Bumetanidi-oraalisen nestemäisen formulaation tehokkuus ja turvallisuus 7–18-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on autismispektrihäiriö
keskiviikko 24. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Institut de Recherches Internationales Servier
Kuuden kuukauden satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus rinnakkaisryhmässä, jossa arvioitiin bumetanidin 0,5 mg kahdesti päivässä tehoa ja turvallisuutta, jota seurasi avoin aktiivinen 6 kuukauden hoitojakso bumetanidilla (0,5 mg kahdesti päivässä) ja 6 viikon keskeytysjakso hoidon lopettamisen jälkeen.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida bumetanidi/S95008:n tehoa ja turvallisuutta autismispektrihäiriön ydinoireiden parantamisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus (CL3-95008-001) suoritettiin 7–18-vuotiaille lapsille ja nuorille, joilla oli ASD.
Suoritettiin 6 kuukauden kaksoissokkohoitojakso, jossa arvioitiin bumetanidin 0,5 mg kahdesti vuorokaudessa tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna.
Tätä kaksoissokkojaksoa seurasi 6 kuukauden avoin hoitojakso bumetanidia 0,5 mg kahdesti vuorokaudessa, jossa arvioitiin pitkän aikavälin turvallisuus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
211
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Accare Groningen
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilia, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brasilia, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Passo Fundo, Brasilia, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brasilia, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
-
-
-
-
-
Alicante, Espanja, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Nino Jesus
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Espanja, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Espanja, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Italia, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Italia, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Warszawa, Puola, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
-
Wojewodztwo Lodzkie
-
Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Puola, 91-129
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
-
Wojewodztwo Mazowieckie
-
Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Puola, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
Wojewodztwo Pomorskie
-
Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Puola, 80-542
- Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Ranska, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Ranska, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Ranska, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Il De France
-
Paris, Il De France, Ranska, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Ranska, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Ranska, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Ranska, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Ranska, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Saksa, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Saksa, 68159
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
-
-
Saxony (Sachsen)
-
Dresden, Saxony (Sachsen), Saksa, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Unkari, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Gyula, Unkari, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Unkari, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 0JE
- The Winnicott Centre
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat 7–18-vuotiaat
- Pois potilaat
- ASD:n ensisijainen diagnoosi mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen oppaan (Fifth Edition) (DSM-5) kriteerien mukaan
- ASD:n kriteerit täyttyivät autismin diagnostisen havainnointiaikataulun (ADOS-2) ja tarkistetun autismidiagnoosin haastattelun (ADI-R) osalta
- CGI (Clinical Global Impression) – vakavuusluokitus pisteet ≥ 4
- Lapsuuden autismin luokitusasteikon toinen painos (CARS2-ST tai HF) kokonaisraakapistemäärä ≥ 34
- Sosiaalinen reagointiasteikon toisen painoksen kokonaispistemäärä (SRS-2 T-Score) ≥ 66
- Tunnetun monogeenisen oireyhtymän puuttuminen (Fragile X, Rett-oireyhtymä ...)
- Kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien puuttuminen, jotka todennäköisesti häiritsevät tutkimuksen suorittamista tutkijan arvion mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka eivät pysty seuraamaan protokollassa määriteltyjä tutkimusarvioita, lukuun ottamatta itsearviointikyselyitä, jotka vanhempi/laillinen edustaja/hoitaja arvioi niille potilaille, jotka eivät pysty täyttämään niitä
- Potilaat, joilla on korkea itsemurhariski tutkijan arvion mukaan
- Krooninen munuaisten vajaatoiminta
- Krooninen sydämen toimintahäiriö
- Potilas, joka saa epästabiilia psykoterapiaa, käyttäytymis-, kognitiivista tai kognitiivis-käyttäytymisterapiaa
- Vakava elektrolyyttitasapainohäiriö, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuksen suorittamista tai arviointia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Oraaliliuos Otetaan kahdesti päivässä
|
|
Kokeellinen: Bumetanidi/S95008
|
Oraaliliuos annosteltuna 0,5 mg/ml Otettu kahdesti päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lapsuuden autismin arviointiasteikko, toinen painos (CARS2) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen
|
Tehokkuuskriteeri CARS2 on 15 pisteen luokituslaite.
15 alueen luokitusarvot lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi.
|
Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) kokonaisraakapisteet
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen
|
Tehokkuuskriteerin 65 kohteen asteikko, joka mittaa autismiin liittyviä oireita
|
Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen
|
|
Kliininen globaali impressio - Global Improvement (CGI-I) -pisteet
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
Tehokkuuskriteeri Asteikko, joka arvioi sairauden vakavuuden ja tutkittavan potilaan yleisen paranemisen
|
6 kuukauden iässä
|
|
Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II) -alapisteet
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen
|
Tehokkuuskriteeri Asteikko, joka on tarkoitettu mittaamaan mukautuvaa käyttäytymistä
|
Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen
|
|
Haittatapahtumat ja lasten haittatapahtumien arviointiasteikko (PAERS)
Aikaikkuna: Keskimäärin 52 viikkoa
|
Turvallisuuskriteeri Inventory-raportti, jota käytetään tunnistamaan potilaan kokemat merkit/oireet tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
Keskimäärin 52 viikkoa
|
|
12-kytkentäisen EKG-parametrien poikkeavuudet
Aikaikkuna: valintakäynti/viikko004/viikko008/viikko012/viikko 026/viikko030/viikko034/viikko038/viikko052
|
Turvallisuuskriteeri
|
valintakäynti/viikko004/viikko008/viikko012/viikko 026/viikko030/viikko034/viikko038/viikko052
|
|
Munuaisten ultraääni
Aikaikkuna: valintakäynti/viikko026/viikko052
|
Turvallisuuskriteeri Munuaisten toiminnan arviointi
|
valintakäynti/viikko026/viikko052
|
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale -lasten versio (C-SSRS-C)
Aikaikkuna: Viikko000/Viikko012/Viikko026/Viikko038/Viikko052
|
Asteikko, joka arvioi itsemurha-ajatuksia ja itsemurhakäyttäytymistä
|
Viikko000/Viikko012/Viikko026/Viikko038/Viikko052
|
|
Tanner-vaihe
Aikaikkuna: Viikko000/Viikko026/Viikko052
|
Turvallisuuskriteeri Arvio murrosiän kehityksestä
|
Viikko000/Viikko026/Viikko052
|
|
Hyväksyttävyyden ja maun kyselylomake
Aikaikkuna: Viikko 026
|
Hyväksyttävyys- ja makukriteeri Arvio annostuslaitteen käytön helppoudesta
|
Viikko 026
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -kyselylomake
Aikaikkuna: Viikko000/Viikko004/Viikko012/Viikko026/Viikko030/Viikko038/Viikko052
|
Elämänlaatukriteeri Arvio vanhemman/laillisen edustajan käsityksestä potilaan terveyteen liittyvästä elämänlaadusta
|
Viikko000/Viikko004/Viikko012/Viikko026/Viikko030/Viikko038/Viikko052
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 24. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. syyskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 25. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL3-95008-001
- 2017-004419-38 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tieteelliset ja lääketieteen tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason ja tutkimustason kliinisten tutkimusten tietoihin.
Pääsyä voi pyytää kaikkiin interventiokliinisiin tutkimuksiin:
- käytetään 1.1.2014 jälkeen Euroopan talousalueella (ETA) tai Yhdysvalloissa (USA) hyväksyttyjen lääkkeiden ja uusien käyttöaiheiden myyntilupia (MA).
- jossa Servier on myyntiluvan haltija (MAH). Uuden lääkkeen (tai uuden käyttöaiheen) ensimmäisen myyntiluvan myöntämispäivämäärä jossakin ETA-maassa otetaan huomioon tässä laajuudessa.
Lisäksi pääsyä voidaan pyytää kaikkiin potilailla suoritettaviin kliinisiin interventiotutkimuksiin:
- sponsoroi Servier
- ensimmäisellä potilaalla 1. tammikuuta 2004 alkaen
- New Chemical Entity tai New Biological Entity (uusi lääkemuoto lukuun ottamatta), jonka kehitys on lopetettu ennen myyntiluvan (MA) hyväksyntää.
IPD-jaon aikakehys
Myyntiluvan myöntämisen jälkeen ETA:ssa tai Yhdysvalloissa, jos tutkimusta käytetään hyväksyntään.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tutkijoiden tulee rekisteröityä Servier Data Portaaliin ja täyttää tutkimusehdotuslomake.
Tämä neljässä osassa oleva lomake tulee dokumentoida täysin.
Tutkimusehdotuslomaketta ei tarkisteta ennen kuin kaikki pakolliset kentät on täytetty.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Tutkimustiedot/asiakirjat
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .