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Efficacité et innocuité de la formulation liquide orale de bumétanide chez les enfants et les adolescents âgés de 7 à moins de 18 ans atteints de troubles du spectre autistique

11 mars 2022 mis à jour par: Institut de Recherches Internationales Servier

Une étude multicentrique en groupes parallèles randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de 6 mois pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du bumétanide 0,5 mg deux fois par jour, suivie d'une période de traitement actif ouvert de 6 mois avec du bumétanide (0,5 mg deux fois par jour) et un Période d'interruption de 6 semaines après l'arrêt du traitement.

Le but de cette étude était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du bumétanide/S95008 dans l'amélioration des principaux symptômes du trouble du spectre autistique.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La présente étude (CL3-95008-001) a été réalisée chez des enfants et adolescents de 7 à moins de 18 ans présentant un TSA. Une période de traitement en double aveugle de 6 mois a été réalisée au cours de laquelle l'efficacité et l'innocuité du bumétanide 0,5 mg deux fois par jour ont été évaluées par rapport au placebo. Cette période en double aveugle a été suivie d'une période de traitement en ouvert de 6 mois de bumétanide 0,5 mg deux fois par jour au cours de laquelle l'innocuité à long terme a été évaluée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

211

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Allemagne, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Allemagne, 68159
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
    • Saxony (Sachsen)
      • Dresden, Saxony (Sachsen), Allemagne, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
  • Brésil
      • Curitiba, Brésil, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brésil, 60430-370
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - Universidade Federal do Ceara
      • Passo Fundo, Brésil, 99010-080
        • Hospital Sao Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brésil, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brésil, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Espagne, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Espagne, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • France
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, France, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, France, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, France, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Il De France
      • Paris, Il De France, France, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, France, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, France, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, France, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, France, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Hongrie, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Gyula, Hongrie, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Hongrie, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
  • Italie
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italie, 80131
        • Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Italie, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Italie, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italie, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italie, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Italie, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Italie, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Accare Groningen
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-546
        • Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
      • Warszawa, Pologne, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
    • Wojewodztwo Lodzkie
      • Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Pologne, 91-129
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
    • Wojewodztwo Mazowieckie
      • Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Pologne, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
    • Wojewodztwo Pomorskie
      • Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Pologne, 80-542
        • Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 0JE
        • The Winnicott Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins et féminins de 7 à moins de 18 ans
  • Nos patients
  • Diagnostic principal de TSA selon les critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux - Cinquième édition (DSM-5)
  • Critères remplis pour le TSA sur le calendrier d'observation diagnostique de l'autisme (ADOS-2) et l'entretien de diagnostic de l'autisme révisé (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) - Cote de gravité Score ≥ 4
  • Score brut total de la deuxième édition de l'échelle d'évaluation de l'autisme chez les enfants (CARS2-ST ou HF) ≥ 34
  • Score total de la deuxième édition de l'échelle de réactivité sociale (SRS-2 T-Score) ≥ 66
  • Absence de syndrome monogénique connu (X fragile, syndrome de Rett...)
  • Absence de toute anomalie cliniquement significative susceptible d'interférer avec le déroulement de l'étude selon le jugement de l'investigateur

Critère d'exclusion:

