Estudio de hCT-MSC en recién nacidos con EHI moderada o grave
Un estudio de fase I de hCT-MSC, un producto de células del estroma mesenquimatoso derivado del cordón umbilical, en recién nacidos con encefalopatía neonatal hipóxica-isquémica moderada o grave.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de una y dos infusiones intravenosas de células estromales mesenquimales derivadas de tejido de cordón umbilical humano (hCT-MSC), la primera administrada en las primeras 48 horas posnatales y la segunda a los dos meses de edad posnatal. , en recién nacidos a término y casi a término con encefalopatía hipóxica-isquémica (EHI) neonatal de moderada a grave. Este es un ensayo de fase I, prospectivo, abierto, diseñado para evaluar la seguridad de una o dos dosis intravenosas de hCT-MSC en recién nacidos con EHI de moderada a grave que reciben hipotermia terapéutica. Los bebés nacidos a las 36 0/7 semanas de gestación o más tarde que tengan encefalopatía hipóxico-isquémica de moderada a grave y estén recibiendo hipotermia terapéutica serán elegibles para participar. Los investigadores proyectan una acumulación de 6 pacientes. Todos los bebés recibirán infusiones intravenosas de hCT-MSC. La primera cohorte de tres bebés recibirá una dosis única en las primeras 48 horas posnatales. Si no hay problemas de seguridad, la segunda cohorte de tres bebés recibirá dos dosis, la primera dosis se administrará en las primeras 48 horas posteriores al nacimiento y la segunda dosis se administrará aproximadamente dos meses después de la primera dosis.
Los riesgos potenciales asociados con la infusión de MSC incluyen una reacción al producto (sarpullido, dificultad para respirar, sibilancias, dificultad para respirar, hipotensión, hinchazón alrededor de la boca, garganta u ojos, taquicardia, diaforesis), transmisión de infecciones y sensibilización HLA. Otro riesgo de este estudio es la pérdida de confidencialidad o privacidad. Se hará todo lo posible para mantener la confidencialidad del registro médico del bebé. Los resultados se resumirán utilizando estadísticas descriptivas y pruebas estadísticas, según corresponda. Los criterios de valoración secundarios continuos se resumirán utilizando la media, la desviación estándar, el CV%, la mediana, el mínimo y el máximo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- 36 0/7 semanas de gestación o mayor al momento del parto.
- Capaz de recibir una dosis de hCT-MSC en las primeras 48 horas posnatales
- Voluntad de regresar para las evaluaciones de un año.
- Signos de encefalopatía dentro de las 6 horas de vida
Criterio de exclusión:
- Anomalías congénitas o cromosómicas importantes
- Restricción severa del crecimiento (peso al nacer <1800 g)
- Opinión del neonatólogo asistente de que el estudio puede interferir con el tratamiento clínico o la seguridad del sujeto
- Recién nacidos moribundos para los que no se planea ningún tratamiento adicional
- Lactantes cuyas madres tienen serologías desconocidas para hepatitis B o VIH
- Se sabe que los bebés nacidos de madres tienen VIH, hepatitis B, hepatitis C o sífilis activa o infección por CMV durante el embarazo.
- Lactantes sospechosos de sepsis abrumadora
- ECMO iniciado o probable en las primeras 48 horas de vida
- Madre con sospecha de infección intraamniótica en el momento del nacimiento.
- TODOS los gases sanguíneos (del cordón umbilical y posnatal) realizados dentro de los primeros 60 minutos tenían un pH > 7,15 Y un déficit de bases < 10 mEq/L (la fuente puede ser arterial, venosa o capilar)
- Madre con infección por Zika documentada durante este embarazo
- Disponibilidad de sangre de cordón umbilical autóloga recolectada y utilizable en el ensayo aleatorizado de células de sangre de cordón umbilical autólogas con volumen reducido y glóbulos rojos (Duke IRB Pro00066647; Clinical Trials.gov enlace: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Primera cohorte de 3 sujetos matriculados.
La primera cohorte de tres pacientes recibirá una dosis única en las primeras 48 horas posnatales.
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Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción para la encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave recibirán 1 infusión de hCT-MSC dentro de las primeras 48 horas posteriores al nacimiento.
Las hCT-MSC son un producto de células alogénicas fabricadas a partir de tejido de cordón umbilical digerido que se expande en cultivo, se crioconserva y almacena.
Las hCT-MSC se fabrican a partir de tejido de cordón umbilical donado al Carolinas Cord Blood Bank, un banco público de sangre de cordón umbilical con licencia de la FDA y acreditado por FACT en el Centro Médico de la Universidad de Duke, después del consentimiento informado por escrito de la madre del bebé.
El tejido del cordón se extrae de las placentas de bebés varones nacidos por cesárea electiva después de un embarazo normal a término.
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Experimental: Segunda cohorte de 3 sujetos matriculados.
Si no hay problemas de seguridad después de que se infunda la primera cohorte de 3 sujetos, la segunda cohorte de tres pacientes recibirá dos dosis, la primera dosis se administrará en las primeras 48 horas posnatales y la segunda dosis se administrará aproximadamente dos meses después de la primera dosis. .
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Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción para la encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave recibirán 1 infusión de hCT-MSC dentro de las primeras 48 horas posteriores al nacimiento.
Las hCT-MSC son un producto de células alogénicas fabricadas a partir de tejido de cordón umbilical digerido que se expande en cultivo, se crioconserva y almacena.
Las hCT-MSC se fabrican a partir de tejido de cordón umbilical donado al Carolinas Cord Blood Bank, un banco público de sangre de cordón umbilical con licencia de la FDA y acreditado por FACT en el Centro Médico de la Universidad de Duke, después del consentimiento informado por escrito de la madre del bebé.
El tejido del cordón se extrae de las placentas de bebés varones nacidos por cesárea electiva después de un embarazo normal a término.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de reacciones a la infusión
Periodo de tiempo: 24 horas después de cada infusión
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para este estudio, las reacciones a la infusión se definen como reacciones anafilácticas o anafilactoides con signos clínicos que incluyen erupciones cutáneas, broncoespasmo, angioedema, infartos de miocardio, arritmias y lesión pulmonar aguda.
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24 horas después de cada infusión
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Incidencia de infecciones posteriores a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 2 Semanas
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para este estudio, las infecciones registradas como criterios de valoración de seguridad se definirán como infecciones bacterianas, virales o fúngicas identificadas mediante cultivo o metodologías moleculares dentro de las dos semanas posteriores a la administración de hCT-MSC.
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Hasta 2 Semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Muerte antes del alta de la hospitalización inicial
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Hasta 6 meses
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Evaluaciones del desarrollo neurológico
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses postnatales
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1 año (12 - 16 meses posnatales) Escalas Bayley de desarrollo de bebés y niños pequeños, tercera edición (Bayley III) evaluaciones en desarrollo cognitivo, lingüístico y motor.
La PC moderada a grave se asignará con una puntuación cognitiva <70, una puntuación motora <70 y un sistema de clasificación de la función motora gruesa >=2.
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Hasta 16 meses postnatales
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michael Cotten, MD, Duke University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Hipoxia, Cerebro
- Isquemia cerebral
- Isquemia
- Enfermedades Cerebrales
- Hipoxia
- Hipoxia-Isquemia Cerebral
Otros números de identificación del estudio
- Pro00100253
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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