VTS-270:n turvallisuus- ja siedettävyystutkimus lapsille, joilla on Niemann-Pickin C-tyypin (NPC) tauti
maanantai 20. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company
Avoin monikeskustutkimus VTS-270:n (2-hydroksipropyyli-β-syklodekstriini) turvallisuudesta ja siedettävyydestä alle 4-vuotiailla lapsilla, joilla on Niemann-Pickin C-tyypin (NPC) -taudin neurologisia ilmenemismuotoja
Tämä on vaiheen 2, monikeskus, moniannos, avoin, 2-osainen arviointitutkimus, joka arvioi ensisijaisesti VTS-270:n (2-hydroksipropyylibeeta-syklodekstriini [HP-β-CD]) turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla. alle 4-vuotiaat osallistujat.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen osassa A osallistujat saavat NPC-diagnoosin vahvistamisen jälkeen VTS-270:tä 20 viikon ajan aktiivisen hoidon aikana.
Lisäksi tutkijan harkinnan mukaan osallistujat joko lopettavat hoidon seurantakäynnillä 28 päivää (+/- 7) päivää viimeisen hoidon jälkeen tai siirtyvät osaan B hyötyäkseen avoimesta hoidosta.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 4 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemman/huoltajan/huoltajan/huoltajan on saatava riittävästi tietoa ja ymmärtää tutkimuksen luonne ja riskit. Osallistujan vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava allekirjoitus ja päivämäärä tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa (ICF).
- Osallistujilla on oltava neurologisia oireita, jotka määritellään mihin tahansa kehitysviiveen alueeksi, joka on 1 SD alle keskiarvon (esimerkki, kehitysosamäärä tai standardipisteet alle 85 millä tahansa Mullenin asteikon varhaisen oppimisen [MSEL] alueella) tai merkittävä kehitysosamäärä / standardipisteiden lasku. MSEL:ssä.
NPC-diagnoosi määritetään jollakin seuraavista:
- kaksi NPC1- tai NPC2-mutaatiota;
- Positiivinen filipiinivärjäys tai oksisterolitesti ja vähintään yksi NPC1- tai NPC2-mutaatio;
- Vertikaalinen supranukleaarinen katseen halvaus yhdistettynä jompaankumpaan:
i. Yksi NPC1/NPC2-mutaatio tai
ii. Positiivinen filipiinivärjäytyminen tai oksisterolitasot, jotka vastaavat NPC1- tai NPC2-sairautta.
- Jos ottavat miglustaattia (Zavesca), osallistujan (osallistujien) on täytynyt olla vakaalla annoksella 6 viikkoa ennen seulontakäyntiä ja olla halukkaita pysymään vakaalla annoksella tähän tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos osallistuja ei ota migulstaattia, hänen on täytynyt olla poissa hoidosta vähintään 6 viikkoa ennen peruskäyntiä.
- Jos osallistujalla on ollut kouristuskohtauksia, tila on oltava riittävästi hallinnassa (kohtausaktiivisuuden mallin on oltava vakaa) ja osallistujan tulee olla vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla epilepsialääkkeitä 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä.
- Aiempi altistuminen VTS-270:lle on sallittu.
- Osallistujan vanhemmat/huoltajat pystyvät kommunikoimaan tehokkaasti tutkimushenkilöstön kanssa.
- Vanhemmat/lailliset huoltajat pystyvät ja haluavat noudattaa kaikkia protokollan vaatimuksia ja opiskelurajoituksia.
- Vanhemmat/lailliset huoltajat voivat ja ovat halukkaita palauttamaan osallistujia kaikille opintomatkoille.
Poissulkemiskriteerit:
- on haavoittuvassa asemassa olevasta väestöstä, sellaisena kuin se on määritelty Yhdysvaltain CFR:n osaston 45 osan 46 jaksossa 46.111(b) ja muissa paikallisissa ja kansallisissa säännöksissä, mukaan lukien mutta ei rajoittuen työntekijät (väliaikaiset, osa-aikaiset, kokopäiväiset jne.) tai tutkimuksen suorittavan tutkimushenkilöstön, sponsorin tai sopimustutkimusorganisaation tai instituutin arviointilautakunnan (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) perheenjäsen.
- Hänellä on aiemmin ollut yliherkkyys tai allergia jollekin HP-β-CD:tä sisältävälle tuotteelle.
- Aiempi yliherkkyysreaktio tai allergia lannepunktiossa käytettävälle anestesia- ja/tai rauhoittavalle aineelle.
- Ollut antikoagulanttia 2 viikkoa ennen peruskäyntiä tai aiot käyttää antikoagulantteja tutkimuksen aikana.
- Muutos epilepsiahoidossa seulontakäynnin ja peruskäynnin välillä.
- Saatu hoitoa mille tahansa tutkimustuotteelle (paitsi VTS-270) 4 viikon kuluessa peruskäynnistä tai vähintään 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi kriteeri on pisin.
- Epäilty keskushermoston infektio tai mikä tahansa systeeminen infektio.
- Selkärangan epämuodostuma, joka todennäköisesti vaikuttaa kykyyn suorittaa toistuvia LP:itä.
- Todisteet obstruktiivisesta vesipäästä tai normaalipaineisesta vesipäästä.
- Suonensisäinen VTS-270-hoito. Huomautus: aiempi tai nykyinen hoito IT VTS-270:llä ei ole poissulkevaa.
- Tunnettu verenvuotohäiriö.
Onko sinulla jokin seuraavista laboratoriopoikkeavuuksista (yli 1,5 kertaa normaalin yläraja) seulontakäynnillä:
- Neutropenia
- Trombosytopenia
- Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika
- Protrombiiniajan pidentyminen.
- Onko hänellä jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus, häiriö tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa osallistujan tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai osallistujan kykyyn suorittaa tutkimus .
- Osallistuu tai aikoo osallistua mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen seulonnan ajankohdasta ja koko tämän tutkimuksen ajan.
- Poissuljettua ovat myös osallistujat, jotka tutkijan mielestä eivät pysty noudattamaan protokollaa tai joilla on sairaus (esim. sydän- ja verisuoni-, hengitystie-, hematologinen, neurologinen, psykiatrinen, munuaissairaus), joka mahdollisesti lisää tutkimukseen osallistumisen riskiä .
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: VTS-270 (osa A)
VTS-270 200 milligrammaa millilitraa kohti (mg/ml) annetaan intratekaalisesti lannepunktiolla kahden viikon välein, minkä jälkeen annosta nostetaan 100 mg/ml:n lisäyksinä 900 mg/ml:n enimmäisannokseen saakka.
Suurin siedettävä annos katsotaan kliinisesti merkitykselliseksi annokseksi, joka annetaan osan A 20 viikon hoitojakson jäljellä olevan ajan.
|
VTS-270 200 mg/ml annettu käsiryhmän kuvauksessa kuvatulla tavalla.
|
|
KOKEELLISTA: VTS-270 (osa B)
VTS-270 200 mg/ml annetaan intratekaalisesti lannepunktiolla 2 viikon välein osassa B, minkä jälkeen annosta nostetaan uudelleen 100 mg/ml:n lisäyksinä 900 mg/ml:n enimmäisannokseen saakka.
Suvaitsemattomuuden tapauksessa annos on palautettava aiemmin siedetyksi annokseksi ja sitä tulee jatkaa koko osan B (tutkimuksen loppu) ajan.
|
VTS-270 200 mg/ml annettu käsiryhmän kuvauksessa kuvatulla tavalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) tai vakavia haittatapahtumia (SAE): Osa A
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka on saanut tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
SAE on AE, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista tai katsotaan merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Hoitoon liittyvät tapahtumat ovat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ja enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen tapahtuvia tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
SAE:t olivat haittavaikutuksia ei-vakavia haittavaikutuksia lukuun ottamatta.
|
Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintoja: Osa A
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
Kliinisesti merkittävä elintoiminto määritellään epänormaaliksi elintoimintotulokseksi, joka johtaa hoidon yhteydessä ilmeneviin AE-tapauksiin.
Epänormaaleihin kliinisesti merkittäviin elintoimintoihin kuuluivat absoluuttiset systoliset verenpaineet (BP) alle (<) 90 elohopeamillimetriä (mmHg), maksimi nousu tai lasku, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 30 mmHg systolisen verenpaineen perustasosta; absoluuttinen diastolinen verenpaine <50 mmHg, maksimi nousu tai lasku >=20 mmHg lähtötasosta ja absoluuttiset sykearvot <40 lyöntiä minuutissa (bpm), >120 lyöntiä/min makuu- tai istumamittauksessa, >140 lyöntiä seisten mittauksessa, lämpötila < 32 tai >40 astetta, hengitystiheys <10 tai >50 hengitystä minuutissa.
|
Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden ruumiinpaino on muuttunut kliinisesti merkittävästi lähtötilanteesta: Osa A
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
Tutkija pitää kaikkia ruumiinpainon muutoksia lähtötilanteesta kliinisesti merkittävinä ja ne kirjataan hoidon aiheuttamana haittavaikutuksena.
|
Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden ruumiinpituus on muuttunut kliinisesti merkittävästi lähtötilanteesta: Osa A
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
Tutkija pitää kaikkia muutoksia kehon pituuden lähtötasosta kliinisesti merkitsevinä ja ne kirjataan hoidon aiheuttamana haittavaikutuksena.
|
Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotesteissä: Osa A
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
Laboratoriokokeiden poikkeavuuksien kriteerejä olivat: hemoglobiini, hematokriitti ja punasolut (< 0,8*normaalin alaraja[LLN]); leukosyytit (<0,6/>1,5*yl
normaalin raja [ULN]); verihiutaleet (<0,5*LLN/>1,75*ULN);
neutrofiilit, lymfosyytit (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
eosinofiilit, basofiilit, monosyytit (> 1,2*ULN); kokonaisbilirubiini (> 1,5 * ULN); aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), alkalinen fosfataasi (>3*ULN), kokonaisproteiini, albumiini (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
kreatiniini, urea (> 1,3 * ULN); glukoosi (<0,6*LLN/>1,5*ULN);
virtsahappo (> 1,2 * ULN); natrium, kalium, kloridi, kalsium, bikarbonaatti (<0,9*LLN/>1,1*ULN);
virtsan punasolut (RBC:t), virtsan valkosolut (WBC), virtsan epiteelisolut (>=6 voimakas kenttä), virtsan bakteerit > 20 voimakas kenttä; laadullinen virtsan glukoosi, ketonit, proteiiniarvot >=1 virtsan mittatikkutestissä.
Niiden osallistujien kokonaismäärä, joilla oli laboratoriopoikkeavuuksia, ilmoitettiin.
|
Perustaso viikkoon 20 asti (osan A loppu)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) tai vakavia haittavaikutuksia (SAE): Osa B
Aikaikkuna: Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Hoitoon liittyvät tapahtumat ovat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ja enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen tapahtuvia tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
SAE:t olivat haittavaikutuksia ei-vakavia haittavaikutuksia lukuun ottamatta.
|
Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintoja: Osa B
Aikaikkuna: Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
Kliinisesti merkittävä elintoiminto määritellään epänormaaliksi elintoimintotulokseksi, joka johtaa hoidon yhteydessä ilmeneviin AE-tapauksiin.
Epänormaaleihin kliinisesti merkittäviin elintoimintoihin kuuluivat absoluuttiset systoliset verenpaineet (BP) alle (<) 90 elohopeamillimetriä (mmHg), maksimi nousu tai lasku, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 30 mmHg systolisen verenpaineen perustasosta; absoluuttinen diastolinen verenpaine <50 mmHg, maksimi nousu tai lasku >=20 mmHg lähtötasosta ja absoluuttiset sykearvot <40 lyöntiä minuutissa (bpm), >120 lyöntiä/min makuu- tai istumamittauksessa, >140 lyöntiä seisten mittauksessa, lämpötila < 32 tai >40 astetta, hengitystiheys <10 tai >50 hengitystä minuutissa.
|
Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden ruumiinpaino on muuttunut kliinisesti merkittävästi lähtötilanteesta: Osa B
Aikaikkuna: Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
Tutkija pitää kaikkia ruumiinpainon muutoksia lähtötilanteesta kliinisesti merkittävinä ja ne kirjataan hoidon aiheuttamana haittavaikutuksena.
|
Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden ruumiinpituus on muuttunut kliinisesti merkittävästi lähtötilanteesta: Osa B
Aikaikkuna: Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
Tutkija pitää kaikkia muutoksia kehon pituuden lähtötasosta kliinisesti merkitsevinä ja ne kirjataan hoidon aiheuttamana haittavaikutuksena.
|
Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotesteissä: Osa B
Aikaikkuna: Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
Laboratoriokokeiden poikkeavuuksien kriteerejä olivat: hemoglobiini, hematokriitti ja punasolut (< 0,8*normaalin alaraja[LLN]); leukosyytit (<0,6/>1,5*yl
normaalin raja [ULN]); verihiutaleet (<0,5*LLN/>1,75*ULN);
neutrofiilit, lymfosyytit (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
eosinofiilit, basofiilit, monosyytit (> 1,2*ULN); kokonaisbilirubiini (> 1,5 * ULN); aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), alkalinen fosfataasi (>3*ULN), kokonaisproteiini, albumiini (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
kreatiniini, urea (> 1,3 * ULN); glukoosi (<0,6*LLN/>1,5*ULN);
virtsahappo (> 1,2 * ULN); natrium, kalium, kloridi, kalsium, bikarbonaatti (<0,9*LLN/>1,1*ULN);
virtsan punasolut (RBC:t), virtsan valkosolut (WBC), virtsan epiteelisolut (>=6 voimakas kenttä), virtsan bakteerit > 20 voimakas kenttä; laadullinen virtsan glukoosi, ketonit, proteiiniarvot >=1 virtsan mittatikkutestissä.
Niiden osallistujien kokonaismäärä, joilla oli laboratoriopoikkeavuuksia, ilmoitettiin.
|
Viikko 22 - 3 vuotta (Opintojen loppu tai osa B)
|
|
Muutos lähtötasosta audiologisissa tutkimuksissa viikolla 6, 12, 20, 44 ja sen jälkeen joka 24. viikko hoidon loppuun asti (EOT: 3 vuotta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
Kuulojärjestelmän toiminnan (fyysiset testit: tympanometria ja otoakustiset emissiot) ja kuuloherkkyyden (käyttäytymistesti: sanantunnistus sekä puhtaan äänen ja puheen kynnykset) arvioinnissa käytetään standardinmukaisia, yksittäisille osallistujille sopivia audiologisia tutkimuksia.
|
Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
|
Kognitiivisen ja motorisen kehityksen muutos lähtötilanteesta mitattuna Mullenin varhaisen oppimisen asteikolla (MSEL) viikolla 6, 12, 20, 44 ja sen jälkeen joka 24. viikko hoidon loppuun asti (EOT: 3 vuotta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
MSEL on standardoitu lasten kehitystesti, joka koostuu viidestä ala-asteikosta: hienomotoriikka, visuaalinen vastaanotto, ekspressiivinen kieli, vastaanottava kieli ja valinnainen viides motorinen asteikko (asteikolla seisominen, kävely ja juoksu), joka mittaa taitoja vain 36 kuukauteen asti.
Raaka-arvot raportoidaan jokaiselle alaskaala-alueelle.
Mahdolliset pistemäärät ovat seuraavat: Visuaalinen vastaanotto: 33 kohdetta, pisteet vaihteluväli = 0-50, Hienomotoriikka: 30 kohdetta, pistealue = 0-49, Reseptiivinen kieli: 33 kohdetta, pisteet vaihteluväli = 0-48, Ilmaisuvoimainen kieli: 28 kohdetta, pistemäärä = 0-50.
Korkeampi raakapistemäärä osoittaa edistyneempiä kykyjä kyseisessä osassa.
|
Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
|
Auditory Brainstem Response (ABR) -vasteen muutos lähtötilanteesta, joka on arvioitu käyttämällä normaalia kliinistä pediatrista pistemäärää viikolla 6, 12, 20, 44 ja sen jälkeen joka 24. viikko hoidon loppuun asti (EOT: 3 vuotta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä.
Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta.
ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys).
Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V latenssin ero).
Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä.
Kuulon aivorungon vastearvioinnit perustuivat tavanomaisiin kliinisiin lasten pisteytyskriteereihin: lievä kuulonalenema: 21-40 desibelin kuulotaso (dBHL), kohtalainen kuulonalenema: 41-70 dBHL, vakava kuulonalenema: 71-90 dBHL, syvä kuulonalenema: 91 dBHL .
|
Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
|
Muutos lääkäreiden Global Impression of Change (CGIC) perustasosta käyttäen Likert-pisteitä viikolla 6, 12, 20, 44 ja sen jälkeen joka 24. viikko hoidon loppuun asti (EOT: 3 vuotta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
Clinician-CGIC:n suorittaa kliinikko, joka on koulutettu suorittamaan neurologisia tutkimuksia.
CGIC mitataan 7-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee 1 = "erittäin parantunut" ja 7 = "erittäin huonompi".
Jos arvioija havaitsee asteikon parantumisen tai heikkenemisen, arvioijan tulee ilmoittaa merkittävin tekijä raportoiduissa pistemäärän muutoksissa.
|
Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
|
Muutos perustasosta hoitajan globaalissa muutosvaikutelmassa (CGIC) käyttäen Likert-pisteitä viikolla 6, 12, 20, 44 ja sen jälkeen joka 24. viikko hoidon loppuun asti (EOT: 3 vuotta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
Cargiver-CGIC on täytettävä vastuussa olevan vanhemman tai laillisen huoltajan toimesta.
CGIC mitataan 7-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee 1 = "erittäin parantunut" ja 7 = "erittäin huonompi".
Jos hoitaja havaitsee asteikon paranemisen tai heikkenemisen, hoitajan tulee ilmoittaa suurin syy ilmoitettuihin pistemäärän muutoksiin.
|
Lähtötilanne, viikko 6, 12, 20, 44, joka 24. viikko sen jälkeen EOT:hen asti (3 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (ODOTETTU)
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Sunnuntai 30. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Sunnuntai 30. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. elokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 27. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Dementia
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Frontotemporaalinen dementia
- Valitse Aivosairaus
- Niemann-Pickin sairaudet
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi A
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi C
Muut tutkimustunnusnumerot
- VTS270-303
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .