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Efficacia e sicurezza della formulazione liquida orale di bumetanide nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 7 e meno di 18 anni con disturbo dello spettro autistico

24 luglio 2024 aggiornato da: Institut de Recherches Internationales Servier

Uno studio di 6 mesi randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di bumetanide 0,5 mg due volte al giorno, seguito da un periodo di trattamento attivo in aperto di 6 mesi con bumetanide (0,5 mg due volte al giorno) e un Periodo di interruzione di 6 settimane dopo l'interruzione del trattamento.

Lo scopo di questo studio era valutare l'efficacia e la sicurezza di bumetanide/S95008 nel miglioramento dei sintomi principali del disturbo dello spettro autistico.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il presente studio (CL3-95008-001) è stato condotto su bambini e adolescenti di età compresa tra 7 e meno di 18 anni che presentavano ASD. È stato eseguito un periodo di trattamento in doppio cieco di 6 mesi in cui sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di bumetanide 0,5 mg due volte al giorno rispetto al placebo. Questo periodo in doppio cieco è stato seguito da un periodo di trattamento in aperto di 6 mesi con bumetanide 0,5 mg BID in cui è stata valutata la sicurezza a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

211

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Curitiba, Brasile, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brasile, 60430-370
        • Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
      • Passo Fundo, Brasile, 99010-080
        • Hospital São Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brasile, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasile, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
  • Francia
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francia, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francia, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francia, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Il De France
      • Paris, Il De France, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Francia, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francia, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francia, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Germania
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Germania, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Germania, 68159
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
    • Saxony (Sachsen)
      • Dresden, Saxony (Sachsen), Germania, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Italia, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Italia, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Accare Groningen
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-546
        • Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
      • Warszawa, Polonia, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
    • Wojewodztwo Lodzkie
      • Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polonia, 91-129
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
    • Wojewodztwo Mazowieckie
      • Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
    • Wojewodztwo Pomorskie
      • Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polonia, 80-542
        • Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Regno Unito, M13 0JE
        • The Winnicott Centre
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Spagna, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spagna, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Ungheria, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Gyula, Ungheria, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti maschi e femmine da 7 a meno di 18 anni
  • Fuori pazienti
  • Diagnosi primaria di ASD secondo i criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali - Quinta Edizione (DSM-5)
  • Criteri soddisfatti per ASD su Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) e Autism Diagnosis Interview Revised (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) - Punteggio di valutazione della gravità ≥ 4
  • Childhood Autism Rating Scale seconda edizione (CARS2-ST o HF) punteggio totale grezzo ≥ 34
  • Punteggio totale della seconda edizione della scala di reattività sociale (SRS-2 T-Score) ≥ 66
  • Assenza di sindrome monogenica nota (X fragile, sindrome di Rett...)
  • Assenza di qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa interferire con la conduzione dello studio secondo il giudizio dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Pazienti non in grado di seguire le valutazioni dello studio definite dal protocollo, ad eccezione dei questionari di autovalutazione che saranno valutati dal genitore/rappresentante legale/caregiver per quei pazienti impossibilitati a completarli
  • Pazienti ad alto rischio suicidario secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Disfunzione renale cronica
  • Disfunzione cardiaca cronica
  • Paziente con psicoterapia instabile, terapia comportamentale, cognitiva o cognitivo-comportamentale
  • Grave squilibrio elettrolitico che potrebbe interferire con la conduzione o la valutazione dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Soluzione orale Preso due volte al giorno
Sperimentale: Bumetanide/S95008
Droga: Bumetanide soluzione orale
Soluzione orale dosata a 0,5 mg/mL Assunta due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale grezzo della scala di valutazione dell'autismo infantile, seconda edizione (CARS2).
Lasso di tempo: Passare dal basale a 6 mesi
Criterio di efficacia Il CARS2 è uno strumento valutato a 15 item. I valori di valutazione dati per le 15 aree vengono sommati per produrre un punteggio totale.
Passare dal basale a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di reattività sociale, seconda edizione (SRS-2) punteggio totale grezzo
Lasso di tempo: Passare dal basale a 6 mesi
Criterio di efficacia Scala di 65 elementi che misura i sintomi associati all'autismo
Passare dal basale a 6 mesi
Impressione clinica globale - Punteggio di miglioramento globale (CGI-I).
Lasso di tempo: A 6 mesi
Criterio di efficacia Scala che valuta la gravità della malattia e il miglioramento globale del paziente sottoposto al trattamento in studio
A 6 mesi
Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II) punteggi parziali
Lasso di tempo: Passare dal basale a 6 mesi
Criterio di efficacia Scala designata per misurare il comportamento adattivo
Passare dal basale a 6 mesi
Eventi avversi e Pediatric Adverse Event Rating Scale (PAERS)
Lasso di tempo: In media 52 settimane
Criterio di sicurezza Rapporto di inventario utilizzato per identificare segni/sintomi sperimentati dal paziente dall'inizio del trattamento in studio.
In media 52 settimane
Anomalie nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: visita di selezione/Settimana004/Settimana008/Settimana012/Settimana026/Settimana030/Settimana034/Settimana038/Settimana052
Criterio di sicurezza
visita di selezione/Settimana004/Settimana008/Settimana012/Settimana026/Settimana030/Settimana034/Settimana038/Settimana052
Ecografia renale
Lasso di tempo: visita di selezione/Settimana026/Settimana052
Criterio di sicurezza Valutazione della funzione renale
visita di selezione/Settimana026/Settimana052
la versione per bambini della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS-C)
Lasso di tempo: Settimana000/Settimana012/Settimana026/Settimana038/Settimana052
Scala che valuta l'ideazione suicidaria e il comportamento suicidario
Settimana000/Settimana012/Settimana026/Settimana038/Settimana052
Fase di conciatore
Lasso di tempo: Settimana000/Settimana026/Settimana052
Criterio di sicurezza Valutazione dello sviluppo puberale
Settimana000/Settimana026/Settimana052
Questionario di accettabilità e appetibilità
Lasso di tempo: Settimana026
Criterio di accettabilità e appetibilità Valutazione della facilità d'uso nell'utilizzo del dispositivo dosatore
Settimana026
Questionario Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Lasso di tempo: Settimana000/Settimana004/Settimana012/Settimana026/Settimana030/Settimana038/Settimana052
Criterio della qualità della vita Valutazione della percezione del genitore/rappresentante legale della qualità della vita correlata alla salute del paziente
Settimana000/Settimana004/Settimana012/Settimana026/Settimana030/Settimana038/Settimana052

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Collaboratori

ADIR, a Servier Group company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

13 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL3-95008-001
  • 2017-004419-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimi di studi clinici a livello di paziente e di studio.

L'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici:

  • utilizzato per l'autorizzazione all'immissione in commercio (MA) di medicinali e nuove indicazioni approvate dopo il 1° gennaio 2014 nello Spazio economico europeo (SEE) o negli Stati Uniti (USA).
  • dove Servier è il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH). La data della prima AIC del nuovo medicinale (o della nuova indicazione) in uno degli Stati membri del SEE sarà presa in considerazione per questo scopo.

Inoltre, l'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici nei pazienti:

  • sponsorizzato da Servier
  • con un primo paziente arruolato dal 1 gennaio 2004 in poi
  • per New Chemical Entity o New Biological Entity (nuova forma farmaceutica esclusa) per il quale lo sviluppo è stato interrotto prima di qualsiasi autorizzazione all'immissione in commercio (MA).

Periodo di condivisione IPD

Dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio nel SEE o negli Stati Uniti se lo studio viene utilizzato per l'approvazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori devono registrarsi su Servier Data Portal e compilare il modulo di proposta di ricerca. Questo modulo in quattro parti dovrebbe essere completamente documentato. Il modulo di proposta di ricerca non verrà esaminato fino a quando tutti i campi obbligatori non saranno completati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Dati/documenti di studio

  1. Set di dati del singolo partecipante
  2. Protocollo di studio
  3. Piano di analisi statistica
  4. Modulo di consenso informato
  5. Rapporto di studio clinico
  6. dati di studi clinici a livello di studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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