ATHN 8: Aikaisemmin hoitamattomien potilaiden asiatutkimus
Yhdysvaltain kohorttitutkimus aiemmin hoitamattomista synnynnäistä hemofiliaa sairastavista potilaista
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä monikeskus-, pitkittäis-, havainnollinen, prospektiivinen ja retrospektiivinen tutkimus potilaista, jotka eivät ole saaneet keskivaikeaa tai vaikeaa hemofiliaa A tai B sairastavia potilaita hyytymistekijäkorvaustuotteelle ensimmäisten 50 altistuspäivän (ED) aikana tai kunnes varmistettu inhibiittori kehittyy. . Primary Investigators on suunnitellut tutkimuksen hyödyntämään American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) sähköistä infrastruktuuria olemassa olevan tiedon hyödyntämiseksi ja mahdollistamaan syvällisemmän kliinisen ja laboratoriotietojen keräämisen PUP-potilaista. Tutkimus on linjassa National Hemophilia Foundationin lääketieteellisen ja tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan (MASAC) äskettäin antaman suosituksen nro 243 kanssa, joka sisältää: "Riippumatta siitä, mikä vaihtoehto valitaan, kaikki PUP-potilaat on rekisteröitävä ATHN-tiedonkeruujärjestelmään tai kliiniseen tutkimukseen tulosten arvioimiseksi. ." Osallistujilta vaaditaan yhteisilmoittautuminen ATHN-tietosarjaan. Opintojen kokonaiskestoksi on suunniteltu 6 vuotta.
Ensisijainen tavoite on määrittää niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vahvistettu inhibiittori ensimmäisen 50 ED:n aikana. Vahvistetut estäjät määritellään kahdeksi peräkkäiseksi positiiviseksi inhibiittoritiitteriksi (CDC:n laboratoriokriteerien mukaan; >0,5 Nijmegen Bethesda yksikköä hemofilia A:lle ja >0,3 Nijmegen Bethesda yksikköä hemofilia B:lle) eri verinäytteissä, mikä johtaa hoitosuositusten muutoksiin.
Huomaa - hoito-ohjelma on osallistujien hemofilian hoitajien harkinnan mukaan. Tutkimus ei tarjoa hoitotuotteita, eikä osallistujille makseta mitään. Tautien valvonta- ja ehkäisykeskukset (CDC) tarjoavat kuitenkin osallistujille maksutta inhibiittoritiitteritestauksen.
Kaikki tutkimustoimenpiteet ja seuranta ajoitetaan ajoitettuun hemofiliahoidon kanssa aina kun mahdollista. Ad hoc, neljännesvuosittaiset seuranta-, vuosi- ja viimeiset käynnit on tarkoitettu osallistujille, jotka eivät ole saavuttaneet tutkimuksen päätepisteitä (50 ED tai inhibiittorin kehitys) ennen ilmoittautumista.
Kerätyt tiedot sisältävät kelpoisuuden, väestötiedot, sairaushistorian (sananaikaiset sairaudet, leikkaukset/toimenpiteet, rokotukset ja allergiat), hemofiliahistorian (vakavuus, genotyyppi ja sukuhistoria), syntymähistorian, inhibiittoritestien tulokset, yksityiskohtaisen hoitotuotteen (tuotteiden) käytön, verenvuototapahtumat, verenvuotohäiriöihin liittyvät lääkärikäynnit tutkimuksen aikana ja EUHASS-haittatapahtumat.
Osatutkimukset
Lääkealan sponsoreiden kanssa suunnitellaan useita alatutkimuksia, joiden tarkoituksena on kerätä potilailta tietoja heidän tuotteensa käytöstä. Näihin tuotekohtaisiin alatutkimuksiin osallistuminen on valinnaista ja osatutkimuskäynnit suunnitellaan samaan aikaan HTC-käyntien kanssa. Alatutkimuksessa kerätään potilailta tietoa heidän käsityksistään hoitotuotteisiin ja niiden käytöstä, fyysisen aktiivisuuden tasosta ja muista yleisistä terveydellisistä kysymyksistä. Nämä tiedot kerätään kyselylomakkeella.
Tiedonkeruujärjestelmä
HTC:n toimipisteen henkilökunta syöttää kaikki kerätyt tiedot sähköisiin tapausraporttilomakkeisiin (eCRF) suojatussa ATHN-järjestelmässä. Kaikilla osallistuvilla tutkimussivustoilla on voimassa oleva, toteutettu tietojen käyttö- ja liikekumppanisopimus (DUBAA) ATHN:n kanssa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Madera, California, Yhdysvallat, 93636
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- UHHS Cleveland
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat, 54311
- Hemophilia Outreach Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- synnynnäinen hemofilia A; FVIII </=5 % tai synnynnäinen hemofilia B; KORJAA </=5 %;
- Syntymäaika 1. tammikuuta 2010 tai sen jälkeen;
- Hoito perustettu johonkin osallistuvista HTC:stä;
- Rinnakkaisrekisteröinti ATHN-tietojoukossa; ja
- Vanhempi tai valtuutettu huoltaja voi antaa tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka on lähetetty HTC:hen ilman kirjaa verenvuoto- ja tekijänkäyttötietoja
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Määritä niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on varmistettu inhibiittori
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Osallistujia seurataan inhibiittorin kehityksen arvioimiseksi (CDC:n laboratoriokriteerien mukaan; >0,5 Nijmegen Bethesda yksikköä hemofilia A:lle ja >0,3 Nijmegen Bethesda yksikköä hemofilia B:lle) 50 altistuspäivän kuluessa.
Verinäytteet toimitetaan CDC:lle inhibiittoritestausta varten protokollan eri aikoina.
|
6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Määritä riskitekijät, mukaan lukien geneettiset variantit, jotka liittyvät inhibiittorin kehittymiseen PUP-potilailla
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Tutkimus tarjoaa systemaattisen lähestymistavan tiedonkeruulle käyttämällä ATHN-järjestelmää tietokantainfrastruktuurin ja tiedonkeruumenetelmien tarjoamiseksi inhibiittoreiden muodostumisen determinanttien arvioimiseksi.
|
6 vuotta
|
|
Määritä kuhunkin paikkaan ilmoittautuneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Sivustot ilmoittavat kelvollisten osallistujien lukumäärän ja ilmoittautuneiden osallistujien lukumäärän ilmoittautumisprosenttien määrittämiseksi.
|
6 vuotta
|
|
Määritä diagnoosin keskimääräinen ikä ja ensimmäinen altistuminen tekijähoitotuotteelle
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Sivustot dokumentoivat diagnoosin päivämäärän ja ensimmäisen altistuksen päivämäärän hyytymistekijähoitotuotteelle.
|
6 vuotta
|
|
Määritä altistuspäivien lukumäärä ennen inhibiittorin kehittymistä
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Sivustot ja osallistujat työskentelevät yhdessä saadakseen yksityiskohtaiset tiedot altistumispäivistä hyytymistekijäkorvaustuotteille.
CDC toimii tutkimuksen keskuslaboratoriona ja tarjoaa inhibiittoritestausta.
|
6 vuotta
|
|
Ilmoita verenvuotokomplikaatioista, joita esiintyy ensimmäisen 50 ED:n aikana
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Verenvuototapahtumien dokumentointi tutkimustietueissa perustuu osallistujan toimittamiin verenvuoto- ja infuusiotietueiden tarkasteluun tai lääketieteellisen kartan tarkasteluun ensimmäisten 50 altistuspäivän aikana hyytymistekijäkorvaustuotteelle.
|
6 vuotta
|
|
Tee yhteenveto tekijäkorvausannostusohjelmasta, joka on määrätty tälle tutkimuspopulaatiolle ensimmäisen 50 ED:n aikana
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Yhteenveto määrätystä hyytymistekijäkorvausohjelmasta antaa tietoa kehittyvistä hoitokäytännöistä, mukaan lukien tietyt hyytymistekijäkorvaukset ja ei-tekijätuotteet.
|
6 vuotta
|
|
Raportoi ohimenevien inhibiittoreiden lukumäärä, esim. sellaiset, jotka häviävät muuttamatta hoitoa
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
CDC toimii inhibiittoritestauksen keskuslaboratoriona.
CDC raportoi tulokset osallistuvalle HTC:lle.
Jos osallistujan verinäytteen tulos on kohonnut; mikä mahdollisesti viittaa inhibiittorin kehittymiseen, osallistujan uusi verinäyte testataan 10 päivän kuluessa ensimmäisestä kohonneesta tuloksesta sen määrittämiseksi, onko inhibiittoria kehittynyt.
Ohimenevä inhibiittori määritellään positiiviseksi inhibiittoriksi, jota ei vahvisteta peräkkäisessä toistuvassa testissä.
HTC dokumentoi ja raportoi kaikkien osallistujien inhibiittoritestien tulokset.
|
6 vuotta
|
|
Raportoi kohdistetuista hyväksynnän jälkeisistä turvallisuustiedoista tapahtumille, jotka liittyvät mahdollisten osallistujien käyttämiin hyytymistekijäkorvaustuotteisiin
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Asiakirjat haitallisista tapahtumista, joita mahdollisesti ilmoittautuneet osallistujat ovat kokeneet tutkimusjakson aikana ensimmäisten 50 alistuspäivän aikana hyytymistekijäkorvaustuotteelle, raportoidaan.
Raportoitavien haittatapahtumien tyypit rajoittuvat vakaviin haittatapahtumiin Euroopan unionin hemofiliaturvallisuusvalvontajärjestelmän (EUHASS) mukaisesti.
|
6 vuotta
|
|
Osatutkimusmoduuleja kehitetään arvioimaan ja raportoimaan tutkimuksen osallistujien kohortteja, jotka aloittivat hoidon tietyllä tuotteella
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Mittaa niiden osallistujien lukumäärä, jotka aloittavat hoidon tietyllä hoitotuotteella
|
6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
- Päätutkija: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- Päätutkija: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATHN 8
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .