ATHN 8 : Étude sur la question des patients précédemment non traités (PUP)

Cette étude multicentrique, longitudinale, observationnelle, prospective et rétrospective de patients non traités auparavant (PUP) atteints d'hémophilie A ou B modérée à sévère au cours des 50 premiers jours d'exposition (ED) au produit de remplacement du facteur de coagulation ou jusqu'au développement d'un inhibiteur confirmé . Les chercheurs principaux ont conçu l'étude pour utiliser l'infrastructure électronique de l'American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) afin de tirer parti des données existantes et de permettre la collecte de données cliniques et de laboratoire plus approfondies sur les PPI. L'étude s'aligne sur la recommandation n° 243 du Conseil consultatif médical et scientifique de la Fondation nationale de l'hémophilie (MASAC) qui comprend : "Quelle que soit l'option choisie, tous les chiots doivent être inscrits dans le système de collecte de données ATHN ou dans un essai clinique pour évaluer les résultats. ." La co-inscription à l'ensemble de données ATHN par les participants est requise. La durée totale des études est prévue pour 6 ans.

L'objectif principal est de déterminer le pourcentage de patients présentant des inhibiteurs confirmés au cours des 50 premières urgences. Les inhibiteurs confirmés sont définis comme deux titres d'inhibiteurs positifs consécutifs (selon les critères de laboratoire du CDC ; > 0,5 unité Nijmegen Bethesda pour l'hémophilie A et > 0,3 unité Nijmegen Bethesda pour l'hémophilie B) sur différents échantillons de sang, ce qui entraîne une modification des recommandations de traitement.

Veuillez noter que le régime de traitement sera à la discrétion des soignants en hémophilie des participants. Aucun produit de traitement n'est fourni par l'étude et les participants ne seront pas payés. Cependant, le test du titre d'inhibiteur sera fourni gratuitement aux participants par les Centers for Disease Control and Prevention (CDC).

Toutes les procédures et le suivi de l'étude seront programmés pour coïncider avec les soins hémophiliques prévus dans la mesure du possible. Les visites de suivi ad hoc, trimestrielles, annuelles et finales sont destinées aux participants qui n'ont pas atteint les critères d'évaluation de l'étude (50 ED ou développement d'inhibiteurs) avant l'inscription.

Les données recueillies comprendront l'éligibilité, les données démographiques, les antécédents médicaux (comorbidités, chirurgie/procédures, vaccinations et allergies), les antécédents d'hémophilie (gravité, génotype et antécédents familiaux), les antécédents de naissance, les résultats des tests d'inhibiteurs, l'utilisation détaillée des produits de traitement, les événements hémorragiques, les visites médicales liées aux troubles de la coagulation pendant l'étude et les événements indésirables EUHASS.

Sous-études

Un certain nombre de sous-études sont prévues avec des promoteurs pharmaceutiques pour recueillir des informations auprès des patients sur leur utilisation spécifique du produit. La participation à ces sous-études spécifiques au produit est facultative et les visites de sous-étude seront planifiées pour coïncider avec les visites du CTH. La sous-étude recueillera des informations auprès des patients sur leur perception et leur utilisation des produits de traitement, les niveaux d'activité physique et d'autres questions générales sur la santé. Ces données seront collectées via un questionnaire.

Système de collecte de données

Toutes les données collectées seront saisies dans des formulaires de rapport de cas électroniques (eCRF) dans le système sécurisé ATHN par le personnel du site HTC. Tous les sites d'étude participants auront mis en place un accord d'utilisation des données et d'association commerciale (DUBAA) en cours et signé avec ATHN.