Studie av hCT-MSC hos nyfødte spedbarn med moderat eller alvorlig HIE

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten til én og to intravenøse infusjoner av humane navlestrengsvevsavledede mesenkymale stromaceller (hCT-MSC), den første administrert i de første 48 postnatale timene, og den andre ved to måneders postnatal alder , hos fullbyrde og nærgående spedbarn med moderat til alvorlig neonatal hypoksisk-iskemisk encefalopati (HIE). Dette er en fase I, prospektiv, åpen studie utviklet for å vurdere sikkerheten til en eller to intravenøse doser av hCT-MSC hos nyfødte spedbarn med moderat til alvorlig HIE som er mottakere av terapeutisk hypotermi. Spedbarn født ved 36 0/7 svangerskapsuke eller senere som har moderat til alvorlig hypoksisk-iskemisk encefalopati og får terapeutisk hypotermi vil være kvalifisert til å delta. Etterforskere anslår en påløp på 6 pasienter. Alle spedbarn vil få intravenøs infusjon(er) av hCT-MSC. Den første kohorten på tre spedbarn vil få en enkeltdose i løpet av de første 48 timene etter fødselen. Hvis det ikke er noen sikkerhetsproblemer, vil den andre gruppen av tre spedbarn få to doser, med den første dosen gitt i løpet av de første 48 postnatale timene og den andre dosen gitt omtrent to måneder etter den første dosen.

Den potensielle risikoen forbundet med infusjon av MSC inkluderer en reaksjon på produktet (utslett, kortpustethet, hvesing, pustevansker, hypotensjon, hevelse rundt munnen, halsen eller øynene, takykardi, diaforese), overføring av infeksjon og HLA-sensibilisering. En annen risiko ved denne studien er tap av konfidensialitet eller personvern. Det vil bli gjort alt for å holde spedbarnets journal konfidensiell. Resultatene vil bli oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk og statistisk testing etter behov. Kontinuerlige sekundære endepunkter vil bli oppsummert med gjennomsnitt, standardavvik, CV%, median, minimum og maksimum.