Effekt og sikkerhet av bumetanid oral flytende formulering hos barn og ungdom i alderen fra 7 til under 18 år med autismespekterforstyrrelse
24. juli 2024 oppdatert av: Institut de Recherches Internationales Servier
En 6-måneders randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenter parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til bumetanid 0,5 mg to ganger daglig etterfulgt av en åpen etikett på 6 måneders aktiv behandlingsperiode med bumetanid (0,5 mg to ganger daglig) og en 6 ukers seponeringsperiode etter behandlingsstopp.
Hensikten med denne studien var å evaluere effekten og sikkerheten til bumetanid/S95008 i forbedring av kjernesymptomer ved autismespektrumforstyrrelser.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien (CL3-95008-001) ble utført på barn og ungdom fra 7 til under 18 år med ASD.
En 6-måneders dobbeltblind behandlingsperiode ble utført hvor effekt og sikkerhet av bumetanid 0,5 mg to ganger daglig ble vurdert versus placebo.
Denne dobbeltblinde perioden ble fulgt av en 6-måneders åpen behandlingsperiode med bumetanid 0,5 mg to ganger daglig, hvor langtidssikkerhet ble evaluert.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
211
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Curitiba, Brasil, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brasil, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Passo Fundo, Brasil, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brasil, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brasil, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Frankrike, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrike, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrike, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Il De France
-
Paris, Il De France, Frankrike, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Frankrike, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrike, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrike, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Italia, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Italia, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Accare Groningen
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Warszawa, Polen, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
-
Wojewodztwo Lodzkie
-
Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polen, 91-129
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
-
Wojewodztwo Mazowieckie
-
Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
Wojewodztwo Pomorskie
-
Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polen, 80-542
- Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Alicante, Spania, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Niño Jesús
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spania, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spania, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Storbritannia, M13 0JE
- The Winnicott Centre
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Tyskland, 68159
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
-
-
Saxony (Sachsen)
-
Dresden, Saxony (Sachsen), Tyskland, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Ungarn, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Gyula, Ungarn, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Ungarn, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter fra 7 til under 18 år
- Ute pasienter
- Primærdiagnose av ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier
- Kriterier oppfylt for ASD på Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) og Autism Diagnosis Intervju Revided (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Alvorlighetsvurdering ≥ 4
- Childhood Autism Rating Scale andre utgave (CARS2-ST eller HF) total råscore ≥ 34
- Sosial respons Scale andre utgave total poengsum (SRS-2 T-Score) ≥ 66
- Fravær av kjent monogent syndrom (Fragile X, Rett syndrom ...)
- Fravær av noen klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil forstyrre gjennomføringen av studien i henhold til etterforskerens vurdering
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som ikke er i stand til å følge studievurderingene definert av protokollen, med unntak av spørreskjemaer med selvvurdering som vil bli vurdert av foreldre/advokat/omsorgsperson for de pasientene som ikke er i stand til å fylle ut dem
- Pasienter med høy selvmordsrisiko i henhold til etterforskerens vurdering
- Kronisk nedsatt nyrefunksjon
- Kronisk hjertedysfunksjon
- Pasient med ustabil psykoterapi, atferds-, kognitiv eller kognitiv-atferdsterapi
- Alvorlig elektrolyttubalanse som sannsynligvis vil forstyrre studiegjennomføringen eller evalueringen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Oral oppløsning tas to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: Bumetanid/S95008
|
Oral oppløsning dosert med 0,5 mg/ml Tas to ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Childhood Autism Rating Scale, Second Edition (CARS2) total råpoengsum
Tidsramme: Endring fra baseline til 6 måneder
|
Effektivitetskriterium CARS2 er et instrument med 15 deler.
Vurderingsverdiene gitt for de 15 områdene summeres for å gi en totalscore.
|
Endring fra baseline til 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) total råpoengsum
Tidsramme: Endring fra baseline til 6 måneder
|
Effektkriterium 65 elementer skala som måler symptomer assosiert med autisme
|
Endring fra baseline til 6 måneder
|
|
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI-I) score
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Effektkriterium Skala som vurderer alvorlighetsgraden av sykdommen og den globale forbedringen til pasienten under studiebehandling
|
Ved 6 måneder
|
|
Vineland Adaptative Behavior Sales, Second Edition (VABS II) underpoeng
Tidsramme: Endring fra baseline til 6 måneder
|
Effektivitetskriterium Skala utpekt for å måle adaptiv atferd
|
Endring fra baseline til 6 måneder
|
|
Uønskede hendelser og pediatrisk vurderingsskala for bivirkninger (PAERS)
Tidsramme: I gjennomsnitt 52 uker
|
Sikkerhetskriterium Inventarrapport brukt for å identifisere tegn/symptomer pasienten har opplevd siden studiebehandlingsstart.
|
I gjennomsnitt 52 uker
|
|
Abnormiteter i 12-avledningers elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: utvalg besøk/Uke004/Uke008/Uke012/Uke 026/Uke030/Uke034/Uke038/Uke052
|
Sikkerhetskriterium
|
utvalg besøk/Uke004/Uke008/Uke012/Uke 026/Uke030/Uke034/Uke038/Uke052
|
|
Renal ultralyd
Tidsramme: utvalg besøk/Uke026/Uke052
|
Sikkerhetskriterium Vurdering av nyrefunksjonen
|
utvalg besøk/Uke026/Uke052
|
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale Barneversjon (C-SSRS-C)
Tidsramme: Uke000/Uke012/Uke026/Uke038/Uke052
|
Skala som vurderer selvmordstanker og selvmordsatferd
|
Uke000/Uke012/Uke026/Uke038/Uke052
|
|
Tanner scene
Tidsramme: Uke000/Uke026/Uke052
|
Sikkerhetskriterium Vurdering av pubertetsutvikling
|
Uke000/Uke026/Uke052
|
|
Akseptabilitet og smakelighet spørreskjema
Tidsramme: Uke026
|
Akseptabilitets- og smakelighetskriterium Vurdering av brukervennligheten ved bruk av doseringsanordningen
|
Uke026
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) spørreskjema
Tidsramme: Uke000/Uke004/Uke012/Uke026/Uke030/Uke038/Uke052
|
Livskvalitetskriterium Vurdering av foreldres/rettslige representants oppfatning av pasientens helserelaterte livskvalitet
|
Uke000/Uke004/Uke012/Uke026/Uke030/Uke038/Uke052
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. september 2018
Primær fullføring (Faktiske)
13. september 2021
Studiet fullført (Faktiske)
13. september 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. oktober 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. oktober 2018
Først lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Autismespektrumforstyrrelse
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Natriuretiske midler
- Membrantransportmodulatorer
- Diuretika
- Natriumkaliumklorid Symporter-hemmere
- Bumetanid
Andre studie-ID-numre
- CL3-95008-001
- 2017-004419-38 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere kan be om tilgang til anonymiserte data om kliniske studier på pasient- og studienivå.
Tilgang kan bes om alle intervensjonelle kliniske studier:
- brukes til markedsføringstillatelse (MA) av legemidler og nye indikasjoner godkjent etter 1. januar 2014 i Det europeiske økonomiske samarbeidsområdet (EØS) eller USA (USA).
- der Servier er innehaver av markedsføringstillatelsen (MAH). Datoen for den første MA for det nye legemidlet (eller den nye indikasjonen) i en av EØS-medlemsstatene vil bli vurdert for dette omfanget.
I tillegg kan det bes om tilgang for alle intervensjonelle kliniske studier på pasienter:
- sponset av Servier
- med en første pasient registrert fra 1. januar 2004 og utover
- for New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny farmasøytisk form ekskludert) der utviklingen er avsluttet før noen markedsføringstillatelse (MA) godkjenning.
IPD-delingstidsramme
Etter markedsføringstillatelse i EØS eller USA hvis studien brukes for godkjenningen.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Forskere bør registrere seg på Servier Data Portal og fylle ut forskningsforslagsskjemaet.
Dette skjemaet i fire deler skal være fullstendig dokumentert.
Forskningsforslagsskjemaet vil ikke bli gjennomgått før alle obligatoriske felt er fylt ut.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Studiedata/dokumenter
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .