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Eficacia y seguridad de la formulación líquida oral de bumetanida en niños y adolescentes de 7 a menos de 18 años con trastorno del espectro autista

11 de marzo de 2022 actualizado por: Institut de Recherches Internationales Servier

Estudio de 6 meses, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de bumetanida 0,5 mg dos veces al día, seguido de un período de tratamiento activo abierto de 6 meses con bumetanida (0,5 mg dos veces al día) y un Período de interrupción de 6 semanas después de la finalización del tratamiento.

El propósito de este estudio fue evaluar la eficacia y la seguridad de bumetanide/S95008 en la mejora de los síntomas centrales del trastorno del espectro autista.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El presente estudio (CL3-95008-001) se realizó en niños y adolescentes de 7 a menos de 18 años que presentaban TEA. Se realizó un período de tratamiento doble ciego de 6 meses en el que se evaluaron la eficacia y la seguridad de bumetanida 0,5 mg dos veces al día frente a placebo. Este período doble ciego fue seguido por un período de tratamiento abierto de 6 meses de bumetanida 0,5 mg dos veces al día en el que se evaluó la seguridad a largo plazo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

211

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Alemania, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Alemania, 68159
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
    • Saxony (Sachsen)
      • Dresden, Saxony (Sachsen), Alemania, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brasil, 60430-370
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - Universidade Federal do Ceara
      • Passo Fundo, Brasil, 99010-080
        • Hospital Sao Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brasil, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasil, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
  • España
      • Alicante, España, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, España, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, España, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, España, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • Francia
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francia, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francia, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francia, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Il De France
      • Paris, Il De France, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Francia, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francia, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francia, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Hungría, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Gyula, Hungría, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Hungría, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Italia, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Italia, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Accare Groningen
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-546
        • Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
      • Warszawa, Polonia, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
    • Wojewodztwo Lodzkie
      • Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polonia, 91-129
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
    • Wojewodztwo Mazowieckie
      • Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
    • Wojewodztwo Pomorskie
      • Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polonia, 80-542
        • Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Reino Unido, M13 0JE
        • The Winnicott Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos de 7 a menos de 18 años
  • fuera de los pacientes
  • Diagnóstico primario de TEA según los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales - Quinta Edición (DSM-5)
  • Criterios cumplidos para ASD en el Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo (ADOS-2) y la Entrevista de Diagnóstico de Autismo Revisada (ADI-R)
  • CGI (Impresión clínica global): puntuación de gravedad ≥ 4
  • Escala de calificación de autismo infantil segunda edición (CARS2-ST o HF) puntuación total bruta ≥ 34
  • Puntuación total de la segunda edición de la Escala de sensibilidad social (SRS-2 T-Score) ≥ 66
  • Ausencia de síndrome monogénico conocido (X frágil, síndrome de Rett...)
  • Ausencia de cualquier anomalía clínicamente significativa que pueda interferir con la realización del estudio según el juicio del investigador

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que no puedan seguir las evaluaciones del estudio definidas por el protocolo, con la excepción de los cuestionarios de autoevaluación que serán evaluados por los padres/representante legal/cuidador de aquellos pacientes que no puedan completarlos.
  • Pacientes con alto riesgo suicida según el juicio del investigador
  • disfunción renal crónica
  • Disfunción cardíaca crónica
  • Paciente con psicoterapia inestable, terapia conductual, cognitiva o cognitivo-conductual
  • Desequilibrio electrolítico grave que probablemente interfiera con la realización o evaluación del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Solución oral tomada dos veces al día
Experimental: Bumetanida/S95008
Droga: Solución oral de bumetanida
Solución oral dosificada a 0,5 mg/ml Tomada dos veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación del autismo infantil, segunda edición (CARS2) puntuación bruta total
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 6 meses
Criterio de eficacia El CARS2 es un instrumento calificado de 15 ítems. Los valores de calificación dados para las 15 áreas se suman para producir una puntuación total.
Cambio desde el inicio hasta los 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de capacidad de respuesta social, segunda edición (SRS-2) puntuación bruta total
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 6 meses
Criterio de eficacia Escala de 65 ítems que mide síntomas asociados al autismo
Cambio desde el inicio hasta los 6 meses
Impresión clínica global: puntuación de mejora global (CGI-I)
Periodo de tiempo: A los 6 meses
Criterio de eficacia Escala que valora la gravedad de la enfermedad y la mejoría global del paciente en tratamiento de estudio
A los 6 meses
Subpuntuaciones de Vineland Adaptative Behavior Sales, segunda edición (VABS II)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 6 meses
Criterio de eficacia Escala designada para medir el comportamiento adaptativo
Cambio desde el inicio hasta los 6 meses
Eventos adversos y escala de calificación de eventos adversos pediátricos (PAERS)
Periodo de tiempo: En promedio 52 semanas
Criterio de seguridad Informe de inventario utilizado para identificar signos/síntomas experimentados por el paciente desde el inicio del tratamiento del estudio.
En promedio 52 semanas
Anomalías en los parámetros del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: selección visita/Semana004/Semana008/Semana012/Semana 026/Semana030/Semana034/Semana038/Semana052
Criterio de seguridad
selección visita/Semana004/Semana008/Semana012/Semana 026/Semana030/Semana034/Semana038/Semana052
Ultrasonido renal
Periodo de tiempo: selección visita/Semana026/Semana052
Criterio de seguridad Evaluación de la función renal
selección visita/Semana026/Semana052
la versión infantil de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS-C)
Periodo de tiempo: Semana000/Semana012/Semana026/Semana038/Semana052
Escala que evalúa la ideación suicida y la conducta suicida
Semana000/Semana012/Semana026/Semana038/Semana052
Etapa curtidor
Periodo de tiempo: Semana000/Semana026/Semana052
Criterio de seguridad Evaluación del desarrollo puberal
Semana000/Semana026/Semana052
Cuestionario de aceptabilidad y palatabilidad
Periodo de tiempo: Semana026
Criterio de aceptabilidad y palatabilidad Valoración de la facilidad de uso para utilizar el dosificador
Semana026
Cuestionario del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Semana000/Semana004/Semana012/Semana026/Semana030/Semana038/Semana052
Criterio de calidad de vida Evaluación de la percepción de los padres/representantes legales sobre la calidad de vida relacionada con la salud del paciente
Semana000/Semana004/Semana012/Semana026/Semana030/Semana038/Semana052

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut de Recherches Internationales Servier

Colaboradores

ADIR, a Servier Group company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de septiembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

13 de septiembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

13 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL3-95008-001
  • 2017-004419-38 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los investigadores científicos y médicos calificados pueden solicitar acceso a datos anónimos de ensayos clínicos a nivel de paciente y de estudio.

Se puede solicitar acceso para todos los estudios clínicos de intervención:

  • utilizado para la autorización de comercialización (MA) de medicamentos y nuevas indicaciones aprobadas después del 1 de enero de 2014 en el Espacio Económico Europeo (EEE) o los Estados Unidos (EE. UU.).
  • donde Servier es el Titular de la Autorización de Comercialización (TAC). Para este ámbito se considerará la fecha de la primera MA del nuevo medicamento (o la nueva indicación) en uno de los Estados miembros del EEE.

Además, se puede solicitar el acceso a todos los estudios clínicos intervencionistas en pacientes:

  • patrocinado por Servier
  • con un primer paciente inscrito a partir del 1 de enero de 2004 en adelante
  • para Nueva Entidad Química o Nueva Entidad Biológica (nueva forma farmacéutica excluida) cuyo desarrollo haya terminado antes de cualquier aprobación de Autorización de Comercialización (MA).

Marco de tiempo para compartir IPD

Después de la autorización de comercialización en EEE o EE. UU. si el estudio se utiliza para la aprobación.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores deben registrarse en el Portal de Datos Servier y completar el formulario de propuesta de investigación. Este formulario en cuatro partes debe estar completamente documentado. El Formulario de propuesta de investigación no se revisará hasta que se completen todos los campos obligatorios.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Datos del estudio/Documentos

  1. Conjunto de datos de participantes individuales
  2. Protocolo de estudio
  3. Plan de Análisis Estadístico
  4. Formulario de consentimiento informado
  5. Informe de estudio clínico
  6. datos de ensayos clínicos a nivel de estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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