  • Patients ne pouvant pas suivre les évaluations de l'étude définies par le protocole, à l'exception des questionnaires d'auto-évaluation qui seront évalués par le parent/représentant légal/soignant pour les patients ne pouvant les remplir
  • Patients à haut risque suicidaire selon le jugement de l'investigateur
  • Insuffisance rénale chronique
  • Dysfonction cardiaque chronique
  • Patient avec psychothérapie instable, thérapie comportementale, cognitive ou cognitivo-comportementale
  • Déséquilibre électrolytique sévère susceptible d'interférer avec la conduite ou l'évaluation de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Solution orale prise deux fois par jour
Expérimental: Bumétanide/S95008
Médicament: Solution orale de bumétanide
Solution buvable dosée à 0,5 mg/mL Prise deux fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score brut total de l'échelle d'évaluation de l'autisme chez les enfants, deuxième édition (CARS2)
Délai: Passage de la ligne de base à 6 mois
Critère d'efficacité Le CARS2 est un instrument coté en 15 items. Les valeurs d'évaluation données pour les 15 domaines sont additionnées pour produire un score total.
Passage de la ligne de base à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle de réactivité sociale, deuxième édition (SRS-2) score brut total
Délai: Passage de la ligne de base à 6 mois
Critère d'efficacité Échelle de 65 items mesurant les symptômes associés à l'autisme
Passage de la ligne de base à 6 mois
Score Impression globale clinique - Amélioration globale (CGI-I)
Délai: A 6 mois
Critère d'efficacité Echelle qui évalue la gravité de la maladie et l'amélioration globale du patient sous traitement à l'étude
A 6 mois
Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II) sous-scores
Délai: Passage de la ligne de base à 6 mois
Critère d'efficacité Échelle désignée pour mesurer le comportement adaptatif
Passage de la ligne de base à 6 mois
Événements indésirables et échelle d'évaluation des événements indésirables pédiatriques (PAERS)
Délai: En moyenne 52 semaines
Critère de sécurité Rapport d'inventaire utilisé pour identifier les signes/symptômes ressentis par le patient depuis le début du traitement de l'étude.
En moyenne 52 semaines
Anomalies des paramètres de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations
Délai: visite de sélection/Semaine004/Semaine008/Semaine012/Semaine026/Semaine030/Semaine034/Semaine038/Semaine052
Critère de sécurité
visite de sélection/Semaine004/Semaine008/Semaine012/Semaine026/Semaine030/Semaine034/Semaine038/Semaine052
Échographie rénale
Délai: visite de sélection/Semaine026/Semaine052
Critère de sécurité Évaluation de la fonction rénale
visite de sélection/Semaine026/Semaine052
la version pour enfants de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS-C)
Délai: Semaine000/Semaine012/Semaine026/Semaine038/Semaine052
Échelle qui évalue les idées suicidaires et les comportements suicidaires
Semaine000/Semaine012/Semaine026/Semaine038/Semaine052
Stade du tanneur
Délai: Semaine000/Semaine026/Semaine052
Critère de sécurité Évaluation du développement pubertaire
Semaine000/Semaine026/Semaine052
Questionnaire d'acceptabilité et de palatabilité
Délai: Semaine026
Critère d'acceptabilité et d'appétence Appréciation de la facilité d'utilisation de l'appareil doseur
Semaine026
Questionnaire d'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Semaine000/Semaine004/Semaine012/Semaine026/Semaine030/Semaine038/Semaine052
Critère de qualité de vie Évaluation de la perception des parents/représentants légaux de la qualité de vie liée à la santé du patient
Semaine000/Semaine004/Semaine012/Semaine026/Semaine030/Semaine038/Semaine052

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut de Recherches Internationales Servier

Collaborateurs

ADIR, a Servier Group company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

13 septembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

13 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2018

Première publication (Réel)

23 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CL3-95008-001
  • 2017-004419-38 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs scientifiques et médicaux qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées des essais cliniques au niveau des patients et des études.

L'accès peut être demandé pour toutes les études cliniques interventionnelles :

  • utilisé pour l'AMM de médicaments et de nouvelles indications approuvées après le 1er janvier 2014 dans l'Espace économique européen (EEE) ou aux États-Unis (US).
  • où Servier est le Titulaire de l'Autorisation de Mise sur le Marché (TAMM). La date de la première AMM du nouveau médicament (ou de la nouvelle indication) dans l'un des Etats membres de l'EEE sera considérée pour ce périmètre.

De plus, l'accès peut être demandé pour toutes les études cliniques interventionnelles chez les patients :

  • parrainé par Servier
  • avec un premier patient inscrit à partir du 1er janvier 2004
  • pour une Nouvelle Entité Chimique ou une Nouvelle Entité Biologique (nouvelle forme pharmaceutique exclue) dont le développement a été arrêté avant toute autorisation de mise sur le marché (AMM).

Délai de partage IPD

Après autorisation de mise sur le marché dans l'EEE ou aux États-Unis si l'étude est utilisée pour l'approbation.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs doivent s'inscrire sur Servier Data Portal et remplir le formulaire de proposition de recherche. Ce formulaire en quatre parties doit être entièrement documenté. Le formulaire de proposition de recherche ne sera pas examiné tant que tous les champs obligatoires n'auront pas été remplis.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Données/documents d'étude

  1. Ensemble de données de participant individuel
  2. Protocole d'étude
  3. Plan d'analyse statistique
  4. Formulaire de consentement éclairé
  5. Rapport d'étude clinique
  6. données d'essais cliniques au niveau de l'étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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