ATHN 8: 治療歴のない患者 (PUP) に関する研究
未治療の先天性血友病患者（PUP）の米国コホート研究
調査の概要
詳細な説明
中等度から重度の血友病 A または B の未治療患者 (PUP) を対象とした、凝固因子代替製品への最初の 50 日間の曝露 (ED) 中、または確認された阻害剤の発生までの、この多施設縦断的観察的前向き研究およびレトロスペクティブ研究. 主任研究者は、American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) 電子インフラストラクチャを利用して既存のデータを活用し、PUP に関するより詳細な臨床および検査データの収集を可能にする研究を設計しました。 この研究は、National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) が最近発行した勧告 #243 と一致しています。これには、次の内容が含まれます。 ." 参加者による ATHNdataset への共同登録が必要です。 合計学習期間は 6 年間を予定しています。
主な目的は、最初の 50 ED 内でインヒビターが確認された患者の割合を決定することです。 確認されたインヒビターは、異なる血液サンプルでの 2 つの連続する陽性インヒビター力価 (CDC 検査基準による; 血友病 A では >0.5 ナイメーヘン ベセスダ単位、血友病 B では >0.3 ナイメーヘン ベセスダ単位) として定義され、治療の推奨事項が変更されます。
ご注意ください - 治療計画は、参加者の血友病介護者の裁量に委ねられます。 研究によって提供される治療製品はなく、参加者に支払われることもありません。 ただし、疾病管理予防センター (CDC) は、インヒビター力価検査を参加者に無料で提供します。
すべての研究手順とフォローアップは、可能な限りスケジュールされた血友病ケアと一致するように調整されます。 アドホック、四半期ごとのフォローアップ、年次および最終の訪問は、登録前に研究のエンドポイント（50 EDまたは阻害剤の開発）を満たしていない参加者向けです。
収集されるデータには、適格性、人口統計、病歴 (併存症、手術/処置、予防接種、アレルギー)、血友病の病歴 (重症度、遺伝子型、家族歴)、出生歴、阻害剤検査の結果、詳細な治療製品の使用、出血イベント、研究中の出血性疾患関連の医療機関の受診、および EUHASS の有害事象。
サブスタディ
特定の製品の使用に関する患者からの情報を収集するために、製薬会社のスポンサーと一緒に多くのサブスタディが計画されています。 これらの製品固有のサブスタディへの参加は任意であり、サブスタディの訪問は HTC の訪問と一致するように計画されます。 サブスタディでは、治療製品の認識と使用、身体活動レベル、およびその他の一般的な健康上の質問について、患者から情報を収集します。 このデータはアンケートによって収集されます。
データ収集システム
収集されたすべてのデータは、HTC サイトの担当者によって、安全な ATHN システム内の電子症例報告フォーム (eCRF) に入力されます。 参加するすべての研究施設は、ATHN との現在の実行済みのデータ使用および業務提携契約 (DUBAA) を整備します。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Madera、California、アメリカ、93636
- Valley Children's Hospital
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
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Maine
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Scarborough、Maine、アメリカ、04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- UHHS Cleveland
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
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Wisconsin
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Green Bay、Wisconsin、アメリカ、54311
- Hemophilia Outreach Center
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53201
- Blood Center of Wisconsin
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 先天性血友病A; FVIII </=5%または先天性血友病B;修正 </=5%;
- 2010年1月1日以降の生年月日。
- 参加している HTC の 1 つで確立されたケア。
- ATHNdataset への共同登録。と
- 親または権限のある保護者は、インフォームド コンセントを提供できます
除外基準:
- 出血および因子利用データの記録がない状態で HTC に紹介された患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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インヒビターが確認された患者の割合を決定する
時間枠：6年間
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参加者は、50日以内にインヒビターの発生を評価するために追跡されます（CDC研究所の基準による;血友病Aの場合は> 0.5ナイメーヘンベセスダユニット、血友病Bの場合は> 0.3ナイメーヘンベセスダユニット）。
血液検体は、プロトコルで概説されているさまざまな時点で阻害剤テストのために CDC に提出されます。
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6年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PUP のインヒビター発生に関連する遺伝的バリアントを含む危険因子を特定する
時間枠：6年間
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この研究では、ATHN システムを使用してデータベース インフラストラクチャとデータ収集方法を提供し、阻害剤形成の決定要因を評価することにより、データ収集への体系的なアプローチを提供します。
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6年間
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各サイトに登録されている適格な参加者の割合を決定する
時間枠：6年間
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サイトは、登録の割合を決定するために、資格のある参加者の数と登録された参加者の数を報告します。
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6年間
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診断の平均年齢と因子治療製品への最初の曝露を決定する
時間枠：6年間
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サイトは、診断日と凝固因子治療製品への最初の曝露日を記録します。
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6年間
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インヒビター発生前の暴露日数を決定する
時間枠：6年間
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サイトと参加者は協力して、凝固因子代替製品への暴露日数の詳細な記録を提供します。
CDC は、研究の中央研究所として機能し、阻害剤テストを提供します。
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6年間
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最初の 50 ED 以内に発生した出血性合併症を報告する
時間枠：6年間
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研究記録における出血事象の文書化は、参加者によって提供された出血および注入記録のレビュー、または凝固因子代替製品への最初の50日間の暴露中のカルテのレビューに基づいています。
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6年間
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最初の 50 ED 以内にこの研究集団に処方された因子補充投薬レジメンを要約する
時間枠：6年間
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処方された凝固因子補充レジメンの概要は、特定の凝固因子補充および非凝固因子製品を含む進化する治療法に関するデータを提供します。
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6年間
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一過性のインヒビターの数を報告します。たとえば、治療を変更せずに解消するものなどです。
時間枠：6年間
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CDC は、阻害剤テストの中央研究所として機能しています。
CDC は、参加している HTC に結果を報告します。
参加者からの血液検体の結果が上昇した場合。インヒビターの発生を示す可能性がある場合、参加者からの新しい血液検体は、インヒビターが発生したかどうかを判断するために、最初の上昇した結果から 10 日以内に検査されます。
一過性阻害剤は、連続した反復試験で確認されない陽性阻害剤として定義されます。
すべての参加者の阻害剤テスト結果は、HTC によって文書化され、報告されます。
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6年間
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将来の登録参加者によって使用される凝固因子代替製品に関連するイベントの対象となる承認後の安全性データに関するレポート
時間枠：6年間
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凝固因子代替製品への最初の50日間の曝露の研究期間中に、将来的に登録された参加者が経験した有害事象の記録が報告されます。
報告される有害事象の種類は、欧州連合血友病安全監視システム (EUHASS) によって定義された重篤な有害事象に限定されます。
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6年間
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サブ研究モジュールは、特定の製品による治療を開始した研究参加者のコホートを評価および報告するために開発されます
時間枠：6年間
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特定の治療製品で治療を開始した参加者の数を測定する
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6年間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Shannon Carpenter, MD, MS、Children's Mercy Hospital Kansas City
- 主任研究者：Courtney Thornburg, MD, MS、University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- 主任研究者：Marijke van den Berg, MD, PhD、Versiti
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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