Badanie hCT-MSC u noworodków z umiarkowanym lub ciężkim HIE
Badanie fazy I hCT-MSC, produktu mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z pępowiny, u noworodków z umiarkowaną lub ciężką niedotlenieniowo-niedokrwienną encefalopatią noworodków.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa jednego i dwóch wlewów dożylnych ludzkich komórek mezenchymalnych zrębu pochodzących z tkanki pępowinowej (hCT-MSC), pierwszego podanego w ciągu pierwszych 48 godzin po urodzeniu, a drugiego w drugim miesiącu życia po urodzeniu u noworodków urodzonych o czasie i noworodków z umiarkowaną do ciężkiej encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną (HIE). Jest to prospektywne, otwarte badanie fazy I, mające na celu ocenę bezpieczeństwa jednej lub dwóch dawek dożylnych hCT-MSC u noworodków z umiarkowanym do ciężkiego HIE, którzy są poddani hipotermii terapeutycznej. Niemowlęta urodzone w 36 0/7 tygodniu ciąży lub później, które mają umiarkowaną do ciężkiej encefalopatię niedotlenieniowo-niedokrwienną i otrzymują terapeutyczną hipotermię, będą kwalifikować się do udziału. Śledczy przewidują naliczenie 6 pacjentów. Wszystkie niemowlęta otrzymają infuzje dożylne hCT-MSC. Pierwsza kohorta trojga niemowląt otrzyma pojedynczą dawkę w ciągu pierwszych 48 godzin po urodzeniu. Jeśli nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa, druga kohorta trojga niemowląt otrzyma dwie dawki, przy czym pierwszą dawkę podaje się w ciągu pierwszych 48 godzin po urodzeniu, a drugą dawkę podaje się około dwa miesiące po pierwszej dawce.
Potencjalne zagrożenia związane z infuzją MSC obejmują reakcję na produkt (wysypka, duszność, świszczący oddech, trudności w oddychaniu, niedociśnienie, obrzęk wokół ust, gardła lub oczu, tachykardia, pocenie się), przenoszenie infekcji i uczulenie na HLA. Innym ryzykiem związanym z tym badaniem jest utrata poufności lub prywatności. Dołożymy wszelkich starań, aby zachować poufność dokumentacji medycznej niemowlęcia. Wyniki zostaną podsumowane przy użyciu statystyk opisowych i testów statystycznych, jeśli jest to właściwe. Ciągłe drugorzędowe punkty końcowe zostaną podsumowane przy użyciu średniej, odchylenia standardowego, CV%, mediany, minimum i maksimum.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 36 0/7 tygodnia ciąży lub starsze w momencie porodu.
- Możliwość otrzymania jednej dawki hCT-MSC w ciągu pierwszych 48 godzin po urodzeniu
- Gotowość do powrotu na ocenę roczną.
- Objawy encefalopatii w ciągu 6 godzin życia
Kryteria wyłączenia:
- Poważne wady wrodzone lub chromosomalne
- Poważne ograniczenie wzrostu (masa urodzeniowa <1800 g)
- Opinia lekarza neonatologa, że badanie może zakłócać leczenie kliniczne lub bezpieczeństwo pacjenta
- Konające noworodki, dla których nie planuje się dalszego leczenia
- Niemowlęta, których matki mają nieznane serologie na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub HIV
- Niemowlęta urodzone przez matki są zakażone wirusem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusowym zapaleniem wątroby typu C lub mają aktywną kiłę lub zakażenie CMV w czasie ciąży
- Niemowlęta podejrzane o wszechogarniającą sepsę
- ECMO rozpoczęte lub prawdopodobnie w pierwszych 48 godzinach życia
- Matka podejrzewała infekcję wewnątrzowodniową w momencie porodu.
- WSZYSTKIE gazometrie krwi (pępowinowej i poporodowej) wykonane w ciągu pierwszych 60 minut miały pH > 7,15 ORAZ deficyt zasad < 10 mEq/l (źródłem może być tętnicze, żylne lub włośniczkowe)
- Matka z udokumentowanym zakażeniem wirusem Zika podczas tej ciąży
- Dostępność autologicznej krwi pępowinowej pobranej i nadającej się do wykorzystania w randomizowanym badaniu autologicznych krwinek pępowinowych o obniżonej objętości i krwinek czerwonych (Duke IRB Pro00066647; badania kliniczne.gov link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612155)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zapisano pierwszą kohortę składającą się z 3 przedmiotów
Pierwsza kohorta trzech pacjentek otrzyma pojedynczą dawkę w ciągu pierwszych 48 godzin po porodzie.
|
Niemowlęta, które spełniają kryteria włączenia do badania dla umiarkowanej do ciężkiej encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej, otrzymają 1 infuzję hCT-MSC w ciągu pierwszych 48 godzin po urodzeniu.
hCT-MSC są produktem komórek allogenicznych wytwarzanych z trawionej tkanki pępowinowej, która jest namnażana w hodowli, kriokonserwowana i przechowywana w banku.
hCT-MSC są wytwarzane z tkanki pępowinowej przekazanej Bankowi Krwi Pępowinowej Carolinas, licencjonowanemu przez FDA, akredytowanemu przez FACT, publicznemu bankowi krwi pępowinowej w Duke University Medical Center, po pisemnej świadomej zgodzie matki dziecka.
Tkanka pępowinowa jest pobierana z łożysk dzieci płci męskiej urodzonych przez elektywne cesarskie cięcie po normalnej, donoszonej ciąży.
|
|
Eksperymentalny: Do badania włączono drugą kohortę składającą się z 3 osób
Jeżeli po podaniu pierwszej grupy 3 pacjentek nie istnieją żadne obawy dotyczące bezpieczeństwa, druga grupa trzech pacjentek otrzyma dwie dawki, przy czym pierwsza dawka zostanie podana w ciągu pierwszych 48 godzin po urodzeniu, a druga dawka zostanie podana około dwa miesiące po pierwszej dawce .
|
Niemowlęta, które spełniają kryteria włączenia do badania dla umiarkowanej do ciężkiej encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej, otrzymają 1 infuzję hCT-MSC w ciągu pierwszych 48 godzin po urodzeniu.
hCT-MSC są produktem komórek allogenicznych wytwarzanych z trawionej tkanki pępowinowej, która jest namnażana w hodowli, kriokonserwowana i przechowywana w banku.
hCT-MSC są wytwarzane z tkanki pępowinowej przekazanej Bankowi Krwi Pępowinowej Carolinas, licencjonowanemu przez FDA, akredytowanemu przez FACT, publicznemu bankowi krwi pępowinowej w Duke University Medical Center, po pisemnej świadomej zgodzie matki dziecka.
Tkanka pępowinowa jest pobierana z łożysk dzieci płci męskiej urodzonych przez elektywne cesarskie cięcie po normalnej, donoszonej ciąży.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania reakcji związanych z infuzją
Ramy czasowe: 24 godziny po każdym wlewie
|
w tym badaniu reakcje związane z infuzją definiuje się jako reakcje anafilaktyczne lub rzekomoanafilaktyczne z objawami klinicznymi obejmującymi wysypki skórne, skurcz oskrzeli, obrzęk naczynioruchowy, zawały mięśnia sercowego, arytmie i ostre uszkodzenie płuc.
|
24 godziny po każdym wlewie
|
|
Częstość występowania zakażeń po infuzji
Ramy czasowe: Do 2 tygodni
|
w tym badaniu infekcje zarejestrowane jako punkty końcowe bezpieczeństwa zostaną zdefiniowane jako infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze zidentyfikowane metodami hodowlanymi lub molekularnymi w ciągu dwóch tygodni po podaniu hCT-MSC.
|
Do 2 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Śmierć przed wypisem z początkowej hospitalizacji
|
Do 6 miesięcy
|
|
Oceny neurorozwojowe
Ramy czasowe: Do 16 miesięcy po urodzeniu
|
1 rok (12 - 16 miesięcy po urodzeniu) Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wydanie trzecie (Bayley III) oceny rozwoju poznawczego, językowego i motorycznego.
PK od umiarkowanego do ciężkiego zostanie przypisany z wynikiem poznawczym 70 punktów, wynikiem motorycznym ≥70 iz Systemem Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej >=2.
|
Do 16 miesięcy po urodzeniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Michael Cotten, MD, Duke University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Oznaki i objawy, układ oddechowy
- Niedotlenienie, mózg
- Niedokrwienie mózgu
- Niedokrwienie
- Choroby mózgu
- Niedotlenienie
- Niedotlenienie-niedokrwienie, mózg
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro00100253
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .