. Als er geen veiligheidsrisico's zijn, krijgt het tweede cohort van drie baby's twee doses, waarbij de eerste dosis wordt gegeven in de eerste 48 postnatale uren en de tweede dosis ongeveer twee maanden na de eerste dosis.

De mogelijke risico's die gepaard gaan met infusie van MSC's zijn onder meer een reactie op het product (uitslag, kortademigheid, piepende ademhaling, moeite met ademhalen, hypotensie, zwelling rond de mond, keel of ogen, tachycardie, diaforese), overdracht van infectie en HLA-sensibilisatie. Een ander risico van dit onderzoek is verlies van vertrouwelijkheid of privacy. Alles zal in het werk worden gesteld om het medisch dossier van de baby vertrouwelijk te houden. De resultaten zullen worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken en statistische tests, indien van toepassing. Continue secundaire eindpunten worden samengevat met behulp van gemiddelde, standaarddeviatie, CV%, mediaan, minimum en maximum.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 2 dagen (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 36 0/7e week zwangerschap of ouder op het moment van bevalling.
  • In staat om één dosis hCT-MSC's te ontvangen in de eerste 48 postnatale uren
  • Bereidheid om terug te keren voor assessments van een jaar.
  • Tekenen van encefalopathie binnen 6 uur na leeftijd

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige aangeboren of chromosomale afwijkingen
  • Ernstige groeibeperking (geboortegewicht <1800 g)
  • Mening van behandelend neonatoloog dat de studie de klinische behandeling of de veiligheid van de proefpersoon kan verstoren
  • Stervende pasgeborenen voor wie geen verdere behandeling is gepland
  • Zuigelingen van wie de moeder onbekende serologieën heeft voor Hepatitis B of HIV
  • Van baby's van moeders is bekend dat ze HIV, Hepatitis B, Hepatitis C zijn of een actieve syfilis- of CMV-infectie hebben tijdens de zwangerschap
  • Baby's verdacht van overweldigende sepsis
  • ECMO gestart of waarschijnlijk in de eerste 48 uur van het leven
  • Moeder vermoedt intra-amniotische infectie te hebben op het moment van geboorte.
  • ALLE bloedgassen (navelstreng en postnataal) die binnen de eerste 60 minuten werden gedaan, hadden een pH > 7,15 EN een basedeficiëntie < 10 mEq/L (bron kan arterieel, veneus of capillair zijn)
  • Moeder met gedocumenteerde Zika-infectie tijdens deze zwangerschap
  • Beschikbaarheid van autoloog navelstrengbloed dat is verzameld en bruikbaar is in de gerandomiseerde studie van navelstrengbloedcellen met autoloog volume en rode bloedcellen (Duke IRB Pro00066647; clinical trials.gov link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155 )

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eerste cohort van 3 ingeschreven proefpersonen
Het eerste cohort van drie patiënten zal een enkele dosis krijgen in de eerste 48 postnatale uren.
Biologisch: Infusie van hCT-MSC
Zuigelingen die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie, krijgen binnen de eerste 48 postnatale uren 1 infuus met hCT-MSC. hCT-MSC's zijn een product van allogene cellen vervaardigd uit verteerd navelstrengweefsel dat in cultuur wordt geëxpandeerd, gecryopreserveerd en opgeborgen. hCT-MSC's worden vervaardigd uit navelstrengweefsel dat is gedoneerd aan de Carolinas Cord Blood Bank, een door de FDA goedgekeurde, FACT-geaccrediteerde, openbare navelstrengbloedbank in het Duke University Medical Center, na schriftelijke geïnformeerde toestemming van de moeder van de baby. Navelstrengweefsel wordt geoogst uit de placenta's van mannelijke baby's die na een normale, voldragen zwangerschap via een electieve keizersnede worden geboren.
Experimenteel: Tweede cohort van 3 ingeschreven proefpersonen
Als er geen veiligheidsproblemen zijn nadat het eerste cohort van drie patiënten is geïnfundeerd, krijgt het tweede cohort van drie patiënten twee doses, waarbij de eerste dosis wordt gegeven in de eerste 48 postnatale uren en de tweede dosis ongeveer twee maanden na de eerste dosis. .
Biologisch: Infusie van hCT-MSC
Zuigelingen die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie, krijgen binnen de eerste 48 postnatale uren 1 infuus met hCT-MSC. hCT-MSC's zijn een product van allogene cellen vervaardigd uit verteerd navelstrengweefsel dat in cultuur wordt geëxpandeerd, gecryopreserveerd en opgeborgen. hCT-MSC's worden vervaardigd uit navelstrengweefsel dat is gedoneerd aan de Carolinas Cord Blood Bank, een door de FDA goedgekeurde, FACT-geaccrediteerde, openbare navelstrengbloedbank in het Duke University Medical Center, na schriftelijke geïnformeerde toestemming van de moeder van de baby. Navelstrengweefsel wordt geoogst uit de placenta's van mannelijke baby's die na een normale, voldragen zwangerschap via een electieve keizersnede worden geboren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van infusiereacties
Tijdsspanne: 24 uur na elke infusie
voor deze studie worden infusiereacties gedefinieerd als anafylactische of anafylactoïde reacties met klinische symptomen zoals huiduitslag, bronchospasmen, angio-oedeem, myocardinfarcten, aritmieën en acuut longletsel.
24 uur na elke infusie
Incidentie van infecties na infusie
Tijdsspanne: Tot 2 weken
voor deze studie zullen infecties geregistreerd als veiligheidseindpunten worden gedefinieerd als bacteriële, virale of schimmelinfecties geïdentificeerd door kweek of moleculaire methoden binnen twee weken na toediening van hCT-MSC.
Tot 2 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Overlijden voorafgaand aan ontslag uit de eerste ziekenhuisopname
Tot 6 maanden
Neurologische beoordelingen
Tijdsspanne: Tot 16 postnatale maanden
1 jaar (12 - 16 postnatale maanden) Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley III) beoordelingen in cognitieve, taal- en motorische ontwikkeling. Matige tot ernstige CP wordt toegekend met een cognitieve score van 70, een motorische score van 70 en een classificatiesysteem voor grove motorische functies >=2.
Tot 16 postnatale maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Medewerkers

Duke Clinical and Translational Science Institute (CTSI), part of the NIH Clinical and Translational Science Awards (CTSA)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael Cotten, MD, Duke University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 december 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00100253

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Infusie van hCT-MSC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren