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Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di VTS-270 nei partecipanti pediatrici con malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC)

20 luglio 2020 aggiornato da: Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company

Uno studio in aperto, multicentrico sulla sicurezza e tollerabilità di VTS-270 (2-idrossipropil-β-ciclodestrina) in soggetti pediatrici di età <4 anni con manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC)

Questo è uno studio di valutazione in 2 parti, multicentrico, a dose multipla, in aperto, di fase 2, che valuterà principalmente la sicurezza e la tollerabilità di VTS-270 (2-idrossipropil beta-ciclodestrina [HP-β-CD]) in pazienti pediatrici partecipanti con età <4 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella Parte A dello studio, i partecipanti dopo la conferma della diagnosi di NPC riceveranno VTS-270 per 20 settimane durante il periodo di trattamento attivo. Inoltre, a discrezione dello sperimentatore, i partecipanti terminerebbero il trattamento con una visita di follow-up 28 giorni (+/- 7) giorni dopo l'ultimo trattamento, oppure entrerebbero nella Parte B per beneficiare del trattamento in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 4 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I genitori/tutori legali devono essere adeguatamente informati e comprendere la natura ei rischi dello studio. Il genitore o il tutore legale del partecipante deve fornire una firma e una data sul modulo di consenso informato (ICF).
  2. I partecipanti devono avere sintomi neurologici definiti come qualsiasi area di ritardo dello sviluppo di 1 DS al di sotto della media (esempio, quoziente di sviluppo o punteggio standard inferiore a 85 in qualsiasi dominio sulla Mullen Scale Early Learning [MSEL]) o un significativo calo del quoziente di sviluppo/punteggio standard sul MSEL.

  3. Diagnosi di NPC determinata da uno dei seguenti:

    1. Due mutazioni NPC1 o NPC2;
    2. Colorazione filippina positiva o test con ossisterolo e almeno una mutazione NPC1 o NPC2;
    3. Paralisi sopranucleare verticale dello sguardo in combinazione con:

    io. Una mutazione NPC1/NPC2, o

    ii. Colorazione filippina positiva o livelli di ossisterolo coerenti con malattia NPC1 o NPC2.

  4. Se assumono miglustat (Zavesca), i partecipanti devono aver assunto una dose stabile per 6 settimane prima della visita di screening e disposti a rimanere su una dose stabile per tutta la durata della partecipazione a questo studio. Se non assume migulstat, il partecipante deve essere stato interrotto dal trattamento per un minimo di 6 settimane prima della visita di base.
  5. Se un partecipante ha una storia di convulsioni, la condizione deve essere adeguatamente controllata (il modello di attività convulsiva deve essere stabile) e il partecipante deve assumere una dose e un regime stabili di farmaci antiepilettici 4 settimane prima della visita di screening.
  6. È consentita una precedente esposizione a VTS-270.
  7. I genitori/i tutori legali del partecipante sono in grado di comunicare efficacemente con il personale dello studio.
  8. I genitori/i tutori legali sono in grado e disposti a seguire tutti i requisiti del protocollo e le restrizioni allo studio.
  9. I genitori/i tutori legali sono in grado e disposti a restituire i partecipanti per tutte le visite di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Proviene da una popolazione vulnerabile, come definito dal titolo 45, parte 46, sezione 46.111(b) del CFR statunitense e da altre normative locali e nazionali, inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, dipendenti (temporanei, part-time, full-time, ecc.) o un familiare del personale di ricerca che conduce lo studio, o dello sponsor, o dell'organizzazione di ricerca a contratto, o del comitato di revisione istituzionale (IRB)/comitato etico indipendente (IEC).
  2. Ha una storia di sensibilità o allergia a qualsiasi prodotto contenente HP-β-CD.
  3. Una storia di reazioni di ipersensibilità o allergia agli agenti anestetici e/o sedativi da utilizzare per la procedura di puntura lombare.
  4. Assunzione di un anticoagulante nelle 2 settimane precedenti la visita di riferimento o pianificazione dell'uso di anticoagulanti durante lo studio.
  5. Modifica del trattamento antiepilettico tra la visita di screening e la visita di riferimento.
  6. - Ricevuto trattamento per qualsiasi prodotto sperimentale (escluso VTS-270) entro 4 settimane dalla visita di riferimento o almeno 5 emivite, qualunque sia il criterio più lungo.
  7. Una sospetta infezione del sistema nervoso centrale o qualsiasi infezione sistemica.
  8. Una deformità della colonna vertebrale che potrebbe influire sulla capacità di eseguire ripetuti LP.
  9. Evidenza di idrocefalo ostruttivo o idrocefalo a pressione normale.
  10. Sottoposto a trattamento endovenoso con VTS-270. Nota: il trattamento precedente o in corso con IT VTS-270 non è esclusivo.
  11. Un noto disturbo della coagulazione.

  12. Presenta una delle seguenti anomalie di laboratorio (superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale) alla visita di screening:

    • Neutropenia
    • Trombocitopenia
    • Tempo di tromboplastina parziale attivata
    • Prolungamento del tempo di protrombina.
  13. Ha qualsiasi altra malattia, disturbo o anomalia di laboratorio clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a rischio il partecipante a causa della partecipazione allo studio, o può influenzare i risultati dello studio o la capacità del partecipante di completare lo studio .
  14. Partecipa o prevede di partecipare a qualsiasi altro studio di ricerca interventistica dal momento dello screening e durante questo studio.
  15. Sono esclusi anche i partecipanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non sono in grado di rispettare il protocollo o che hanno una condizione medica (p. es., cardiovascolare, respiratoria, ematologica, neurologica, psichiatrica, renale) che potrebbe potenzialmente aumentare il rischio di partecipazione allo studio .

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SEQUENZIALE
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: VTS-270 (Parte A)
VTS-270 200 milligrammi per millilitro (mg/ml) sarà somministrato per via intratecale mediante puntura lombare ogni 2 settimane seguita da un aumento della dose di 100 mg/ml con incrementi fino a una dose massima tollerabile di 900 mg/ml. La dose massima tollerabile è considerata dose clinicamente rilevante che sarà somministrata per tutta la durata rimanente del periodo di trattamento di 20 settimane della Parte A.
Droga: VTS-270
VTS-270 200 mg/mL somministrato come descritto nella descrizione del gruppo di braccio.
SPERIMENTALE: VTS-270 (Parte B)
VTS-270 200 mg/ml sarà somministrato per via intratecale mediante puntura lombare ogni 2 settimane nella Parte B, seguita da una nuova sfida all'aumento della dose con incrementi di 100 mg/ml fino a una dose massima tollerabile di 900 mg/ml. In caso di intolleranza, la dose deve essere riportata alla dose precedentemente tollerabile e deve essere continuata per tutta la durata della Parte B (fine dello studio).
Droga: VTS-270
VTS-270 200 mg/mL somministrato come descritto nella descrizione del gruppo di braccio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) o eventi avversi gravi (SAE): Parte A
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Un SAE è un evento avverso che risulta in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi emergenti dal trattamento sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pre-trattamento. Gli eventi avversi erano eventi avversi esclusi gli eventi avversi non gravi.
Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Numero di partecipanti con segni vitali clinicamente significativi: parte A
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Il segno vitale clinicamente significativo è definito come un risultato anormale del segno vitale che si traduce in un evento avverso emergente dal trattamento. Segni vitali anormali clinicamente significativi includevano valori di pressione arteriosa sistolica assoluta (PA) inferiori a (<) 90 millimetri di mercurio (mmHg), aumento o diminuzione massimo maggiore o uguale a (>=) 30 mmHg rispetto al basale per la PA sistolica; PA diastolica assoluta <50 mmHg con aumento o diminuzione massima di >=20 mmHg rispetto al basale e valori assoluti della frequenza cardiaca <40 battiti al minuto (bpm), >120 bpm per misurazione supina o seduta, >140 bpm per misurazione in piedi, temperatura < 32 o >40 gradi centigradi, frequenza respiratoria <10 o >50 respiri/minuto.
Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale del peso corporeo: parte A
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Qualsiasi variazione rispetto al basale del peso corporeo è considerata dallo sperimentatore clinicamente significativa e sarà registrata come AE emergente dal trattamento.
Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale dell'altezza corporea: parte A
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Qualsiasi variazione rispetto al basale dell'altezza corporea è considerata dallo sperimentatore clinicamente significativa e sarà registrata come AE emergente dal trattamento.
Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio clinicamente significative: Parte A
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)
I criteri per le anomalie dei test di laboratorio includevano: emoglobina, ematocrito e globuli rossi (<0,8*limite inferiore della norma [LLN]); leucociti (<0.6/>1.5*superiore limite di normalità [ULN]); piastrine (<0,5*LLN/>1,75*ULN); neutrofili, linfociti (<0,8*LLN/>1,2*ULN); eosinofili, basofili, monociti (>1,2*ULN); bilirubina totale (>1,5*ULN); aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), fosfatasi alcalina (>3*ULN), proteine ​​totali, albumina (<0,8*LLN/>1,2*ULN); creatinina, urea (>1,3*ULN); glucosio (<0,6*LLN/>1,5*ULN); acido urico (>1,2*ULN); sodio, potassio, cloruro, calcio, bicarbonato (<0,9*LLN/>1,1*ULN); globuli rossi urinari (RBC), globuli bianchi urinari (WBC), cellule epiteliali urinarie (>=6 campo ad alta potenza), batteri urinari >20 campo ad alta potenza; valori qualitativi di glucosio urinario, chetoni, proteine ​​>=1 nel test con stick urinario. È stato riportato il numero totale di partecipanti con anomalie di laboratorio.
Linea di base fino alla settimana 20 (fine della parte A)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) o eventi avversi gravi (SAE): Parte B
Lasso di tempo: Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Un SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi emergenti dal trattamento sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pre-trattamento. Gli eventi avversi erano eventi avversi esclusi gli eventi avversi non gravi.
Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Numero di partecipanti con segni vitali clinicamente significativi: parte B
Lasso di tempo: Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Il segno vitale clinicamente significativo è definito come un risultato anormale del segno vitale che si traduce in un evento avverso emergente dal trattamento. Segni vitali anormali clinicamente significativi includevano valori di pressione arteriosa sistolica assoluta (PA) inferiori a (<) 90 millimetri di mercurio (mmHg), aumento o diminuzione massimo maggiore o uguale a (>=) 30 mmHg rispetto al basale per la PA sistolica; PA diastolica assoluta <50 mmHg con aumento o diminuzione massima di >=20 mmHg rispetto al basale e valori assoluti della frequenza cardiaca <40 battiti al minuto (bpm), >120 bpm per misurazione supina o seduta, >140 bpm per misurazione in piedi, temperatura < 32 o >40 gradi centigradi, frequenza respiratoria <10 o >50 respiri/minuto.
Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale del peso corporeo: parte B
Lasso di tempo: Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Qualsiasi variazione rispetto al basale del peso corporeo è considerata dallo sperimentatore clinicamente significativa e sarà registrata come AE emergente dal trattamento.
Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale dell'altezza corporea: parte B
Lasso di tempo: Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Qualsiasi variazione rispetto al basale dell'altezza corporea è considerata dallo sperimentatore clinicamente significativa e sarà registrata come AE emergente dal trattamento.
Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio clinicamente significative: parte B
Lasso di tempo: Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
I criteri per le anomalie dei test di laboratorio includevano: emoglobina, ematocrito e globuli rossi (<0,8*limite inferiore della norma [LLN]); leucociti (<0.6/>1.5*superiore limite di normalità [ULN]); piastrine (<0,5*LLN/>1,75*ULN); neutrofili, linfociti (<0,8*LLN/>1,2*ULN); eosinofili, basofili, monociti (>1,2*ULN); bilirubina totale (>1,5*ULN); aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), fosfatasi alcalina (>3*ULN), proteine ​​totali, albumina (<0,8*LLN/>1,2*ULN); creatinina, urea (>1,3*ULN); glucosio (<0,6*LLN/>1,5*ULN); acido urico (>1,2*ULN); sodio, potassio, cloruro, calcio, bicarbonato (<0,9*LLN/>1,1*ULN); globuli rossi urinari (RBC), globuli bianchi urinari (WBC), cellule epiteliali urinarie (>=6 campo ad alta potenza), batteri urinari >20 campo ad alta potenza; valori qualitativi di glucosio urinario, chetoni, proteine ​​>=1 nel test con stick urinario. È stato riportato il numero totale di partecipanti con anomalie di laboratorio.
Settimana 22 fino a 3 anni (fine dello studio o parte B)
Variazione rispetto al basale negli esami audiologici alla settimana 6, 12, 20, 44 e successivamente ogni 24 settimane fino alla fine del trattamento (EOT: 3 anni)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Verranno utilizzati esami audiologici standard adeguati allo sviluppo adatti ai singoli partecipanti per valutare la funzione del sistema uditivo (test fisici: timpanometria ed emissioni otoacustiche) e la sensibilità dell'udito (test comportamentale: riconoscimento delle parole e soglie del tono puro e del linguaggio).
Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Variazione rispetto al basale nello sviluppo cognitivo e motorio valutato utilizzando la scala Mullen dell'apprendimento precoce (MSEL) alla settimana 6, 12, 20, 44 e successivamente ogni 24 settimane fino alla fine del trattamento (EOT: 3 anni)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Il MSEL è un test di sviluppo standardizzato per bambini composto da cinque sottoscale: motoria fine, ricezione visiva, linguaggio espressivo, linguaggio ricettivo e una quinta scala motoria lorda facoltativa (la scala include la posizione eretta, la camminata e la corsa) che misura solo le abilità fino a 36 mesi. Il punteggio grezzo viene riportato per ogni dominio di sottoscala. I potenziali intervalli di punteggio sono i seguenti: Ricezione visiva: 33 elementi, intervallo punteggio=0-50, Fine Motor: 30 elementi, intervallo punteggio= 0-49, Linguaggio ricettivo: 33 elementi, intervallo punteggio= 0-48, Linguaggio espressivo: 28 elementi, intervallo di punteggio = 0-50. Un punteggio grezzo più alto indica abilità più avanzate in quella sezione.
Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Variazione rispetto al basale nella risposta uditiva del tronco encefalico (ABR) valutata utilizzando il punteggio clinico pediatrico standard alla settimana 6, 12, 20, 44 e successivamente ogni 24 settimane fino alla fine del trattamento (EOT: 3 anni)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
L'ABR è una risposta di tensione evocata da stimoli acustici mentre il suono viene elaborato lungo il percorso uditivo. Consiste in segnali elettrici risultanti dalla somma dell'attività evocata dal suono lungo il nervo uditivo e i nuclei del tronco encefalico. L'analisi ABR determina l'intensità del suono alla quale compare per la prima volta una risposta neurale (soglia uditiva). Altri parametri di interesse includono l'ampiezza (il numero di neuroni che si attivano), la latenza (la velocità di trasmissione), la latenza interpeak (il tempo tra i picchi) e la latenza interaurale (la differenza nella latenza dell'onda V tra le orecchie). L'intervallo IV di latenza interpeak (o tempo di trasmissione centrale) è considerato l'indice più affidabile della funzione del tronco cerebrale. Le valutazioni della risposta uditiva del tronco encefalico erano basate su criteri di punteggio clinico pediatrico standard: ipoacusia lieve: 21-40 decibel di livello uditivo (dBHL), ipoacusia moderata: 41-70 dBHL, ipoacusia grave: 71-90 dBHL, ipoacusia profonda: 91 dBHL .
Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Variazione rispetto al basale nell'impressione globale di cambiamento del medico (CGIC) utilizzando il punteggio Likert alla settimana 6, 12, 20, 44 e successivamente ogni 24 settimane fino alla fine del trattamento (EOT: 3 anni)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Il Clinico-CGIC è condotto da un medico specializzato nell'esecuzione di esami neurologici. Il CGIC viene misurato utilizzando una scala Likert a 7 punti che va da 1 = "molto migliorato" a 7 = "molto molto peggio". Se il valutatore nota un miglioramento o un peggioramento sulla scala, il valutatore dovrebbe indicare il fattore principale per i cambiamenti riportati nel punteggio.
Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Variazione rispetto al basale nell'impressione globale di cambiamento (CGIC) del caregiver utilizzando il punteggio Likert alla settimana 6, 12, 20, 44 e successivamente ogni 24 settimane fino alla fine del trattamento (EOT: 3 anni)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)
Il caregiver-CGIC deve essere compilato dal genitore responsabile o dal tutore legale. Il CGIC viene misurato utilizzando una scala Likert a 7 punti che va da 1 = "molto migliorato" a 7 = "molto molto peggio". Se il caregiver nota un miglioramento o un peggioramento sulla scala, dovrebbe indicare la ragione principale per i cambiamenti riportati nel punteggio.
Basale, Settimana 6, 12, 20, 44, ogni 24 Settimana successiva fino a EOT (3 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 maggio 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

30 ottobre 2022

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

30 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

27 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

22 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VTS270-303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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