A bumetanid orális folyékony készítmény hatékonysága és biztonságossága 7 és 18 év közötti autizmus spektrum zavarban szenvedő gyermekeknél és serdülőknél
2022. március 11. frissítette: Institut de Recherches Internationales Servier
Egy 6 hónapos randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollált többközpontú párhuzamos csoportos vizsgálat a napi kétszer 0,5 mg bumetanid hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére, amelyet egy nyílt elrendezésű aktív 6 hónapos bumetanid kezelési időszak követ (naponta kétszer 0,5 mg) és egy 6 hetes abbahagyási időszak a kezelés leállítása után.
Ennek a vizsgálatnak a célja az volt, hogy értékelje a bumetanide/S95008 hatékonyságát és biztonságosságát az autizmus spektrum zavar fő tüneteinek javításában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A jelen vizsgálatot (CL3-95008-001) 7 és 18 évnél fiatalabb gyermekek és serdülők körében végezték, akik ASD-vel küzdenek.
Egy 6 hónapos kettős-vak kezelési időszakot végeztek, amelynek során a napi kétszer 0,5 mg bumetanid hatékonyságát és biztonságosságát a placebóval szemben értékelték.
Ezt a kettős-vak időszakot egy 6 hónapos nyílt kezelési periódus követte 0,5 mg-os bumetaniddal kétszer, amely során értékelték a hosszú távú biztonságosságot.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
211
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Curitiba, Brazília, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brazília, 60430-370
- Hospital Universitario Walter Cantidio - Universidade Federal do Ceara
-
Passo Fundo, Brazília, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brazília, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brazília, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 0JE
- The Winnicott Centre
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Franciaország, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Franciaország, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Franciaország, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Franciaország, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Il De France
-
Paris, Il De France, Franciaország, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Franciaország, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Franciaország, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Franciaország, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Franciaország, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Accare Groningen
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
-
Warszawa, Lengyelország, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
-
Wojewodztwo Lodzkie
-
Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Lengyelország, 91-129
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
-
Wojewodztwo Mazowieckie
-
Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Lengyelország, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
Wojewodztwo Pomorskie
-
Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Lengyelország, 80-542
- Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Magyarország, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Gyula, Magyarország, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Magyarország, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Németország, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Németország, 68159
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
-
-
Saxony (Sachsen)
-
Dresden, Saxony (Sachsen), Németország, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Olaszország, 80131
- Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Olaszország, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Olaszország, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Olaszország, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Olaszország, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Olaszország, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Olaszország, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Niño Jesús
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spanyolország, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanyolország, 20014
- Policlinica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női betegek 7 és 18 év alatti kor között
- Ki a betegek
- Az ASD elsődleges diagnózisa a Mentális zavarok Diagnosztikai és statisztikai kézikönyve – Ötödik kiadás (DSM-5) kritériumai szerint
- Az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS-2) és a felülvizsgált autizmusdiagnózis-interjú (ADI-R) kritériumai teljesültek az ASD esetében
- CGI (Clinical Global Impression) – Súlyossági besorolás Pontszám ≥ 4
- A gyermekkori autizmus értékelési skála második kiadása (CARS2-ST vagy HF) teljes nyers pontszám ≥ 34
- Társadalmi válaszadási skála második kiadásának összpontszáma (SRS-2 T-score) ≥ 66
- Ismert monogén szindróma hiánya (Fragile X, Rett-szindróma...)
- Minden olyan klinikailag jelentős eltérés hiánya, amely a vizsgáló megítélése szerint befolyásolhatja a vizsgálat lefolytatását
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akik nem tudják követni a protokollban meghatározott vizsgálati értékeléseket, kivéve az önértékelő kérdőíveket, amelyeket a szülő/törvényes képviselő/gondozó értékel ki azon betegek esetében, akik nem tudják kitölteni
- A vizsgáló megítélése szerint magas öngyilkossági kockázattal rendelkező betegek
- Krónikus veseműködési zavar
- Krónikus szívműködési zavar
- Instabil pszichoterápiában, viselkedési, kognitív vagy kognitív-viselkedési terápiában részesülő beteg
- Súlyos elektrolit egyensúlyhiány, amely valószínűleg megzavarja a vizsgálat lefolytatását vagy értékelését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Belsőleges oldat Naponta kétszer
|
|
Kísérleti: Bumetanide/S95008
|
Belsőleges oldat 0,5 mg/ml adagban Naponta kétszer
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Gyermekkori autizmus értékelési skála, második kiadás (CARS2) teljes nyers pontszám
Időkeret: Változás az alapértékről 6 hónapra
|
Hatékonysági kritérium A CARS2 egy 15 tételes besorolású műszer.
A 15 területre megadott értékelési értékek összegzése összpontszámot eredményez.
|
Változás az alapértékről 6 hónapra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) teljes nyers pontszám
Időkeret: Változás az alapértékről 6 hónapra
|
Hatékonysági kritérium 65 tételes skála, amely az autizmussal kapcsolatos tüneteket méri
|
Változás az alapértékről 6 hónapra
|
|
Klinikai globális benyomás – Globális javulás (CGI-I) pontszám
Időkeret: 6 hónaposan
|
Hatékonysági kritérium skála, amely felméri a betegség súlyosságát és a vizsgált kezelés alatt álló beteg általános javulását
|
6 hónaposan
|
|
Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II) alpontszámok
Időkeret: Változás az alapértékről 6 hónapra
|
Hatékonysági kritérium Az alkalmazkodó viselkedés mérésére szolgáló skála
|
Változás az alapértékről 6 hónapra
|
|
Nemkívánatos események és gyermekgyógyászati mellékhatások értékelési skála (PAERS)
Időkeret: Átlagosan 52 hét
|
Biztonsági kritérium A vizsgálati kezelés megkezdése óta a beteg által tapasztalt jelek/tünetek azonosítására használt leltári jelentés.
|
Átlagosan 52 hét
|
|
A 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) paramétereinek eltérései
Időkeret: kiválasztási látogatás/Hét004/Hét008/Hét012/Hét 026/Hét030/Hét034/Hét038/Hét052
|
Biztonsági kritérium
|
kiválasztási látogatás/Hét004/Hét008/Hét012/Hét 026/Hét030/Hét034/Hét038/Hét052
|
|
Vese ultrahang
Időkeret: kiválasztási látogatás/Hét026/Hét052
|
Biztonsági kritérium A vesefunkció értékelése
|
kiválasztási látogatás/Hét026/Hét052
|
|
a Columbia Öngyilkossági Súlyossági Besorolási Skála Gyermek verzió (C-SSRS-C)
Időkeret: Hét000/Hét012/Hét026/Hét038/Hét052
|
Az öngyilkossági gondolatokat és az öngyilkos viselkedést értékelő skála
|
Hét000/Hét012/Hét026/Hét038/Hét052
|
|
Tanner színpad
Időkeret: Hét000/Hét026/Hét052
|
Biztonsági kritérium A pubertáskori fejlődés értékelése
|
Hét000/Hét026/Hét052
|
|
Elfogadhatósági és ízletességi kérdőív
Időkeret: Hét 026
|
Elfogadhatósági és ízletességi kritérium Az adagolóeszköz használatának egyszerűségének értékelése
|
Hét 026
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) kérdőív
Időkeret: Hét000/Hét004/Hét012/Hét026/Hét030/Hét038/Hét052
|
Életminőség-kritérium A szülők/jogi képviselők megítélése a betegek egészségével kapcsolatos életminőségről
|
Hét000/Hét004/Hét012/Hét026/Hét030/Hét038/Hét052
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. szeptember 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. szeptember 13.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. szeptember 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. október 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. október 18.
Első közzététel (Tényleges)
2018. október 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. március 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. március 11.
Utolsó ellenőrzés
2022. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CL3-95008-001
- 2017-004419-38 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
Képzett tudományos és orvosi kutatók kérhetnek hozzáférést anonimizált betegszintű és vizsgálati szintű klinikai vizsgálati adatokhoz.
Hozzáférés minden intervenciós klinikai vizsgálathoz kérhető:
- az Európai Gazdasági Térségben (EGT) vagy az Egyesült Államokban (USA) 2014. január 1. után jóváhagyott gyógyszerek és új javallatok forgalomba hozatali engedélyéhez (MA).
- ahol a Servier a forgalomba hozatali engedély jogosultja (MAH). Ebben a körben az új gyógyszer (vagy az új javallat) egyik EGT-tagállamban történő első forgalomba hozatalának dátumát veszik figyelembe.
Ezen túlmenően a betegeken végzett összes intervenciós klinikai vizsgálathoz hozzáférés kérhető:
- a Servier támogatásával
- 2004. január 1-jétől az első beiratkozott beteggel
- új vegyi egységre vagy új biológiai entitásra (az új gyógyszerforma kivételével), amelyek fejlesztését a forgalomba hozatali engedély (MA) jóváhagyása előtt leállították.
IPD megosztási időkeret
Az EGT-ben vagy az Egyesült Államokban történő forgalomba hozatali engedély után, ha a vizsgálatot felhasználják az engedélyezéshez.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A kutatóknak regisztrálniuk kell a Servier Data Portalon, és ki kell tölteniük a kutatási pályázati űrlapot.
Ezt a négy részből álló űrlapot teljes mértékben dokumentálni kell.
A kutatási pályázati űrlapot addig nem vizsgálják felül, amíg az összes kötelező mezőt ki nem töltik.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Tanulmányi adatok/dokumentumok
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Bumetanid belsőleges oldat
-
Istituto Oncologico Veneto IRCCSToborzásKolorektális adenokarcinómaOlaszország
-
University Hospital Schleswig-HolsteinCharite University, Berlin, Germany; Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg; Jena... és más munkatársakToborzásSzájhigiénia | Orális egészséggel összefüggő életminőségNémetország
-
Rutgers, The State University of New JerseyToborzás
-
Thomas More KempenRevalidatie & MS Centrum OverpeltIsmeretlenSclerosis multiplex | Fáradtság | Izomgyengeség | Deglutíciós zavarok | Erőfeszítés; FeleslegBelgium
-
Guangzhou Yipinhong Pharmaceutical CO.,LTDBefejezve
-
Prince of Songkla UniversityBefejezveSzájnyálkahártya-gyulladás
-
McMaster UniversityBefejezve
-
Raincy Montfermeil Hospital GroupMég nincs toborzás
-
National Taiwan University HospitalBefejezve
-
Asian Institute of Gastroenterology, IndiaBefejezve