Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af bumetanid oral flydende formulering hos børn og unge i alderen fra 7 til under 18 år med autismespektrumforstyrrelse

24. juli 2024 opdateret af: Institut de Recherches Internationales Servier

En 6-måneders randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenter-parallel gruppeundersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af bumetanid 0,5 mg to gange om dagen efterfulgt af en åben 6-måneders aktiv behandlingsperiode med bumetanid (0,5 mg to gange om dagen) og en 6 ugers seponeringsperiode efter behandlingsstop.

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​bumetanid/S95008 til forbedring af kernesymptomer på autismespektrumforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Nærværende undersøgelse (CL3-95008-001) blev udført hos børn og unge fra 7 til under 18 år med ASD. En 6-måneders dobbeltblind behandlingsperiode blev udført, hvor effektivitet og sikkerhed af bumetanid 0,5 mg to gange dagligt blev vurderet versus placebo. Denne dobbeltblindede periode blev efterfulgt af en 6-måneders åben behandlingsperiode med bumetanid 0,5 mg BID, hvor langtidssikkerheden blev evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

211

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-370
        • Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
      • Passo Fundo, Brasilien, 99010-080
        • Hospital São Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasilien, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 0JE
        • The Winnicott Centre
  • Frankrig
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Frankrig, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrig, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrig, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Il De France
      • Paris, Il De France, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Frankrig, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrig, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrig, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Accare Groningen
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Italien, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italien, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Italien, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Italien, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
      • Warszawa, Polen, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
    • Wojewodztwo Lodzkie
      • Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polen, 91-129
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
    • Wojewodztwo Mazowieckie
      • Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
    • Wojewodztwo Pomorskie
      • Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polen, 80-542
        • Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Spanien, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Tyskland, 68159
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
    • Saxony (Sachsen)
      • Dresden, Saxony (Sachsen), Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Ungarn, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Gyula, Ungarn, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter fra 7 til under 18 år
  • Ude patienter
  • Primær diagnose af ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier
  • Kriterier opfyldt for ASD på Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) og Autisme Diagnosis Interview Revided (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) - Sværhedsgradsscore ≥ 4
  • Childhood Autism Rating Scale anden udgave (CARS2-ST eller HF) samlet rå score ≥ 34
  • Social lydhørhed Skala anden udgave samlet score (SRS-2 T-Score) ≥ 66
  • Fravær af kendt monogent syndrom (fragilt X, Rett syndrom ...)
  • Fravær af enhver klinisk signifikant abnormitet, som sandsynligvis vil forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen ifølge investigatorens vurdering

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til at følge undersøgelsesvurderingerne defineret af protokollen, med undtagelse af selvvurderingsspørgeskemaer, som vil blive vurderet af forældre/juridisk repræsentant/plejer for de patienter, der ikke er i stand til at udfylde dem
  • Patienter med høj selvmordsrisiko ifølge investigatorens vurdering
  • Kronisk nyreinsufficiens
  • Kronisk hjertedysfunktion
  • Patient med ustabil psykoterapi, adfærdsmæssig, kognitiv eller kognitiv adfærdsterapi
  • Alvorlig elektrolyt-ubalance, der sandsynligvis vil forstyrre undersøgelsens gennemførelse eller evaluering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Oral opløsning Tages to gange dagligt
Eksperimentel: Bumetanid/S95008
Medicin: Bumetanid oral opløsning
Oral opløsning doseret ved 0,5 mg/ml Tages to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Childhood Autism Rating Scale, Second Edition (CARS2) samlet rå score
Tidsramme: Skift fra baseline til 6 måneder
Effektivitetskriterium CARS2 er et instrument med 15 punkter. De angivne vurderingsværdier for de 15 områder summeres til en samlet score.
Skift fra baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) total råscore
Tidsramme: Skift fra baseline til 6 måneder
Effektivitetskriterium 65 punkter skala, der måler symptomer forbundet med autisme
Skift fra baseline til 6 måneder
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI-I) score
Tidsramme: Ved 6 måneder
Effektivitetskriterium Skala, der vurderer sværhedsgraden af ​​sygdommen og den globale forbedring af patienten under undersøgelsesbehandling
Ved 6 måneder
Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II) underscore
Tidsramme: Skift fra baseline til 6 måneder
Effektivitetskriterium Skala beregnet til at måle adaptiv adfærd
Skift fra baseline til 6 måneder
Uønskede hændelser og Pædiatrisk Bivirkningsskala (PAERS)
Tidsramme: I gennemsnit 52 uger
Sikkerhedskriterium Opgørelsesrapport brugt til at identificere tegn/symptomer, som patienten har oplevet siden undersøgelsens behandlingsstart.
I gennemsnit 52 uger
Abnormiteter i 12-afledningers elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: udvalgsbesøg/Uge004/Uge008/Uge012/Uge 026/Uge030/Uge034/Uge038/Uge052
Sikkerhedskriterium
udvalgsbesøg/Uge004/Uge008/Uge012/Uge 026/Uge030/Uge034/Uge038/Uge052
Renal ultralyd
Tidsramme: udvalgsbesøg/Uge026/Uge052
Sikkerhedskriterium Vurdering af nyrefunktionen
udvalgsbesøg/Uge026/Uge052
Columbia Suicide Severity Rating Scale Børneversion (C-SSRS-C)
Tidsramme: Uge000/Uge012/Uge026/Uge038/Uge052
Skala som vurderer selvmordstanker og selvmordsadfærd
Uge000/Uge012/Uge026/Uge038/Uge052
Tanner scene
Tidsramme: Uge000/Uge026/Uge052
Sikkerhedskriterium Vurdering af pubertetsudvikling
Uge000/Uge026/Uge052
Spørgeskema om accept og velsmag
Tidsramme: Uge 026
Acceptabilitets- og smagskriterier Vurdering af brugervenligheden ved at bruge doseringsanordningen
Uge 026
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) spørgeskema
Tidsramme: Uge000/Uge004/Uge012/Uge026/Uge030/Uge038/Uge052
Livskvalitetskriterium Vurdering af forældres/juridisk repræsentants opfattelse af patientens helbredsrelateret livskvalitet
Uge000/Uge004/Uge012/Uge026/Uge030/Uge038/Uge052

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Samarbejdspartnere

ADIR, a Servier Group company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

13. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL3-95008-001
  • 2017-004419-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data om kliniske forsøg på patientniveau og undersøgelsesniveau.

Der kan anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser:

  • anvendes til markedsføringstilladelse (MA) af lægemidler og nye indikationer godkendt efter 1. januar 2014 i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde (EØS) eller USA (USA).
  • hvor Servier er indehaver af markedsføringstilladelsen (MAH). Datoen for den første markedsføringstilladelse for det nye lægemiddel (eller den nye indikation) i en af ​​EØS-medlemsstaterne vil blive taget i betragtning i dette omfang.

Derudover kan der anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser af patienter:

  • sponsoreret af Servier
  • med en første patient tilmeldt 1. januar 2004 og fremefter
  • for New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny farmaceutisk form udelukket), for hvilken udviklingen er blevet afsluttet før en markedsføringstilladelse (MA).

IPD-delingstidsramme

Efter markedsføringstilladelse i EØS eller USA, hvis undersøgelsen bruges til godkendelsen.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere bør registrere sig på Servier Data Portal og udfylde forskningsforslagsformularen. Denne formular i fire dele skal være fuldt dokumenteret. Forskningsforslagsformularen vil ikke blive gennemgået, før alle obligatoriske felter er udfyldt.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Studiedata/dokumenter

  1. Individuelt deltagerdatasæt
  2. Studieprotokol
  3. Statistisk analyseplan
  4. Formular til informeret samtykke
  5. Klinisk undersøgelsesrapport
  6. kliniske forsøgsdata på studieniveau

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bumetanid oral opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner