Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji VTS-270 u uczestników pediatrycznych z chorobą Niemanna-Picka typu C (NPC)

20 lipca 2020 zaktualizowane przez: Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company

Otwarte, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji VTS-270 (2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryny) u pacjentów pediatrycznych w wieku < 4 lat z objawami neurologicznymi choroby Niemanna-Picka typu C (NPC)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, dwuczęściowe badanie oceniające fazy II, obejmujące wiele dawek, w którym przede wszystkim zostanie ocenione bezpieczeństwo i tolerancja VTS-270 (2-hydroksypropylo-beta-cyklodekstryny [HP-β-CD]) u dzieci i młodzieży. uczestników w wieku <4 lat.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części A badania uczestnicy po potwierdzeniu rozpoznania NPC będą otrzymywać VTS-270 przez 20 tygodni w okresie aktywnego leczenia. Ponadto, według uznania badacza, uczestnicy albo zakończą leczenie wizytą kontrolną 28 dni (+/- 7) dni po ostatnim leczeniu, albo przejdą do części B, aby skorzystać z otwartego leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 4 lata (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rodzice/opiekunowie prawni muszą być odpowiednio poinformowani i rozumieć charakter i ryzyko związane z badaniem. Rodzic lub opiekun prawny uczestnika musi złożyć podpis i datę na formularzu świadomej zgody (ICF).
  2. Uczestnicy muszą mieć objawy neurologiczne zdefiniowane jako dowolny obszar opóźnienia rozwojowego o 1 SD poniżej średniej (przykład, iloraz rozwojowy lub wynik standardowy poniżej 85 w dowolnej dziedzinie w skali Mullena Early Learning [MSEL]) lub znaczny spadek ilorazu rozwojowego/standardowego wyniku na MSEL.

  3. Diagnoza NPC określona przez jedną z następujących czynności:

    1. Dwie mutacje NPC1 lub NPC2;
    2. Pozytywne barwienie filipiną lub badanie oksysterolowe i co najmniej jedna mutacja NPC1 lub NPC2;
    3. Pionowe porażenie nadjądrowe wzroku w połączeniu z:

    I. Jedna mutacja NPC1/NPC2, lub

    II. Dodatnie barwienie filipiną lub poziomy oksysterolu zgodne z chorobą NPC1 lub NPC2.

  4. W przypadku przyjmowania miglustatu (Zavesca) uczestnik (uczestnicy) musieli przyjmować stabilną dawkę przez 6 tygodni przed wizytą przesiewową i wyrazić chęć pozostania na stabilnej dawce przez cały czas udziału w tym badaniu. Jeśli uczestnik nie przyjmuje migulstatu, musi być wyłączony z leczenia przez co najmniej 6 tygodni przed wizytą wyjściową.
  5. Jeśli u uczestnika występowały napady padaczkowe, stan musi być odpowiednio kontrolowany (wzór napadów padaczkowych musi być stabilny), a uczestnik musi przyjmować leki przeciwpadaczkowe w stałej dawce i schemacie na 4 tygodnie przed wizytą przesiewową.
  6. Dozwolona jest wcześniejsza ekspozycja na VTS-270.
  7. Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika są w stanie skutecznie komunikować się z personelem badawczym.
  8. Rodzice/opiekunowie prawni są w stanie i chcą przestrzegać wszystkich wymagań protokołu i ograniczeń w nauce.
  9. Rodzice/opiekunowie prawni są zdolni i chętni do powrotu uczestników na wszystkie wizyty studyjne.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pochodzi z wrażliwej populacji, zgodnie z definicją zawartą w US CFR, tytuł 45, część 46, sekcja 46.111(b) oraz innymi przepisami lokalnymi i krajowymi, w tym między innymi pracowników (tymczasowych, w niepełnym wymiarze godzin, w pełnym wymiarze czasu pracy itp.) lub członek rodziny personelu badawczego prowadzącego badanie lub sponsora, organizacji badawczej na zlecenie lub instytucjonalnej komisji rewizyjnej (IRB)/niezależnej komisji etycznej (IEC).
  2. Ma historię wrażliwości lub alergii na jakikolwiek produkt zawierający HP-β-CD.
  3. Historia reakcji nadwrażliwości lub alergii na środki znieczulające i/lub uspokajające, które mają być użyte do zabiegu nakłucia lędźwiowego.
  4. Przyjął antykoagulant w ciągu 2 tygodni przed wizytą wyjściową lub planuje stosować antykoagulanty podczas badania.
  5. Zmiana leczenia przeciwpadaczkowego pomiędzy wizytą przesiewową a wizytą wyjściową.
  6. Otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym produktem (z wyłączeniem VTS-270) w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej lub co najmniej 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, które kryterium jest najdłuższe.
  7. Podejrzenie zakażenia ośrodkowego układu nerwowego lub jakiejkolwiek infekcji ogólnoustrojowej.
  8. Deformacja kręgosłupa, która może mieć wpływ na zdolność wykonywania powtarzanych LP.
  9. Dowody wodogłowia obturacyjnego lub wodogłowia normalnego ciśnienia.
  10. W trakcie leczenia dożylnego VTS-270. Uwaga: wcześniejsze lub aktualne leczenie IT VTS-270 nie wyklucza.
  11. Znana skaza krwotoczna.

  12. Ma jakiekolwiek z poniższych nieprawidłowości laboratoryjnych (większe niż 1,5-krotność górnej granicy normy) podczas wizyty przesiewowej:

    • Neutropenia
    • Małopłytkowość
    • Aktywowany czas częściowej tromboplastyny
    • Wydłużenie czasu protrombinowego.
  13. Ma jakąkolwiek inną klinicznie istotną chorobę, zaburzenie lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania lub zdolność uczestnika do ukończenia badania .
  14. Uczestniczy lub planuje uczestniczyć w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym od czasu badania przesiewowego i przez cały czas trwania tego badania.
  15. Wykluczeni są również uczestnicy, którzy w opinii badacza nie są w stanie przestrzegać protokołu lub których stan medyczny (np. sercowo-naczyniowy, oddechowy, hematologiczny, neurologiczny, psychiatryczny, nerkowy) potencjalnie zwiększałby ryzyko udziału w badaniu .

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: VTS-270 (część A)
VTS-270 200 miligramów na mililitr (mg/ml) będzie podawane dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe co 2 tygodnie, a następnie zwiększać dawkę o 100 mg/ml do maksymalnej tolerowanej dawki 900 mg/ml. Najwyższą tolerowaną dawkę uważa się za istotną klinicznie dawkę, która będzie podawana przez pozostały okres 20-tygodniowego okresu leczenia części A.
Lek: VTS-270
VTS-270 200 mg/ml podawany jak opisano w opisie grupy ramienia.
EKSPERYMENTALNY: VTS-270 (część B)
VTS-270 200 mg/ml będzie podawany dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe co 2 tygodnie w części B, po czym nastąpi ponowne zwiększenie dawki o 100 mg/ml aż do maksymalnej tolerowanej dawki 900 mg/ml. W przypadku nietolerancji należy przywrócić poprzednio tolerowaną dawkę i kontynuować ją przez cały czas trwania części B (zakończenie badania).
Lek: VTS-270
VTS-270 200 mg/ml podawany jak opisano w opisie grupy ramienia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE): Część A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE to zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych zdarzeń lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku i do 28 dni po ostatniej dawce, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia. SAE były zdarzeniami niepożądanymi z wyłączeniem niepoważnych zdarzeń niepożądanych.
Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi objawami czynności życiowych: część A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Klinicznie istotny parametr życiowy definiuje się jako nieprawidłowy wynik parametru życiowego, który powoduje zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. Nieprawidłowe, istotne klinicznie parametry życiowe obejmowały wartości bezwzględnego skurczowego ciśnienia krwi (BP) mniejsze niż (<) 90 milimetrów słupa rtęci (mmHg), maksymalny wzrost lub spadek większy lub równy (>=) 30 mmHg od wartości wyjściowych skurczowego ciśnienia krwi; bezwzględne ciśnienie rozkurczowe <50 mmHg z maksymalnym wzrostem lub spadkiem >=20 mmHg od wartości wyjściowych i wartości bezwzględnej częstości akcji serca <40 uderzeń na minutę (bpm), >120 bpm dla pomiaru leżącego lub siedzącego, >140 bpm dla pomiaru stojącego, temperatura < 32 lub >40 stopni Celsjusza, częstość oddechów <10 lub >50 oddechów na minutę.
Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej: część A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Każda zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej jest uznawana przez badacza za klinicznie istotną i zostanie zarejestrowana jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem.
Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą wysokości ciała w stosunku do wartości początkowej: część A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Każda zmiana wysokości ciała w stosunku do wartości wyjściowej jest uznawana przez badacza za istotną klinicznie i zostanie zarejestrowana jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem.
Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych: Część A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)
Kryteria nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych obejmowały: hemoglobinę, hematokryt i krwinki czerwone (< 0,8*dolna granica normy [DGN]); leukocyty (<0,6/>1,5*górna granica normy [GGN]); płytki krwi (<0,5*DGN/>1,75*GGN); neutrofile, limfocyty (<0,8*DGN/>1,2*GGN); eozynofile, bazofile, monocyty (>1,2*GGN); bilirubina całkowita (>1,5*GGN); aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), fosfataza alkaliczna (>3*GGN), białko całkowite, albumina (<0,8*DGN/>1,2*GGN); kreatynina, mocznik (>1,3*GGN); glukoza (<0,6*DGN/>1,5*GGN); kwas moczowy (>1,2*GGN); sód, potas, chlorek, wapń, wodorowęglany (<0,9*DGN/>1,1*GGN); krwinki czerwone w moczu (RBC), krwinki białe w moczu (WBC), komórki nabłonka moczu (>=6 pole o dużej mocy), bakterie w moczu >20 pole o dużej mocy; jakościowa glukoza w moczu, ciała ketonowe, białka >=1 w teście paskowym. Zgłoszono całkowitą liczbę uczestników z jakimikolwiek nieprawidłowościami laboratoryjnymi.
Wartość wyjściowa do 20. tygodnia (koniec części A)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE): Część B
Ramy czasowe: Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych skutków lub uznanym za istotny z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku i do 28 dni po ostatniej dawce, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia. SAE były zdarzeniami niepożądanymi z wyłączeniem niepoważnych zdarzeń niepożądanych.
Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi objawami funkcji życiowych: część B
Ramy czasowe: Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Klinicznie istotny parametr życiowy definiuje się jako nieprawidłowy wynik parametru życiowego, który powoduje zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. Nieprawidłowe, istotne klinicznie parametry życiowe obejmowały wartości bezwzględnego skurczowego ciśnienia krwi (BP) mniejsze niż (<) 90 milimetrów słupa rtęci (mmHg), maksymalny wzrost lub spadek większy lub równy (>=) 30 mmHg od wartości wyjściowych skurczowego ciśnienia krwi; bezwzględne ciśnienie rozkurczowe <50 mmHg z maksymalnym wzrostem lub spadkiem >=20 mmHg od wartości wyjściowych i wartości bezwzględnej częstości akcji serca <40 uderzeń na minutę (bpm), >120 bpm dla pomiaru leżącego lub siedzącego, >140 bpm dla pomiaru stojącego, temperatura < 32 lub >40 stopni Celsjusza, częstość oddechów <10 lub >50 oddechów na minutę.
Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej: część B
Ramy czasowe: Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Każda zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej jest uznawana przez badacza za klinicznie istotną i zostanie zarejestrowana jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem.
Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą wysokości ciała w stosunku do wartości początkowej: część B
Ramy czasowe: Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Każda zmiana wysokości ciała w stosunku do wartości wyjściowej jest uznawana przez badacza za istotną klinicznie i zostanie zarejestrowana jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem.
Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych: część B
Ramy czasowe: Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Kryteria nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych obejmowały: hemoglobinę, hematokryt i krwinki czerwone (< 0,8*dolna granica normy [DGN]); leukocyty (<0,6/>1,5*górna granica normy [GGN]); płytki krwi (<0,5*DGN/>1,75*GGN); neutrofile, limfocyty (<0,8*DGN/>1,2*GGN); eozynofile, bazofile, monocyty (>1,2*GGN); bilirubina całkowita (>1,5*GGN); aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), fosfataza alkaliczna (>3*GGN), białko całkowite, albumina (<0,8*DGN/>1,2*GGN); kreatynina, mocznik (>1,3*GGN); glukoza (<0,6*DGN/>1,5*GGN); kwas moczowy (>1,2*GGN); sód, potas, chlorek, wapń, wodorowęglany (<0,9*DGN/>1,1*GGN); krwinki czerwone w moczu (RBC), krwinki białe w moczu (WBC), komórki nabłonka moczu (>=6 pole o dużej mocy), bakterie w moczu >20 pole o dużej mocy; jakościowa glukoza w moczu, ciała ketonowe, białka >=1 w teście paskowym. Zgłoszono całkowitą liczbę uczestników z jakimikolwiek nieprawidłowościami laboratoryjnymi.
Tydzień 22 do 3 lat (koniec nauki lub część B)
Zmiana w badaniach audiologicznych w stosunku do wartości wyjściowych w 6., 12., 20., 44. tygodniu, a następnie co 24 tygodnie do zakończenia leczenia (EOT: 3 lata)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
W celu oceny funkcji narządu słuchu (badania fizykalne: tympanometria i otoemisja akustyczna) oraz wrażliwości słuchu (test behawioralny: rozpoznawanie słów oraz progi tonalne i mowy) zastosowane zostaną standardowe, dostosowane do indywidualnych potrzeb rozwojowych badania audiologiczne.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie rozwoju poznawczego i motorycznego oceniana za pomocą skali Mullena dotyczącej wczesnego uczenia się (MSEL) w 6., 12., 20., 44. tygodniu, a następnie co 24 tygodnie aż do zakończenia leczenia (EOT: 3 lata)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
MSEL to ustandaryzowany test rozwojowy dla dzieci składający się z pięciu podskal: motoryki małej, odbioru wzrokowego, języka ekspresyjnego, języka receptywnego i opcjonalnej piątej skali motoryki dużej (skala obejmuje stanie, chodzenie i bieganie), która mierzy umiejętności tylko do 36 miesięcy. Surowy wynik jest raportowany dla każdej domeny podskali. Potencjalne zakresy wyników są następujące: Recepcja wzrokowa: 33 pozycje, zakres punktacji = 0-50, Precyzyjna motoryka: 30 pozycji, zakres punktacji = 0-49, Język receptywny: 33 pozycje, zakres punktacji = 0-48, Język ekspresyjny: 28 pozycji, zakres punktacji = 0-50. Wyższy wynik surowy wskazuje na bardziej zaawansowane umiejętności w tej sekcji.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej odpowiedzi słuchowej wywołanej pnia mózgu (ABR) ocenianej przy użyciu standardowej klinicznej skali pediatrycznej w 6., 12., 20., 44. tygodniu i co 24 tygodnie do zakończenia leczenia (EOT: 3 lata)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Oceny odpowiedzi słuchowej wywołanej pnia mózgu oparto na standardowych kryteriach oceny klinicznej pediatrycznej: lekki ubytek słuchu: poziom słyszenia 21-40 decybeli (dBHL), umiarkowany ubytek słuchu: 41-70 dBHL, ciężki ubytek słuchu: 71-90 dBHL, głęboki ubytek słuchu: 91 dBHL .
Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
Zmiana od wartości początkowej w ogólnym wrażeniu klinicysty na zmianę (CGIC) na podstawie skali Likerta w 6, 12, 20, 44 tygodniu, a następnie co 24 tygodnie aż do zakończenia leczenia (EOT: 3 lata)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
Klinicysta-CGIC jest prowadzony przez klinicystę przeszkolonego w przeprowadzaniu badań neurologicznych. CGIC mierzy się za pomocą 7-punktowej skali Likerta, od 1 = „bardzo dużo lepiej” do 7 = „bardzo dużo gorzej”. Jeżeli oceniający odnotuje poprawę lub pogorszenie na skali, powinien wskazać główny czynnik wpływający na zgłaszane zmiany wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
Zmiana od wartości początkowej w Globalnym wrażeniu zmiany (CGIC) opiekuna na podstawie skali Likerta w 6, 12, 20, 44 tygodniu, a następnie co 24 tygodnie aż do zakończenia leczenia (EOT: 3 lata)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)
Opiekun-CGIC wypełnia odpowiedzialny rodzic lub opiekun prawny. CGIC mierzy się za pomocą 7-punktowej skali Likerta, od 1 = „bardzo dużo lepiej” do 7 = „bardzo dużo gorzej”. Jeśli opiekun zauważy poprawę lub pogorszenie na skali, powinien wskazać główną przyczynę zgłaszanych zmian w wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, 12, 20, 44, następnie co 24 tygodnie do EOT (3 lata)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

1 maja 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

30 października 2022

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

30 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 września 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

27 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

22 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VTS270-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj