Undersøgelse af hCT-MSC hos nyfødte spædbørn med moderat eller svær HIE

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden ved en og to intravenøse infusioner af humane navlestrengsvæv-afledte mesenchymale stromaceller (hCT-MSC), den første administreret i de første 48 postnatale timer, og den anden i to måneders postnatal alder. , hos fuldbårne og nærgående spædbørn med moderat til svær neonatal hypoxisk-iskæmisk encefalopati (HIE). Dette er et fase I, prospektivt, åbent forsøg designet til at vurdere sikkerheden af ​​en eller to intravenøse doser af hCT-MSC hos nyfødte spædbørn med moderat til svær HIE, som er modtagere af terapeutisk hypotermi. Spædbørn født ved 36 0/7 svangerskabsuge eller senere, som har moderat til svær hypoxisk-iskæmisk encefalopati og får terapeutisk hypotermi, vil være berettiget til at deltage. Efterforskere regner med en optjening på 6 patienter. Alle spædbørn vil modtage intravenøs infusion(er) af hCT-MSC'er. Den første kohorte på tre spædbørn vil modtage en enkelt dosis i de første 48 postnatale timer. Hvis der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, vil den anden gruppe på tre spædbørn modtage to doser, hvor den første dosis gives inden for de første 48 timer efter fødslen, og den anden dosis gives cirka to måneder efter den første dosis.

De potentielle risici forbundet med infusion af MSC'er omfatter en reaktion på produktet (udslæt, åndenød, hvæsende vejrtrækning, åndedrætsbesvær, hypotension, hævelse omkring mund, hals eller øjne, takykardi, diaforese), overførsel af infektion og HLA-sensibilisering. En anden risiko ved denne undersøgelse er tab af fortrolighed eller privatliv. Der vil blive gjort alt for at holde spædbarnets journal fortrolig. Resultaterne vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistikker og statistiske tests efter behov. Kontinuerlige sekundære endepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi, standardafvigelse, CV%, median, minimum og maksimum.