Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hCT-MSC u novorozenců se středně těžkým nebo těžkým HIE

11. dubna 2024 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD

Studie fáze I hCT-MSC, produktu mezenchymálních stromálních buněk odvozeného z pupečníkové šňůry, u novorozenců se středně těžkou nebo těžkou hypoxicko-ischemickou neonatální encefalopatií.

Stanovit bezpečnost jednotlivých a opakovaných intravenózních dávek hCT-MSC u novorozenců s HIE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je posoudit bezpečnost jedné a dvou intravenózních infuzí mezenchymálních stromálních buněk pocházejících z lidské pupečníkové tkáně (hCT-MSC), první podané v prvních 48 postnatálních hodinách a druhé ve dvou měsících postnatálního věku. u donošených a předčasně narozených dětí se středně těžkou až těžkou neonatální hypoxicko-ischemickou encefalopatií (HIE). Toto je fáze I, prospektivní, otevřená studie navržená k posouzení bezpečnosti jedné nebo dvou intravenózních dávek hCT-MSC u novorozenců se středně těžkou až těžkou HIE, kteří jsou příjemci terapeutické hypotermie. Děti narozené ve 36./7. týdnu těhotenství nebo později, které mají středně těžkou až těžkou hypoxicko-ischemickou encefalopatii a dostávají terapeutickou hypotermii, se budou moci zúčastnit. Vyšetřovatelé předpokládají přírůstek 6 pacientů. Všichni kojenci dostanou intravenózní infuzi (infuze) hCT-MSC. První kohorta tří kojenců dostane jednu dávku během prvních 48 postnatálních hodin. Pokud neexistují žádné bezpečnostní obavy, druhá kohorta tří kojenců dostane dvě dávky, přičemž první dávka se podá v prvních 48 hodinách po narození a druhá dávka se podá přibližně dva měsíce po první dávce.

Potenciální rizika spojená s infuzí MSC zahrnují reakci na produkt (vyrážka, dušnost, sípání, potíže s dýcháním, hypotenze, otok kolem úst, krku nebo očí, tachykardie, pocení), přenos infekce a senzibilizace HLA. Dalším rizikem této studie je ztráta důvěrnosti nebo soukromí. Vynaložíme veškeré úsilí, aby byl zdravotní záznam dítěte důvěrný. Výsledky budou shrnuty pomocí deskriptivní statistiky a případně statistického testování. Kontinuální sekundární koncové body budou shrnuty pomocí průměru, standardní odchylky, CV %, mediánu, minima a maxima.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 dny (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 36 0/7 týdne těhotenství nebo starší v době porodu.
  • Schopnost podat jednu dávku hCT-MSC během prvních 48 postnatálních hodin
  • Ochota vrátit se na roční hodnocení.
  • Příznaky encefalopatie do 6 hodin věku

Kritéria vyloučení:

  • Závažné vrozené nebo chromozomální abnormality
  • Závažné omezení růstu (porodní hmotnost <1800 g)
  • Názor ošetřujícího neonatologa, že studie může interferovat s klinickou léčbou nebo bezpečností subjektu
  • Moribundní novorozenci, u kterých není plánována žádná další léčba
  • Kojenci, jejichž matky mají neznámé sérologie na hepatitidu B nebo HIV
  • Je známo, že kojenci narození matkám jsou HIV, hepatitida B, hepatitida C nebo mají aktivní syfilis nebo CMV infekci v těhotenství
  • Kojenci podezřelí z drtivé sepse
  • ECMO zahájeno nebo pravděpodobně v prvních 48 hodinách života
  • Matka měla v době porodu podezření na intraamniotickou infekci.
  • VŠECHNY krevní plyny (z pupečníku a postnatální) odebrané během prvních 60 minut měly pH > 7,15 A deficit báze < 10 mEq/l (zdroj může být arteriální, venózní nebo kapilární)
  • Matka s prokázanou infekcí Zika během tohoto těhotenství
  • Dostupnost autologní pupečníkové krve odebrané a použitelné v randomizované studii autologních buněk pupečníkové krve se sníženým objemem a červenými krvinkami (Duke IRB Pro00066647; klinické studie.gov odkaz: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: První kohorta 3 zapsaných subjektů
První kohorta tří pacientů dostane jednu dávku v prvních 48 postnatálních hodinách.
Biologický: Infuze hCT-MSC
Kojenci, kteří splňují vstupní kritéria pro středně těžkou až těžkou hypoxickou ischemickou encefalopatii, dostanou 1 infuzi hCT-MSC během prvních 48 postnatálních hodin. hCT-MSC jsou produktem alogenních buněk vyrobených z natrávené tkáně pupečníku, která je expandována v kultuře, kryokonzervována a uložena do banky. hCT-MSC jsou vyráběny z pupečníkové tkáně darované Carolinas Cord Blood Bank, veřejné bance pupečníkové krve v Duke University Medical Center s licencí FDA, akreditované FACT, po písemném informovaném souhlasu matky dítěte. Tkáň pupečníku se odebírá z placent mužských dětí narozených elektivním císařským řezem po normálním donošeném těhotenství.
Experimentální: Druhá kohorta 3 zapsaných subjektů
Pokud po infuzi první kohorty 3 subjektů neexistují žádné bezpečnostní obavy, pak druhá kohorta tří pacientů dostane dvě dávky, přičemž první dávka se podá v prvních 48 postnatálních hodinách a druhá dávka se podá přibližně dva měsíce po první dávce .
Biologický: Infuze hCT-MSC
Kojenci, kteří splňují vstupní kritéria pro středně těžkou až těžkou hypoxickou ischemickou encefalopatii, dostanou 1 infuzi hCT-MSC během prvních 48 postnatálních hodin. hCT-MSC jsou produktem alogenních buněk vyrobených z natrávené tkáně pupečníku, která je expandována v kultuře, kryokonzervována a uložena do banky. hCT-MSC jsou vyráběny z pupečníkové tkáně darované Carolinas Cord Blood Bank, veřejné bance pupečníkové krve v Duke University Medical Center s licencí FDA, akreditované FACT, po písemném informovaném souhlasu matky dítěte. Tkáň pupečníku se odebírá z placent mužských dětí narozených elektivním císařským řezem po normálním donošeném těhotenství.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt infuzních reakcí
Časové okno: 24 hodin po každé infuzi
pro tuto studii jsou reakce na infuzi definovány jako anafylaktické nebo anafylaktoidní reakce s klinickými příznaky zahrnujícími kožní vyrážky, bronchospasmus, angioedém, infarkty myokardu, arytmie a akutní poškození plic.
24 hodin po každé infuzi
Výskyt infekcí po infuzi
Časové okno: Až 2 týdny
pro tuto studii budou infekce zaznamenané jako bezpečnostní koncové body definovány jako bakteriální, virové nebo plísňové infekce identifikované kultivačními nebo molekulárními metodikami do dvou týdnů po podání hCT-MSC.
Až 2 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití
Časové okno: Až 6 měsíců
Smrt před propuštěním z počáteční hospitalizace
Až 6 měsíců
Neurovývojová hodnocení
Časové okno: Až 16 měsíců po porodu
1 rok (12 - 16 postnatálních měsíců) Bayleyovy škály vývoje kojenců a batolat, třetí vydání (Bayley III) hodnocení kognitivního, jazykového a motorického vývoje. Střední až těžká CP bude přiřazena s kognitivním skóre 70, motorickým skóre 70 a systémem klasifikace funkce hrubé motoriky >=2.
Až 16 měsíců po porodu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Spolupracovníci

Duke Clinical and Translational Science Institute (CTSI), part of the NIH Clinical and Translational Science Awards (CTSA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Cotten, MD, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

28. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

28. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00100253

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infuze hCT-MSC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit