Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MRT5201:n suonensisäisen annon turvallisuus, siedettävyys ja PK/PD-arviointi potilailla, joilla on OTC-puutos (STEP-OTC)

torstai 12. syyskuuta 2019 päivittänyt: Translate Bio, Inc.

Vaiheen 1/2 yhden nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisesti annetun MRT5201:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos

Tämä vaiheen 1/2, ensimmäinen ihmisillä suoritettava tutkimus arvioi MRT5201:n kerta-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä, jotka annetaan laskimoon potilaille, joilla on OTC-puutos (OTCD). Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös yhden annoksen MRT5201 vaikutusta OTCD:n ja ureageneesin metabolisiin markkereihin; ja määritä MRT5201:n hyväksyttävä annosteluväli.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on dokumentoitu OTCD-diagnoosi.
  • Dokumentoitu historia ≥1 oireellisesta hyperammonemiatapahtumasta ammoniakin ollessa ≥100 µmol/l

  • Tutkittavan OTCD on vakaa, minkä osoittavat seuraavat kriteerit:

    • Ammoniakin taso
    • Ei kliinisiä hyperammonemian oireita seulontajakson aikana ja lähtötilanteessa (päivä -1)
  • Jos käytät typenpoistohoitoa, sinun on oltava vakaassa hoito-ohjelmassa ≥ 28 päivää ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista
  • Koehenkilö on noudattanut vakaata proteiinirajoitettua ruokavaliota (joka voi sisältää tai ei sisällä lääkevalmisteita) ja/tai aminohappolisää ilman muutoksia kalori- tai proteiinitavoitteissa eikä muutoksia lääkinnälliseen ruokaan ja/tai aminohappolisäykseen ≥ 28 päivään ennen tutkimusta. tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa laboratoriopoikkeavuus, joka saattaa altistaa koehenkilölle suuremman riskin osallistumalla tähän tutkimukseen.

  • sinulla on jokin merkittävä samanaikainen tai aiempi sairaus, joka muodostaisi kohtuuttoman riskin tutkittavalle tai voisi vaarantaa korkealaatuisten tietojen keräämisen tutkimuksesta. Näitä ovat muun muassa:

    • Aiemmat maksansiirrot, mukaan lukien hepatosyyttihoito/siirto
    • Maksasairaushistoria
    • Positiiviset virusserologiset testitulokset HIV-tyypin 1 tai 2 vasta-aineille, hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineelle
    • Tyypin I tai tyypin II diabetes, joka on tutkijan mielestä huonosti hallinnassa
    • Huonosti hallinnassa oleva verenpaine (määritelty systoliseksi verenpaineeksi [BP] > 150 mm Hg tai diastoliseksi verenpaineeksi > 90 mm Hg)
    • Antikoagulanttien tai verihiutaleiden estäjien käyttö, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, hepariini ja ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (NSAIDS). Asetaminofeeni on sallittu
  • Osallistuminen aikaisempiin kliinisiin tutkimuksiin, joissa arvioitiin toiminnallisen OTC-proteiinin ilmentämiseen suunnattuja tutkittavia OTCD-hoitoja (esim. OTC-geeniterapiatutkimukset, muu mRNA-korvaushoito), joka on johtanut anti-OTC-vasta-aineiden esiintymiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MRT5201
Yksittäiset nousevat matalat, keskisuuret ja suuret annokset MRT5201:tä
Biologinen: MRT5201
Kodonioptimoitu ihmisen ornitiinitranskarbamylaasin lähettiribonukleiinihappo lipidipohjaisilla nanopartikkeleilla
Placebo Comparator: Plasebo
Lumevertailija, jossa käytettiin 5 % dekstroosia vedessä samalla annostelunopeudella kuin tutkimuslääke.
Muut: Plasebo
5 % dekstroosia vedessä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus hoitoryhmittäin
Aikaikkuna: Viikko 24
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus kussakin annoskohortissa hoitoryhmittäin, arvioituna vakavuuden ja tutkimustuotteen suhteen.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MRT5201:n farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: 1 kuukausi kerta-annoksen jälkeen
MRT5201:n farmakokinetiikka mitattuna mRNA-tasoilla
1 kuukausi kerta-annoksen jälkeen
MRT5201:n kerta-annoksen vaikutus ureageneesiin
Aikaikkuna: Jopa 1 kuukausi kerta-annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta 4 tunnin ureageneesin AUC:ssa viikoilla 2, 3, 4 ja 5 yhden MRT5201-annoksen jälkeen
Jopa 1 kuukausi kerta-annoksen jälkeen
MRT5201:n kerta-annoksen vaikutus OTCD:n metabolisiin markkereihin
Aikaikkuna: 6 kuukautta kerta-annoksen jälkeen
Muutos lähtötilanteesta 8 tunnin ammoniakin AUC:ssa
6 kuukautta kerta-annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Translate Bio, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MRT5201-101
  • 2018-004095-35 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ornitiinin transkarbamylaasin puutos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa