ATH 8: Studie av tidigare obehandlade patienter (PUP).

Denna multicenter, longitudinella, observationella, prospektiva och retrospektiva studie av tidigare obehandlade patienter (PUP) med måttlig till svår hemofili A eller B under de första 50 exponeringsdagarna (ED) för koagulationsfaktorersättningsprodukt eller tills utvecklingen av en bekräftad hämmare . Primärutredarna har utformat studien för att använda American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) elektroniska infrastruktur för att utnyttja befintliga data och möjliggöra insamling av mer djupgående kliniska och laboratoriedata om PUPs. Studien är i linje med National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) som nyligen utfärdade rekommendation #243 som inkluderar: "Oavsett vilket alternativ som väljs, bör alla PUPs registreras i ATHNs datainsamlingssystem eller en klinisk prövning för att bedöma resultaten ." Samregistrering i ATHndataset av deltagare krävs. Den totala studietiden är planerad till 6 år.

Det primära målet är att fastställa andelen patienter med bekräftade hämmare inom de första 50 ED. Bekräftade hämmare definieras som två på varandra följande positiva hämmartitrar (enligt CDC laboratoriekriterier; >0,5 Nijmegen Bethesda enheter för hemofili A och >0,3 Nijmegen Bethesda enheter för hemofili B) på olika blodprover som resulterar i förändringar i behandlingsrekommendationer.

Observera - behandlingsregimen kommer att avgöras av deltagarnas hemofilivårdare. Inga behandlingsprodukter tillhandahålls av studien och deltagarna kommer inte heller att få betalt. Emellertid kommer inhibitor titer testning att tillhandahållas utan kostnad för deltagare av Centers for Disease Control and Prevention (CDC).

Alla studieprocedurer och uppföljningar kommer att sammanfalla med schemalagd hemofilivård när det är möjligt. Ad hoc, kvartalsvis uppföljning, årliga och slutliga besök är för deltagare som inte har uppfyllt studiens effektmått (50 ED eller utveckling av hämmare) före inskrivningen.

Data som samlas in kommer att inkludera behörighet, demografi, medicinsk historia (komorbiditeter, kirurgi/ingrepp, immuniseringar och allergier), hemofilihistoria (allvarlighetsgrad, genotyp och familjehistoria), födelsehistoria, resultat av inhibitortest, detaljerad användning av behandlingsprodukter, blödningshändelser, blödningsstörningsrelaterade läkarbesök under studien och EUHASS-biverkningar.

Delstudier

Ett antal delstudier planeras med läkemedelssponsorer för att samla in information från patienter om deras specifika produktanvändning. Deltagande i dessa produktspecifika delstudier är valfritt och delstudiebesök kommer att planeras sammanfalla med HTC-besök. Delstudien kommer att samla in information från patienter om deras uppfattning och användning av behandlingsprodukter, fysisk aktivitetsnivå och andra allmänna hälsofrågor. Dessa uppgifter kommer att samlas in via frågeformulär.

Datainsamlingssystem

All data som samlas in kommer att föras in i elektroniska fallrapportformulär (eCRF) i det säkra ATHN-systemet av HTCs personal. Alla deltagande studieplatser kommer att ha ett aktuellt, verkställt dataanvändnings- och affärspartneravtal (DUBAA) med ATHN.