Effekt och säkerhet av bumetanid oral flytande formulering hos barn och ungdomar i åldrarna 7 till mindre än 18 år med autismspektrumstörning
24 juli 2024 uppdaterad av: Institut de Recherches Internationales Servier
En 6-månaders randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenter parallell gruppstudie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av bumetanid 0,5 mg två gånger om dagen följt av en öppen etikett på aktiv 6-månaders behandlingsperiod med bumetanid (0,5 mg två gånger om dagen) och en 6 veckors uppehållsperiod efter behandlingsstopp.
Syftet med denna studie var att utvärdera effektiviteten och säkerheten av bumetanid/S95008 vid förbättring av autismspektrumstörningars kärnsymtom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Den aktuella studien (CL3-95008-001) utfördes på barn och ungdomar från 7 till yngre än 18 år med ASD.
En 6-månaders dubbelblind behandlingsperiod utfördes där effektivitet och säkerhet av bumetanid 0,5 mg två gånger dagligen utvärderades jämfört med placebo.
Denna dubbelblinda period följdes av en 6-månaders öppen behandlingsperiod med bumetanid 0,5 mg två gånger dagligen, där långtidssäkerheten utvärderades.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
211
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Curitiba, Brasilien, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brasilien, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Passo Fundo, Brasilien, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brasilien, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de Psiquiatria
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Frankrike, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrike, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrike, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Il De France
-
Paris, Il De France, Frankrike, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Frankrike, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrike, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrike, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italien, 80131
- Unità Semplice di Psichiatria Infantile Policlinico Universitario di Napoli - Università Federico II
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Italien, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Italien, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italien, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italien, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Italien, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Italien, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
- Accare Groningen
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Warszawa, Polen, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
-
Wojewodztwo Lodzkie
-
Lodz, Wojewodztwo Lodzkie, Polen, 91-129
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
-
Wojewodztwo Mazowieckie
-
Warszawa, Wojewodztwo Mazowieckie, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
Wojewodztwo Pomorskie
-
Gdansk, Wojewodztwo Pomorskie, Polen, 80-542
- Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Nino Jesus
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spanien, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Forward Thinking Birmingham_Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Storbritannien, M13 0JE
- The Winnicott Centre
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Psychische Erkrankungen, Klinik für Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes- und Jugendalter
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Tyskland, 68159
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie des Kindes- und Jugendalters am Zentralinstitut für Seelische Gesundheit
-
-
Saxony (Sachsen)
-
Dresden, Saxony (Sachsen), Tyskland, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie und
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Ungern, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Gyula, Ungern, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Ungern, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 13 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga patienter från 7 till under 18 år
- Ut patienter
- Primär diagnos av ASD enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier
- Kriterier uppfyllda för ASD på Autism Diagnostic Observation Schema (ADOS-2) och Autism Diagnosis Intervju Revided (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Allvarlighetspoäng ≥ 4
- Childhood Autism Rating Scale andra upplagan (CARS2-ST eller HF) totalt råpoäng ≥ 34
- Social lyhördhet Skala andra upplagans totalpoäng (SRS-2 T-Score) ≥ 66
- Frånvaro av känt monogent syndrom (Fragile X, Rett syndrom ...)
- Frånvaro av någon kliniskt signifikant abnormitet som sannolikt kommer att störa genomförandet av studien enligt utredarens bedömning
Exklusions kriterier:
- Patienter som inte kan följa studiebedömningarna som definieras av protokollet, med undantag för självvärderingsfrågeformulär som kommer att bedömas av förälder/juridisk representant/vårdgivare för de patienter som inte kan fylla i dem
- Patienter som har en hög suicidalrisk enligt utredarens bedömning
- Kronisk njurdysfunktion
- Kronisk hjärtdysfunktion
- Patient med instabil psykoterapi, beteendeterapi, kognitiv eller kognitiv beteendeterapi
- Allvarlig elektrolytobalans som sannolikt kommer att störa studiens genomförande eller utvärdering
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Oral lösning Tas två gånger dagligen
|
|
Experimentell: Bumetanid/S95008
|
Oral lösning doserad med 0,5 mg/ml Tags två gånger dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Childhood Autism Rating Scale, andra upplagan (CARS2) totalt råpoäng
Tidsram: Ändra från baslinje till 6 månader
|
Effektivitetskriterium CARS2 är ett instrument med 15 artiklar.
Betygsvärdena som ges för de 15 områdena summeras för att ge en totalpoäng.
|
Ändra från baslinje till 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, andra upplagan (SRS-2) totalt råpoäng
Tidsram: Ändra från baslinje till 6 månader
|
Effektkriterium 65 objekt skala som mäter symptom associerade med autism
|
Ändra från baslinje till 6 månader
|
|
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI-I) poäng
Tidsram: Vid 6 månader
|
Effektkriterium Skala som bedömer svårighetsgraden av sjukdomen och den globala förbättringen av patienten under studiebehandling
|
Vid 6 månader
|
|
Vineland Adaptative Behavior Sales, andra upplagan (VABS II) underpoäng
Tidsram: Ändra från baslinje till 6 månader
|
Effektivitetskriterium Skala avsedd för att mäta adaptivt beteende
|
Ändra från baslinje till 6 månader
|
|
Biverkningar och Pediatric Adverse Event Rating Scale (PAERS)
Tidsram: I genomsnitt 52 veckor
|
Säkerhetskriterium Inventeringsrapport används för att identifiera tecken/symtom som patienten upplevt sedan studiens behandlingsstart.
|
I genomsnitt 52 veckor
|
|
Avvikelser i parametrar med 12-avledningars elektrokardiogram (EKG).
Tidsram: urvalsbesök/Vecka004/Vecka008/Vecka012/Vecka 026/Vecka030/Vecka034/Vecka038/Vecka052
|
Säkerhetskriterium
|
urvalsbesök/Vecka004/Vecka008/Vecka012/Vecka 026/Vecka030/Vecka034/Vecka038/Vecka052
|
|
Renalt ultraljud
Tidsram: urvalsbesök/Vecka026/Vecka052
|
Säkerhetskriterium Bedömning av njurfunktionen
|
urvalsbesök/Vecka026/Vecka052
|
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale Children's version (C-SSRS-C)
Tidsram: Vecka000/Vecka012/Vecka026/Vecka038/Vecka052
|
Skala som bedömer självmordstankar och självmordsbeteende
|
Vecka000/Vecka012/Vecka026/Vecka038/Vecka052
|
|
Tanner scenen
Tidsram: Vecka000/Vecka026/Vecka052
|
Säkerhetskriterium Bedömning av pubertetsutveckling
|
Vecka000/Vecka026/Vecka052
|
|
Enkät om acceptans och smaklighet
Tidsram: Vecka026
|
Acceptans- och smaklighetskriterium Bedömning av användarvänligheten att använda doseringsanordningen
|
Vecka026
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) frågeformulär
Tidsram: Vecka000/Vecka004/Vecka012/Vecka026/Vecka030/Vecka038/Vecka052
|
Livskvalitetskriterium Bedömning av föräldrars/juridiska företrädares uppfattning om patientens hälsorelaterad livskvalitet
|
Vecka000/Vecka004/Vecka012/Vecka026/Vecka030/Vecka038/Vecka052
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 september 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
13 september 2021
Avslutad studie (Faktisk)
13 september 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 oktober 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 oktober 2018
Första postat (Faktisk)
23 oktober 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar
- Barnutvecklingsstörningar, genomgripande
- Autismspektrumstörning
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Natriuretiska medel
- Membrantransportmodulatorer
- Diuretika
- Natriumkaliumklorid Symporter-hämmare
- Bumetanid
Andra studie-ID-nummer
- CL3-95008-001
- 2017-004419-38 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare kan begära tillgång till anonymiserade kliniska prövningsdata på patientnivå och studienivå.
Tillgång kan begäras för alla interventionella kliniska studier:
- används för marknadsföringstillstånd (MA) av läkemedel och nya indikationer godkända efter 1 januari 2014 inom Europeiska ekonomiska samarbetsområdet (EES) eller USA (USA).
- där Servier är innehavare av godkännande för försäljning (MAH). Datumet för den första godkännandet för försäljning av det nya läkemedlet (eller den nya indikationen) i en av EES-medlemsstaterna kommer att beaktas för denna omfattning.
Dessutom kan tillgång begäras för alla interventionella kliniska studier på patienter:
- sponsrad av Servier
- med en första patient inskriven från och med den 1 januari 2004 och framåt
- för New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny läkemedelsform utesluten) för vilka utvecklingen har avbrutits innan något godkännande för försäljningstillstånd (MA).
Tidsram för IPD-delning
Efter marknadsföringstillstånd i EES eller USA om studien används för godkännandet.
Kriterier för IPD Sharing Access
Forskare bör registrera sig på Servier Data Portal och fylla i forskningsförslagsformuläret.
Denna blankett i fyra delar bör vara fullständigt dokumenterad.
Formuläret för forskningsförslag kommer inte att granskas förrän alla obligatoriska fält är ifyllda.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Studiedata/dokument
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .