Eficácia e segurança da formulação líquida oral de bumetanida em crianças e adolescentes de 7 a menos de 18 anos com transtorno do espectro autista
24 de julho de 2024 atualizado por: Institut de Recherches Internationales Servier
Um estudo de grupo paralelo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de 6 meses para avaliar a eficácia e a segurança da bumetanida 0,5 mg duas vezes ao dia, seguido por um período de tratamento ativo de rótulo aberto de 6 meses com bumetanida (0,5 mg duas vezes ao dia) e um Período de descontinuação de 6 semanas após a interrupção do tratamento.
O objetivo deste estudo foi avaliar a eficácia e a segurança da bumetanida/S95008 na melhora dos sintomas centrais do Transtorno do Espectro do Autismo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O presente estudo (CL3-95008-001) foi realizado em crianças e adolescentes de 7 a menos de 18 anos com TEA.
Um período de tratamento duplo-cego de 6 meses foi realizado no qual a eficácia e a segurança de bumetanida 0,5 mg BID foram avaliadas versus placebo.
Este período duplo-cego foi seguido por um período de tratamento aberto de 6 meses com bumetanida 0,5 mg BID, no qual a segurança a longo prazo foi avaliada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
211
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Württemberg
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Freiburg, Baden-Württemberg, Alemanha, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
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Mannheim, Baden-Württemberg, Alemanha, 68159
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
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Saxony (Sachsen)
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Dresden, Saxony (Sachsen), Alemanha, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
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Curitiba, Brasil, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza, Brasil, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
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Passo Fundo, Brasil, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
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São Paulo, Brasil, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo, Brasil, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
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Alicante, Espanha, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Nino Jesus
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, Espanha, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, Espanha, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, França, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, França, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron, Auvergne Rhone Alpes, França, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Il De France
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Paris, Il De France, França, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen, Normandie, França, 76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen, Normandie, França, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, França, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, França, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Accare Groningen
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Budapest, Hungria, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest, Hungria, 1026
- Servus Salvus Kft.
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Gyula, Hungria, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged, Hungria, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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Campania
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Napoli, Campania, Itália, 80131
- Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
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Lombardia
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Bosisio Parini, Lombardia, Itália, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia, Lombardia, Itália, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Itália, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Itália, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone, Toscana, Itália, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena, Toscana, Itália, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Gdansk, Polônia, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
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Warszawa, Polônia, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Wojewodztwo Lodzkie
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Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polônia, 91-129
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Wojewodztwo Mazowieckie
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Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polônia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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Wojewodztwo Pomorskie
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Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polônia, 80-542
- Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester, Reino Unido, M13 0JE
- The Winnicott Centre
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 13 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino e feminino de 7 a menos de 18 anos
- Pacientes fora
- Diagnóstico primário de TEA de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais - Quinta Edição (DSM-5)
- Critérios atendidos para TEA na Agenda de Observação de Diagnóstico de Autismo (ADOS-2) e Entrevista de Diagnóstico de Autismo Revisada (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Pontuação de classificação de gravidade ≥ 4
- Segunda edição da Escala de Avaliação do Autismo Infantil (CARS2-ST ou HF) pontuação bruta total ≥ 34
- Pontuação total da segunda edição da escala de responsividade social (SRS-2 T-Score) ≥ 66
- Ausência de síndrome monogênica conhecida (X Frágil, síndrome de Rett...)
- Ausência de qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa interferir na condução do estudo de acordo com o julgamento do investigador
Critério de exclusão:
- Pacientes incapazes de seguir as avaliações do estudo definidas pelo protocolo, com exceção dos questionários de autoavaliação que serão avaliados pelos pais/representante legal/cuidador para aqueles pacientes incapazes de preenchê-los
- Pacientes com alto risco de suicídio de acordo com o julgamento do investigador
- Disfunção renal crônica
- Disfunção cardíaca crônica
- Paciente com psicoterapia instável, terapia comportamental, cognitiva ou cognitivo-comportamental
- Desequilíbrio eletrolítico grave que pode interferir na condução ou avaliação do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Solução oral tomada duas vezes ao dia
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Experimental: Bumetanida/S95008
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Solução Oral dosada a 0,5mg/mL Tomada duas vezes ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala de classificação de autismo infantil, pontuação bruta total da segunda edição (CARS2)
Prazo: Mudança da linha de base para 6 meses
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Critério de eficácia O CARS2 é um instrumento avaliado em 15 itens.
Os valores de classificação dados para as 15 áreas são somados para produzir uma pontuação Total.
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Mudança da linha de base para 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de responsividade social, segunda edição (SRS-2) pontuação bruta total
Prazo: Mudança da linha de base para 6 meses
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Critério de eficácia escala de 65 itens que mede os sintomas associados ao autismo
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Mudança da linha de base para 6 meses
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Impressão Clínica Global - Pontuação de Melhoria Global (CGI-I)
Prazo: Aos 6 meses
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Critério de eficácia Escala que avalia a gravidade da doença e a melhora global do paciente em tratamento em estudo
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Aos 6 meses
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Vineland Adaptative Behavior Sales, Segunda Edição (VABS II) subpontuações
Prazo: Mudança da linha de base para 6 meses
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Critério de eficácia Escala designada para medir o comportamento adaptativo
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Mudança da linha de base para 6 meses
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Eventos adversos e Escala de Classificação de Eventos Adversos Pediátricos (PAERS)
Prazo: Em média 52 semanas
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Critério de segurança Relatório de inventário utilizado para identificar sinais/sintomas experimentados pelo paciente desde o início do tratamento do estudo.
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Em média 52 semanas
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Anormalidades nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: visita de seleção/Semana004/Semana008/Semana012/Semana 026/Semana030/Semana034/Semana038/Semana052
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Critério de segurança
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visita de seleção/Semana004/Semana008/Semana012/Semana 026/Semana030/Semana034/Semana038/Semana052
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Ultrassom renal
Prazo: visita de seleção/Semana026/Semana052
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Critério de segurança Avaliação da função renal
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visita de seleção/Semana026/Semana052
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a versão infantil da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS-C)
Prazo: Semana000/Semana012/Semana026/Semana038/Semana052
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Escala que avalia a ideação suicida e o comportamento suicida
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Semana000/Semana012/Semana026/Semana038/Semana052
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Estágio Tanner
Prazo: Semana000/Semana026/Semana052
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Critério de segurança Avaliação do desenvolvimento puberal
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Semana000/Semana026/Semana052
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Questionário de aceitabilidade e palatabilidade
Prazo: Semana026
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Critério de aceitabilidade e palatabilidade Avaliação da facilidade de uso do dosador
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Semana026
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Questionário Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL)
Prazo: Semana000/Semana004/Semana012/Semana026/Semana030/Semana038/Semana052
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Critério de qualidade de vida Avaliação da percepção dos pais/representantes legais sobre a qualidade de vida relacionada à saúde do paciente
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Semana000/Semana004/Semana012/Semana026/Semana030/Semana038/Semana052
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de setembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
13 de setembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
13 de setembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de outubro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de outubro de 2018
Primeira postagem (Real)
23 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos Invasivos do Desenvolvimento Infantil
- Transtorno do Espectro Autista
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Natriuréticos
- Moduladores de transporte de membrana
- Diuréticos
- Inibidores simportadores de cloreto de sódio e potássio
- Bumetanida
Outros números de identificação do estudo
- CL3-95008-001
- 2017-004419-38 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores científicos e médicos qualificados podem solicitar acesso a dados de ensaios clínicos anônimos em nível de paciente e em nível de estudo.
O acesso pode ser solicitado para todos os estudos clínicos intervencionistas:
- usado para Autorização de Introdução no Mercado (MA) de medicamentos e novas indicações aprovadas após 1º de janeiro de 2014 na Área Econômica Europeia (EEA) ou nos Estados Unidos (EUA).
- onde Servier é o Titular da Autorização de Introdução no Mercado (MAH). Para este âmbito será considerada a data da primeira AIM do novo medicamento (ou da nova indicação) num dos Estados Membros do EEE.
Além disso, o acesso pode ser solicitado para todos os estudos clínicos intervencionistas em pacientes:
- patrocinado pela Servier
- com um primeiro paciente inscrito a partir de 1º de janeiro de 2004
- para Nova Entidade Química ou Nova Entidade Biológica (nova forma farmacêutica excluída) para o qual o desenvolvimento foi encerrado antes de qualquer aprovação de Autorização de Comercialização (MA).
Prazo de Compartilhamento de IPD
Após a Autorização de Comercialização no EEE ou nos EUA, se o estudo for usado para a aprovação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os pesquisadores devem se cadastrar no Portal de Dados da Servier e preencher o formulário de proposta de pesquisa.
Este formulário em quatro partes deve ser totalmente documentado.
O Formulário de Proposta de Pesquisa não será revisado até que todos os campos obrigatórios sejam preenchidos.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Dados/documentos do estudo
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .