Эффективность и безопасность пероральной жидкой формы буметанида у детей и подростков в возрасте от 7 до 18 лет с расстройствами аутистического спектра
24 июля 2024 г. обновлено: Institut de Recherches Internationales Servier
6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности буметанида в дозе 0,5 мг два раза в день с последующим открытым активным 6-месячным периодом лечения буметанидом (0,5 мг два раза в день) и 6-недельный период прекращения лечения после прекращения лечения.
Цель этого исследования состояла в том, чтобы оценить эффективность и безопасность буметанида/S95008 в улучшении основных симптомов расстройства аутистического спектра.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Настоящее исследование (CL3-95008-001) проводилось у детей и подростков в возрасте от 7 до 18 лет с РАС.
Был проведен 6-месячный период двойного слепого лечения, в ходе которого оценивались эффективность и безопасность буметанида в дозе 0,5 мг два раза в сутки по сравнению с плацебо.
За этим двойным слепым периодом последовал 6-месячный открытый период лечения буметанидом 0,5 мг два раза в сутки, в ходе которого оценивалась долгосрочная безопасность.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
211
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Curitiba, Бразилия, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Бразилия, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Passo Fundo, Бразилия, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Бразилия, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Бразилия, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Венгрия, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Gyula, Венгрия, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Венгрия, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Германия, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Германия, 68159
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
-
-
Saxony (Sachsen)
-
Dresden, Saxony (Sachsen), Германия, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
-
-
-
-
-
Alicante, Испания, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Nino Jesus
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Испания, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Испания, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Испания, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Италия, 80131
- Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Италия, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Италия, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Италия, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Италия, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Италия, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Италия, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
- Accare Groningen
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Warszawa, Польша, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
-
Wojewodztwo Lodzkie
-
Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Польша, 91-129
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
-
Wojewodztwo Mazowieckie
-
Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Польша, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
Wojewodztwo Pomorskie
-
Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Польша, 80-542
- Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 0JE
- The Winnicott Centre
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Франция, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Франция, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Франция, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Il De France
-
Paris, Il De France, Франция, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Франция, 76000
- Chu Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Франция, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Франция, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Франция, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 13 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола от 7 до менее 18 лет
- Амбулаторные пациенты
- Первичный диагноз РАС в соответствии с критериями Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам - Пятое издание (DSM-5)
- Соответствие критериям РАС в Графике наблюдения за диагностикой аутизма (ADOS-2) и пересмотренном интервью по диагностике аутизма (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) — оценка степени тяжести ≥ 4
- Шкала оценки детского аутизма, второе издание (CARS2-ST или HF), общий исходный балл ≥ 34
- Общий балл второго издания шкалы социальной отзывчивости (T-Score SRS-2) ≥ 66
- Отсутствие известного моногенного синдрома (Fragile X, синдром Ретта...)
- Отсутствие каких-либо клинически значимых аномалий, которые, по мнению исследователя, могут помешать проведению исследования.
Критерий исключения:
- Пациенты, которые не могут выполнить оценки исследования, определенные протоколом, за исключением анкет самооценки, которые будут оцениваться родителями/законными представителями/опекунами для тех пациентов, которые не могут их заполнить
- Пациенты с высоким суицидальным риском по мнению исследователя
- Хроническая почечная дисфункция
- Хроническая сердечная дисфункция
- Пациент с нестабильной психотерапией, поведенческой, когнитивной или когнитивно-поведенческой терапией
- Тяжелый электролитный дисбаланс, который может помешать проведению исследования или оценке
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Раствор для приема внутрь два раза в день
|
|
Экспериментальный: Буметанид/S95008
|
Раствор для приема внутрь, дозировка 0,5 мг/мл. Принимать два раза в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала оценки детского аутизма, второе издание (CARS2), общий исходный балл
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 6 месяцев
|
Критерий эффективности CARS2 оценивается по 15 параметрам.
Значения рейтинга, данные для 15 областей, суммируются для получения общего балла.
|
Изменение от исходного уровня до 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала социальной отзывчивости, второе издание (SRS-2), общий исходный балл
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 6 месяцев
|
Критерий эффективности Шкала из 65 пунктов для измерения симптомов, связанных с аутизмом
|
Изменение от исходного уровня до 6 месяцев
|
|
Клиническое общее впечатление - оценка общего улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
Критерий эффективности Шкала, оценивающая тяжесть заболевания и общее улучшение состояния пациента при изучаемом лечении
|
В 6 месяцев
|
|
Vineland Adaptative Behavior Sales, второе издание (VABS II)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 6 месяцев
|
Критерий эффективности Шкала, предназначенная для измерения адаптивного поведения
|
Изменение от исходного уровня до 6 месяцев
|
|
Нежелательные явления и педиатрическая шкала оценки нежелательных явлений (PAERS)
Временное ограничение: В среднем 52 недели
|
Критерий безопасности Инвентаризационный отчет, используемый для выявления признаков/симптомов, возникших у пациента с момента начала исследуемого лечения.
|
В среднем 52 недели
|
|
Нарушения параметров электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях
Временное ограничение: посещение выбора/неделя004/неделя008/неделя012/неделя 026/неделя030/неделя034/неделя038/неделя052
|
Критерий безопасности
|
посещение выбора/неделя004/неделя008/неделя012/неделя 026/неделя030/неделя034/неделя038/неделя052
|
|
УЗИ почек
Временное ограничение: выбор посещения/неделя026/неделя052
|
Критерий безопасности Оценка функции почек
|
выбор посещения/неделя026/неделя052
|
|
Детская версия Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийств (C-SSRS-C)
Временное ограничение: Неделя000/Неделя012/Неделя026/Неделя038/Неделя052
|
Шкала, оценивающая суицидальные мысли и суицидальное поведение
|
Неделя000/Неделя012/Неделя026/Неделя038/Неделя052
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: Неделя000/Неделя026/Неделя052
|
Критерий безопасности Оценка полового развития
|
Неделя000/Неделя026/Неделя052
|
|
Опросник приемлемости и вкусовой привлекательности
Временное ограничение: Неделя026
|
Критерий приемлемости и вкусовых качеств Оценка удобства использования дозирующего устройства
|
Неделя026
|
|
Опросник педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: Неделя000/Неделя004/Неделя012/Неделя026/Неделя030/Неделя038/Неделя052
|
Критерий качества жизни Оценка восприятия родителями/законными представителями качества жизни пациента, связанного со здоровьем
|
Неделя000/Неделя004/Неделя012/Неделя026/Неделя030/Неделя038/Неделя052
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 сентября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 сентября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
13 сентября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 октября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 октября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 октября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Нарушения развития нервной системы
- Нарушения развития ребенка, распространенные
- Расстройство аутистического спектра
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Натрийуретические агенты
- Модуляторы мембранного транспорта
- Диуретики
- Ингибиторы симпортера хлорида натрия и калия
- Буметанид
Другие идентификационные номера исследования
- CL3-95008-001
- 2017-004419-38 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные научные и медицинские исследователи могут запрашивать доступ к анонимным данным клинических испытаний на уровне пациентов и исследований.
Доступ может быть запрошен для всех интервенционных клинических исследований:
- используется для регистрационного удостоверения (MA) лекарственных средств и новых показаний, утвержденных после 1 января 2014 года в Европейской экономической зоне (EEA) или Соединенных Штатах (US).
- где Servier — держатель регистрационного удостоверения (ДРУ). Для этой области будет учитываться дата первого MA нового лекарственного средства (или нового показания) в одном из государств-членов ЕЭЗ.
Кроме того, доступ может быть запрошен для всех интервенционных клинических исследований у пациентов:
- при поддержке Сервье
- с первым пациентом, зарегистрированным с 1 января 2004 г.
- для нового химического объекта или нового биологического объекта (за исключением новой фармацевтической формы), разработка которого была прекращена до утверждения какого-либо регистрационного удостоверения (MA).
Сроки обмена IPD
После получения регистрационного удостоверения в ЕЭЗ или США, если исследование используется для утверждения.
Критерии совместного доступа к IPD
Исследователи должны зарегистрироваться на портале данных Servier и заполнить форму заявки на исследование.
Эта форма, состоящая из четырех частей, должна быть полностью задокументирована.
Форма исследовательского предложения не будет рассматриваться до тех пор, пока не будут заполнены все обязательные поля.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Данные исследования/документы
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .