Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost bumetanidu ve formě perorálního tekutého přípravku u dětí a dospívajících ve věku od 7 do méně než 18 let s poruchou autistického spektra

24. července 2024 aktualizováno: Institut de Recherches Internationales Servier

Šestiměsíční randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti bumetanidu 0,5 mg dvakrát denně, po které následovalo otevřené aktivní šestiměsíční období léčby bumetanidem (0,5 mg dvakrát denně) a 6týdenní období přerušení po ukončení léčby.

Účelem této studie bylo vyhodnotit účinnost a bezpečnost bumetanidu/S95008 při zlepšení základních symptomů poruchy autistického spektra.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie (CL3-95008-001) byla provedena u dětí a dospívajících ve věku od 7 do méně než 18 let s ASD. Bylo provedeno 6měsíční dvojitě zaslepené léčebné období, ve kterém byla hodnocena účinnost a bezpečnost bumetanidu 0,5 mg dvakrát denně oproti placebu. Po tomto dvojitě zaslepeném období následovalo 6měsíční otevřené období léčby bumetanidem 0,5 mg dvakrát denně, ve kterém byla hodnocena dlouhodobá bezpečnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

211

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Curitiba, Brazílie, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brazílie, 60430-370
        • Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
      • Passo Fundo, Brazílie, 99010-080
        • Hospital São Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brazílie, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
  • Francie
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francie, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francie, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francie, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Il De France
      • Paris, Il De France, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Francie, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francie, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francie, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francie, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Accare Groningen
  • Itálie
    • Campania
      • Napoli, Campania, Itálie, 80131
        • Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Itálie, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Itálie, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Itálie, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Itálie, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Itálie, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Itálie, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Maďarsko, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Gyula, Maďarsko, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
  • Německo
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Německo, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Německo, 68159
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
    • Saxony (Sachsen)
      • Dresden, Saxony (Sachsen), Německo, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-546
        • Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
      • Warszawa, Polsko, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
    • Wojewodztwo Lodzkie
      • Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polsko, 91-129
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
    • Wojewodztwo Mazowieckie
      • Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polsko, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
    • Wojewodztwo Pomorskie
      • Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polsko, 80-542
        • Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Spojené království, M13 0JE
        • The Winnicott Centre
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Španělsko, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Španělsko, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti muži a ženy od 7 do méně než 18 let
  • Mimo pacienty
  • Primární diagnóza ASD podle Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch – kritéria pátého vydání (DSM-5)
  • Kritéria splněná pro ASD v plánu pozorování diagnostiky autismu (ADOS-2) a revidovaném rozhovoru pro diagnostiku autismu (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) – Hodnocení závažnosti ≥ 4
  • Stupnice hodnocení dětského autismu druhé vydání (CARS2-ST nebo HF) celkové hrubé skóre ≥ 34
  • Celkové skóre škály sociální odezvy druhé vydání (SRS-2 T-skóre) ≥ 66
  • Absence známého monogenního syndromu (Fragile X, Rettův syndrom...)
  • Absence jakékoli klinicky významné abnormality, která by mohla podle úsudku zkoušejícího narušit provádění studie

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří nejsou schopni dodržet hodnocení studie definovaná protokolem, s výjimkou sebehodnoticích dotazníků, které u pacientů, kteří je nebudou schopni vyplnit, vyhodnotí rodič/zákonný zástupce/pečovatel
  • Pacienti s vysokým rizikem sebevraždy podle úsudku zkoušejícího
  • Chronická renální dysfunkce
  • Chronická srdeční dysfunkce
  • Pacient s nestabilní psychoterapií, behaviorální, kognitivní nebo kognitivně-behaviorální terapií
  • Závažná nerovnováha elektrolytů, která pravděpodobně naruší provádění studie nebo hodnocení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Perorální roztok Užívá se dvakrát denně
Experimentální: Bumetanid/S95008
Lék: Bumetanid perorální roztok
Perorální roztok v dávce 0,5 mg/ml Užívaný dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové hrubé skóre na stupnici dětského autismu, druhé vydání (CARS2).
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců
Kritérium účinnosti CARS2 je přístroj s hodnocením 15 položek. Hodnoty hodnocení uvedené pro 15 oblastí se sečtou a vytvoří celkové skóre.
Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové hrubé skóre na stupnici sociální odezvy, druhé vydání (SRS-2).
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců
Kritérium účinnosti 65 položek stupnice měřící symptomy spojené s autismem
Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců
Klinický globální dojem – skóre globálního zlepšení (CGI-I).
Časové okno: V 6 měsících
Kritérium účinnosti Stupnice, která hodnotí závažnost onemocnění a celkové zlepšení pacienta ve studijní léčbě
V 6 měsících
Dílčí skóre Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II).
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců
Kritérium účinnosti Škála určená k měření adaptačního chování
Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců
Nežádoucí příhody a Pediatric Adverse Event Rating Scale (PAERS)
Časové okno: V průměru 52 týdnů
Kritérium bezpečnosti Zpráva o soupisu používaná k identifikaci známek/symptomů, které pacient pociťoval od zahájení studie.
V průměru 52 týdnů
Abnormality v parametrech 12svodového elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: výběrová návštěva/Týden004/Týden008/Týden012/Týden 026/Týden030/Týden034/Týden038/Týden052
Bezpečnostní kritérium
výběrová návštěva/Týden004/Týden008/Týden012/Týden 026/Týden030/Týden034/Týden038/Týden052
Ultrazvuk ledvin
Časové okno: výběrová návštěva/Týden026/Týden052
Bezpečnostní kritérium Hodnocení funkce ledvin
výběrová návštěva/Týden026/Týden052
Columbia Suicide Scale Scale Rating Scale Dětská verze (C-SSRS-C)
Časové okno: Týden000/Týden012/Týden026/Týden038/Týden052
Škála, která hodnotí sebevražedné myšlenky a sebevražedné chování
Týden000/Týden012/Týden026/Týden038/Týden052
Tannerova fáze
Časové okno: Týden000/Týden026/Týden052
Bezpečnostní kritérium Hodnocení pubertálního vývoje
Týden000/Týden026/Týden052
Dotazník přijatelnosti a chutnosti
Časové okno: Týden 026
Kritérium přijatelnosti a chutnosti Posouzení snadnosti použití dávkovacího zařízení
Týden 026
Dotazník Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Časové okno: Week000/Week004/Week012/Week026/Week030/Week038/Week052
Kritérium kvality života Posouzení toho, jak rodič/zákonný zástupce vnímá kvalitu života pacienta související se zdravím
Week000/Week004/Week012/Week026/Week030/Week038/Week052

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Recherches Internationales Servier

Spolupracovníci

ADIR, a Servier Group company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

13. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

13. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL3-95008-001
  • 2017-004419-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům z klinických studií na úrovni pacientů a studií.

O přístup lze požádat pro všechny intervenční klinické studie:

  • používá se pro registraci (MA) léčivých přípravků a nových indikací schválených po 1. lednu 2014 v Evropském hospodářském prostoru (EHP) nebo ve Spojených státech (USA).
  • kde je Servier držitelem rozhodnutí o registraci (MAH). Pro tento rozsah bude zvažováno datum prvního rozhodnutí o registraci nového léku (nebo nové indikace) v jednom z členských států EHP.

Kromě toho lze požádat o přístup pro všechny intervenční klinické studie u pacientů:

  • sponzorované společností Servier
  • s prvním pacientem zařazeným od 1. ledna 2004 dále
  • pro novou chemickou entitu nebo novou biologickou entitu (vyjma nové lékové formy), u nichž byl vývoj ukončen před jakýmkoli schválením registrace (MA).

Časový rámec sdílení IPD

Po registraci v EHP nebo USA, pokud je studie použita pro schválení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci by se měli zaregistrovat na portálu Servier Data Portal a vyplnit formulář návrhu výzkumu. Tento formulář ve čtyřech částech by měl být plně zdokumentován. Formulář návrhu na výzkum nebude zkontrolován, dokud nebudou vyplněna všechna povinná pole.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Studijní data/dokumenty

  1. Soubor dat jednotlivých účastníků
  2. Protokol studie
  3. Plán statistické analýzy
  4. Formulář informovaného souhlasu
  5. Zpráva o klinické studii
  6. údaje z klinických studií na úrovni studie

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bumetanid perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit