Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide orale vloeibare formulering bij kinderen en adolescenten in de leeftijd van 7 tot jonger dan 18 jaar met autismespectrumstoornis
24 juli 2024 bijgewerkt door: Institut de Recherches Internationales Servier
Een 6 maanden durende gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multicentrische parallelle groepsstudie om de werkzaamheid en veiligheid van bumetanide 0,5 mg tweemaal daags te evalueren, gevolgd door een open-label actieve behandelingsperiode van 6 maanden met bumetanide (0,5 mg tweemaal daags) en een 6 weken stopzettingsperiode na stopzetting van de behandeling.
Het doel van deze studie was het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van bumetanide/S95008 bij de verbetering van de kernsymptomen van autismespectrumstoornis.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De huidige studie (CL3-95008-001) werd uitgevoerd bij kinderen en adolescenten van 7 tot jonger dan 18 jaar met ASS.
Er werd een dubbelblinde behandelingsperiode van 6 maanden uitgevoerd waarin de werkzaamheid en veiligheid van bumetanide 0,5 mg BID werden vergeleken met placebo.
Deze dubbelblinde periode werd gevolgd door een open-label behandelingsperiode van 6 maanden met bumetanide 0,5 mg tweemaal daags, waarin de veiligheid op lange termijn werd geëvalueerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
211
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Curitiba, Brazilië, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brazilië, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Passo Fundo, Brazilië, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brazilië, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brazilië, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Duitsland, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Duitsland, 68159
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
-
-
Saxony (Sachsen)
-
Dresden, Saxony (Sachsen), Duitsland, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Frankrijk, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrijk, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrijk, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Il De France
-
Paris, Il De France, Frankrijk, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Frankrijk, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrijk, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrijk, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrijk, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Hongarije, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Gyula, Hongarije, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Hongarije, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italië, 80131
- Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Italië, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Italië, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italië, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italië, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Italië, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Italië, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Accare Groningen
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Warszawa, Polen, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
-
Wojewodztwo Lodzkie
-
Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polen, 91-129
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
-
Wojewodztwo Mazowieckie
-
Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
Wojewodztwo Pomorskie
-
Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polen, 80-542
- Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Alicante, Spanje, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanje, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanje, 28009
- Hospital Niño Jesús
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spanje, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanje, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 0JE
- The Winnicott Centre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 7 tot jonger dan 18 jaar
- Patiënten uit
- Primaire diagnose van ASS volgens de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5)
- Aan criteria voldaan voor ASS op Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) en Autism Diagnosis Interview Revised (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Ernstscore Score ≥ 4
- Childhood Autism Rating Scale tweede editie (CARS2-ST of HF) totale ruwe score ≥ 34
- Sociale responsiviteit Schaal tweede editie totale score (SRS-2 T-Score) ≥ 66
- Afwezigheid van bekend monogeen syndroom (Fragile X, Rett-syndroom ...)
- Afwezigheid van enige klinisch significante afwijking die naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk de uitvoering van het onderzoek zal verstoren
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die de door het protocol gedefinieerde onderzoeksbeoordelingen niet kunnen volgen, met uitzondering van zelfbeoordelingsvragenlijsten die zullen worden beoordeeld door de ouder/wettelijke vertegenwoordiger/verzorger voor patiënten die deze niet kunnen invullen
- Patiënten met een hoog suïcidaal risico volgens het oordeel van de onderzoeker
- Chronische nierfunctiestoornis
- Chronische cardiale disfunctie
- Patiënt met onstabiele psychotherapie, gedrags-, cognitieve of cognitieve gedragstherapie
- Ernstige verstoring van de elektrolytenbalans die waarschijnlijk het verloop of de evaluatie van het onderzoek verstoort
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Orale oplossing Tweemaal daags ingenomen
|
|
Experimenteel: Bumetanide/S95008
|
Orale oplossing gedoseerd op 0,5 mg / ml tweemaal daags ingenomen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Childhood Autism Rating Scale, Second Edition (CARS2) totale ruwe score
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 6 maanden
|
Doeltreffendheidscriterium De CARS2 is een instrument met 15 punten.
De beoordelingswaarden voor de 15 gebieden worden opgeteld om een totaalscore te verkrijgen.
|
Verandering van baseline naar 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) totale ruwe score
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 6 maanden
|
Werkzaamheidscriterium Schaal van 65 items voor het meten van symptomen geassocieerd met autisme
|
Verandering van baseline naar 6 maanden
|
|
Klinische globale indruk - Global Improvement (CGI-I) score
Tijdsspanne: Op 6 maanden
|
Werkzaamheidscriterium Schaal die de ernst van de ziekte en de globale verbetering van de patiënt onder studiebehandeling beoordeelt
|
Op 6 maanden
|
|
Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II) subscores
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 6 maanden
|
Effectiviteitscriterium Schaal bedoeld om adaptief gedrag te meten
|
Verandering van baseline naar 6 maanden
|
|
Bijwerkingen en Pediatric Adverse Event Rating Scale (PAERS)
Tijdsspanne: Gemiddeld 52 weken
|
Veiligheidscriterium Inventarisatierapport gebruikt om tekenen/symptomen te identificeren die de patiënt heeft ervaren sinds de start van de studiebehandeling.
|
Gemiddeld 52 weken
|
|
Afwijkingen in 12-leads elektrocardiogram (ECG) parameters
Tijdsspanne: selectie bezoek/Week004/Week008/Week012/Week 026/Week030/Week034/Week038/Week052
|
Veiligheidscriterium
|
selectie bezoek/Week004/Week008/Week012/Week 026/Week030/Week034/Week038/Week052
|
|
Renale echografie
Tijdsspanne: selectie bezoek/Week026/Week052
|
Veiligheidscriterium Beoordeling van de nierfunctie
|
selectie bezoek/Week026/Week052
|
|
de Columbia Suicide Severity Rating Scale Children's versie (C-SSRS-C)
Tijdsspanne: Week000/Week012/Week026/Week038/Week052
|
Schaal die suïcidale gedachten en suïcidaal gedrag beoordeelt
|
Week000/Week012/Week026/Week038/Week052
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: Week000/Week026/Week052
|
Veiligheidscriterium Beoordeling van de puberale ontwikkeling
|
Week000/Week026/Week052
|
|
Vragenlijst over aanvaardbaarheid en smakelijkheid
Tijdsspanne: Week026
|
Aanvaardbaarheids- en smakelijkheidscriterium Beoordeling van het gebruiksgemak van het doseerapparaat
|
Week026
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) vragenlijst
Tijdsspanne: Week000/Week004/Week012/Week026/Week030/Week038/Week052
|
Criterium kwaliteit van leven Beoordeling van de perceptie van de ouder/wettelijke vertegenwoordiger van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van de patiënt
|
Week000/Week004/Week012/Week026/Week030/Week038/Week052
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 september 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 september 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 september 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 oktober 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 oktober 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 oktober 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juli 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Ontwikkelingsstoornissen bij kinderen, alomtegenwoordig
- Autisme Spectrum Stoornis
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Natriuretische middelen
- Membraantransportmodulatoren
- Diuretica
- Natriumkaliumchloridesymporterremmers
- Bumetanide
Andere studie-ID-nummers
- CL3-95008-001
- 2017-004419-38 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde klinische onderzoeksgegevens op patiënt- en studieniveau.
Toegang kan worden aangevraagd voor alle interventionele klinische studies:
- gebruikt voor de vergunning voor het in de handel brengen (VHB) van geneesmiddelen en nieuwe indicaties die na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd in de Europese Economische Ruimte (EER) of de Verenigde Staten (VS).
- waarbij Servier de houder van de vergunning voor het in de handel brengen (MAH) is. Hierbij wordt gekeken naar de datum van de eerste VHB van het nieuwe geneesmiddel (of de nieuwe indicatie) in een van de EER-lidstaten.
Daarnaast kan toegang worden aangevraagd voor alle interventionele klinische studies bij patiënten:
- gesponsord door Servier
- met een eerste patiënt ingeschreven vanaf 1 januari 2004
- voor Nieuwe Chemische Entiteit of Nieuwe Biologische Entiteit (exclusief nieuwe farmaceutische vorm) waarvan de ontwikkeling is beëindigd vóór enige goedkeuring van een vergunning voor het in de handel brengen (VHB).
IPD-tijdsbestek voor delen
Na vergunning voor het in de handel brengen in de EER of de VS als de studie wordt gebruikt voor de goedkeuring.
IPD-toegangscriteria voor delen
Onderzoekers dienen zich te registreren op Servier Data Portal en het onderzoeksvoorstelformulier in te vullen.
Dit formulier in vier delen dient volledig gedocumenteerd te zijn.
Het onderzoeksvoorstelformulier wordt pas beoordeeld als alle verplichte velden zijn ingevuld.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Bestudeer gegevens/documenten
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .