Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo doustnej postaci bumetanidu w płynie u dzieci i młodzieży w wieku od 7 do mniej niż 18 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

11 marca 2022 zaktualizowane przez: Institut de Recherches Internationales Servier

6-miesięczne randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, równoległe badanie grupowe mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania bumetanidu w dawce 0,5 mg dwa razy na dobę, po którym następuje otwarte, 6-miesięczne aktywne leczenie bumetanidem (0,5 mg dwa razy na dobę) i 6-tygodniowy okres odstawienia po zakończeniu leczenia.

Celem tego badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania bumetanidu/S95008 w łagodzeniu podstawowych objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie (CL3-95008-001) przeprowadzono u dzieci i młodzieży w wieku od 7 do mniej niż 18 lat z ASD. Przeprowadzono 6-miesięczny okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania bumetanidu w dawce 0,5 mg BID w porównaniu z placebo. Po tym okresie podwójnie ślepej próby następował 6-miesięczny otwarty okres leczenia bumetanidem 0,5 mg dwa razy na dobę, w którym oceniano długoterminowe bezpieczeństwo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

211

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Curitiba, Brazylia, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brazylia, 60430-370
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - Universidade Federal do Ceara
      • Passo Fundo, Brazylia, 99010-080
        • Hospital São Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brazylia, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brazylia, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
  • Francja
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francja, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francja, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francja, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Il De France
      • Paris, Il De France, Francja, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Francja, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francja, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francja, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francja, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Hiszpania, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Hiszpania, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Accare Groningen
  • Niemcy
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Niemcy, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Niemcy, 68159
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
    • Saxony (Sachsen)
      • Dresden, Saxony (Sachsen), Niemcy, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-546
        • Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
      • Warszawa, Polska, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
    • Wojewodztwo Lodzkie
      • Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polska, 91-129
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
    • Wojewodztwo Mazowieckie
      • Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polska, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
    • Wojewodztwo Pomorskie
      • Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polska, 80-542
        • Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Węgry, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Gyula, Węgry, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Węgry, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
  • Włochy
    • Campania
      • Napoli, Campania, Włochy, 80131
        • Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Włochy, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Włochy, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Włochy, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Włochy, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Włochy, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Włochy, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 0JE
        • The Winnicott Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 7 do mniej niż 18 lat
  • Pacjenci
  • Pierwotna diagnoza ASD zgodnie z kryteriami Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5)
  • Kryteria spełnione dla ASD w Harmonogramie Obserwacji Diagnozy Autyzmu (ADOS-2) i Poprawiony Wywiad Diagnostyczny Autyzmu (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) — Ocena ciężkości ≥ 4
  • Skala Oceny Autyzmu Dziecięcego wydanie drugie (CARS2-ST lub HF) całkowity surowy wynik ≥ 34
  • Całkowity wynik skali responsywności społecznej drugiej edycji (SRS-2 T-Score) ≥ 66
  • Brak znanego zespołu monogenowego (zespół łamliwego chromosomu X, zespół Retta…)
  • Brak jakichkolwiek klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócać prowadzenie badania zgodnie z oceną badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie są w stanie postępować zgodnie z ocenami badania określonymi w protokole, z wyjątkiem kwestionariuszy samooceny, które zostaną ocenione przez rodzica/przedstawiciela prawnego/opiekuna w przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie ich wypełnić
  • Pacjenci z wysokim ryzykiem samobójstwa według oceny badacza
  • Przewlekła dysfunkcja nerek
  • Przewlekła dysfunkcja serca
  • Pacjent w trakcie niestabilnej psychoterapii, terapii behawioralnej, poznawczej lub poznawczo-behawioralnej
  • Poważna nierównowaga elektrolitowa, która może zakłócać prowadzenie badania lub ocenę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Roztwór doustny Przyjmowany dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Bumetanid/S95008
Lek: Roztwór doustny bumetanidu
Roztwór doustny w dawce 0,5 mg/ml Przyjmowany dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity surowy wynik Skali Oceny Autyzmu Dziecięcego, wydanie drugie (CARS2).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy
Kryterium skuteczności CARS2 to instrument oceniany na 15 pozycji. Wartości oceny podane dla 15 obszarów są sumowane, aby uzyskać łączny wynik.
Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity surowy wynik Skali Responsywności Społecznej, wydanie drugie (SRS-2).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy
Kryterium skuteczności 65 pozycji skala mierząca objawy związane z autyzmem
Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy
Globalne wrażenie kliniczne — wynik globalnej poprawy (CGI-I).
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
Kryterium skuteczności Skala oceniająca ciężkość choroby i ogólną poprawę stanu leczonego pacjenta
W wieku 6 miesięcy
Wyniki cząstkowe Vineland Adaptative Behaviour Sales, wydanie drugie (VABS II).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy
Kryterium skuteczności Skala przeznaczona do pomiaru zachowań adaptacyjnych
Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane i skala oceny zdarzeń niepożądanych u dzieci (PAERS)
Ramy czasowe: Średnio 52 tygodnie
Kryterium bezpieczeństwa Raport inwentaryzacyjny wykorzystany do zidentyfikowania objawów przedmiotowych/podmiotowych występujących u pacjenta od rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
Średnio 52 tygodnie
Nieprawidłowości w parametrach elektrokardiogramu 12-odprowadzeniowego (EKG).
Ramy czasowe: wizyta selekcyjna/Tydzień004/Tydzień008/Tydzień012/Tydzień 026/Tydzień030/Tydzień034/Tydzień038/Tydzień052
Kryterium bezpieczeństwa
wizyta selekcyjna/Tydzień004/Tydzień008/Tydzień012/Tydzień 026/Tydzień030/Tydzień034/Tydzień038/Tydzień052
USG nerek
Ramy czasowe: wizyta selekcyjna/Tydzień026/Tydzień052
Kryterium bezpieczeństwa Ocena funkcji nerek
wizyta selekcyjna/Tydzień026/Tydzień052
Columbia Suicide Severity Rating Scale wersja dla dzieci (C-SSRS-C)
Ramy czasowe: Tydzień000/Tydzień012/Tydzień026/Tydzień038/Tydzień052
Skala oceniająca myśli i zachowania samobójcze
Tydzień000/Tydzień012/Tydzień026/Tydzień038/Tydzień052
Etap Tannera
Ramy czasowe: Tydzień000/Tydzień026/Tydzień052
Kryterium bezpieczeństwa Ocena rozwoju dojrzewania płciowego
Tydzień000/Tydzień026/Tydzień052
Kwestionariusz akceptowalności i smakowitości
Ramy czasowe: Tydzień026
Kryterium dopuszczalności i smakowitości Ocena łatwości użycia urządzenia dozującego
Tydzień026
Kwestionariusz Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Ramy czasowe: Tydzień000/Tydzień004/Tydzień012/Tydzień026/Tydzień030/Tydzień038/Tydzień052
Kryterium jakości życia Ocena postrzegania przez rodzica/przedstawiciela prawnego jakości życia związanej ze zdrowiem pacjenta
Tydzień000/Tydzień004/Tydzień012/Tydzień026/Tydzień030/Tydzień038/Tydzień052

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Współpracownicy

ADIR, a Servier Group company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL3-95008-001
  • 2017-004419-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze naukowi i medyczni mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych z badań klinicznych na poziomie pacjenta i badania.

Można poprosić o dostęp do wszystkich interwencyjnych badań klinicznych:

  • używany do dopuszczenia do obrotu (MA) leków i nowych wskazań dopuszczonych po 1 stycznia 2014 r. w Europejskim Obszarze Gospodarczym (EOG) lub Stanach Zjednoczonych (USA).
  • gdzie Servier jest posiadaczem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (MAH). W tym zakresie pod uwagę będzie brana data pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nowego leku (lub nowego wskazania) w jednym z państw członkowskich EOG.

Ponadto można poprosić o dostęp do wszystkich interwencyjnych badań klinicznych u pacjentów:

  • sponsorowany przez firmę Servier
  • z pierwszym pacjentem zarejestrowanym od 1 stycznia 2004 r
  • dla Nowej Jednostki Chemicznej lub Nowej Jednostki Biologicznej (z wyłączeniem nowej postaci farmaceutycznej), dla których rozwój został zakończony przed jakimkolwiek zatwierdzeniem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (MA).

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po dopuszczeniu do obrotu w EOG lub USA, jeśli badanie jest wykorzystywane do zatwierdzenia.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze powinni zarejestrować się w portalu danych Servier i wypełnić formularz propozycji badań. Ten formularz składający się z czterech części powinien być w pełni udokumentowany. Formularz propozycji badawczej nie zostanie zweryfikowany, dopóki wszystkie obowiązkowe pola nie zostaną wypełnione.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Badanie danych/dokumentów

  1. Indywidualny zestaw danych uczestnika
  2. Protokół badania
  3. Plan analizy statystycznej
  4. Formularz świadomej zgody
  5. Raport z badania klinicznego
  6. dane z badań klinicznych na poziomie badania

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD)

Badania kliniczne na Roztwór doustny bumetanidu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj