ATHN 8: 이전에 치료받지 않은 환자(PUP) 문제 연구
선천성 혈우병이 있는 이전에 치료받지 않은 환자(PUP)에 대한 미국 코호트 연구
연구 개요
상태
상세 설명
응고 인자 대체 제품에 대한 초기 50일(ED) 동안 또는 확인된 억제제가 발생할 때까지 중등도에서 중증 혈우병 A 또는 B를 가진 이전에 치료받지 않은 환자(PUP)에 대한 이 다기관, 종단, 관찰, 전향적 및 후향적 연구 . 1차 조사관은 미국 혈전증 및 지혈 네트워크(ATHN) 전자 인프라를 활용하여 기존 데이터를 활용하고 PUP에 대한 보다 심층적인 임상 및 실험실 데이터 수집을 가능하게 하는 연구를 설계했습니다. 이 연구는 National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council(MASAC)이 최근 발표한 권장 사항 #243과 일치합니다. 여기에는 다음이 포함됩니다. ." 참가자가 ATHN 데이터 세트에 공동 등록해야 합니다. 총 연구 기간은 6년으로 계획되어 있습니다.
1차 목표는 최초 50 ED 내에 억제제가 확인된 환자의 비율을 결정하는 것입니다. 확인된 억제제는 서로 다른 혈액 샘플에서 2개의 연속 양성 억제제 역가(CDC 실험실 기준에 따름; 혈우병 A의 경우 >0.5 Nijmegen Bethesda 단위 및 혈우병 B의 경우 >0.3 Nijmegen Bethesda 단위)로 정의되며 치료 권장 사항이 변경됩니다.
참고 - 치료 요법은 참가자의 혈우병 간병인의 재량에 따릅니다. 연구에서 치료 제품을 제공하지 않으며 참가자에게 비용을 지불하지 않습니다. 그러나 질병통제예방센터(CDC)는 참가자에게 억제제 역가 테스트를 무료로 제공합니다.
모든 연구 절차 및 후속 조치는 가능할 때마다 예정된 혈우병 치료와 일치하도록 시간을 정할 것입니다. 임시, 분기별 후속 조치, 연간 및 최종 방문은 등록 전에 연구 종점(50 ED 또는 억제제 개발)을 충족하지 못한 참가자를 위한 것입니다.
수집된 데이터에는 적격성, 인구 통계, 병력(공동상병, 수술/시술, 예방접종 및 알레르기), 혈우병 병력(중증도, 유전자형 및 가족력), 출생 병력, 억제제 테스트 결과, 상세한 치료 제품 사용, 출혈 사건, 연구 동안의 출혈 장애 관련 의료 방문, 및 EUHASS 부작용.
하위 연구
환자의 특정 제품 사용에 대한 정보를 수집하기 위해 제약 스폰서와 함께 여러 하위 연구가 계획되어 있습니다. 이러한 제품별 하위 연구에 참여하는 것은 선택 사항이며 하위 연구 방문은 HTC 방문과 동시에 계획됩니다. 하위 연구는 치료 제품에 대한 인식 및 사용, 신체 활동 수준 및 기타 일반적인 건강 질문에 대한 정보를 환자로부터 수집합니다. 이 데이터는 설문지를 통해 수집됩니다.
데이터 수집 시스템
수집된 모든 데이터는 HTC 현장 직원이 안전한 ATHN 시스템 내에서 전자 사례 보고서 양식(eCRF)에 입력합니다. 참여하는 모든 연구 사이트는 ATHN과 현재 시행 중인 데이터 사용 및 비즈니스 제휴 계약(DUBAA)을 보유하게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Madera, California, 미국, 93636
- Valley Children's Hospital
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
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Maine
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Scarborough, Maine, 미국, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- UHHS Cleveland
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
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Wisconsin
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Green Bay, Wisconsin, 미국, 54311
- Hemophilia Outreach Center
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201
- Blood Center of Wisconsin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 선천성 혈우병 A; FVIII </=5% 또는 선천성 혈우병 B; FIX </=5%;
- 2010년 1월 1일 이후 생년월일
- 참여 HTC 중 하나에서 확립된 치료,
- ATHNdataset에 공동 등록 그리고
- 부모 또는 승인된 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 출혈 기록 및 인자 활용 데이터 없이 HTC에 의뢰된 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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억제제가 확인된 환자의 비율 결정
기간: 6 년
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참가자는 50 노출일 이내에 억제제 개발(CDC 실험실 기준에 따라; 혈우병 A의 경우 >0.5 Nijmegen Bethesda Units 및 혈우병 B의 경우 >0.3 Nijmegen Bethesda Units)을 평가합니다.
혈액 표본은 프로토콜에 설명된 다양한 시점에서 억제제 테스트를 위해 CDC에 제출됩니다.
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6 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PUP의 억제제 개발과 관련된 유전적 변이를 포함한 위험 요인 결정
기간: 6 년
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이 연구는 억제제 형성의 결정 요인을 평가하기 위한 데이터베이스 인프라 및 데이터 수집 방법을 제공하기 위해 ATHN 시스템을 사용하여 데이터 수집에 대한 체계적인 접근 방식을 제공할 것입니다.
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6 년
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각 사이트에 등록된 적격 참가자의 비율 결정
기간: 6 년
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사이트는 등록 비율을 결정하기 위해 적격 참가자 수와 등록 참가자 수를 보고합니다.
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6 년
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평균 진단 연령 및 인자 치료 제품에 대한 최초 노출 결정
기간: 6 년
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사이트는 진단 날짜와 응고 인자 치료 제품에 처음 노출된 날짜를 문서화합니다.
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6 년
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억제제 개발 전에 노출 일수 결정
기간: 6 년
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사이트와 참가자는 협력하여 응고 인자 대체 제품에 대한 노출 일수에 대한 자세한 기록을 제공합니다.
CDC는 연구의 중앙 실험실 역할을 하고 억제제 테스트를 제공합니다.
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6 년
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첫 50 ED 이내에 발생하는 출혈 합병증 보고
기간: 6 년
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연구 기록에서 출혈 사건의 문서화는 참가자가 제공한 출혈 및 주입 기록의 검토 또는 응고 인자 대체 제품에 대한 처음 50일 동안의 의료 차트 검토를 기반으로 합니다.
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6 년
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최초 50 ED 내에서 이 연구 모집단에 처방된 인자 대체 투약 요법 요약
기간: 6 년
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처방된 응고 인자 대체 요법의 요약은 특정 응고 인자 대체 및 비인자 제품을 포함하여 진화하는 치료 관행에 대한 데이터를 제공합니다.
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6 년
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일시적 억제제의 수에 대한 보고(예: 요법 변경 없이 해결되는 것)
기간: 6 년
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CDC는 억제제 테스트를 위한 중앙 실험실 역할을 하고 있습니다.
CDC는 참여 HTC에 결과를 보고합니다.
참가자의 혈액 검체에서 높은 결과가 나온 경우; 잠재적으로 억제제의 발생을 나타내는 경우 참가자의 새로운 혈액 표본은 억제제가 발생했는지 확인하기 위해 첫 번째 상승된 결과로부터 10일 이내에 테스트됩니다.
일시적 억제제는 연속적인 반복 테스트에서 확인되지 않은 양성 억제제로 정의됩니다.
모든 참가자에 대한 억제제 테스트 결과는 HTC에서 문서화하고 보고합니다.
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6 년
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예비 등록 참가자가 사용하는 응고 인자 대체 제품과 관련된 이벤트에 대한 대상 승인 후 안전성 데이터에 대한 보고
기간: 6 년
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응고 인자 대체 제품에 노출된 첫 50일의 연구 기간 동안 전향적으로 등록된 참가자가 경험한 부작용에 대한 문서가 보고됩니다.
보고해야 할 부작용의 유형은 유럽 연합 혈우병 안전 감시 시스템(EUHASS)에서 정의한 심각한 부작용으로 제한됩니다.
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6 년
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하위 연구 모듈은 특정 제품으로 치료를 시작한 연구 참가자 집단을 평가하고 보고하기 위해 개발될 것입니다.
기간: 6 년
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특정 치료 제품으로 치료를 시작한 참가자 수 측정
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6 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
- 수석 연구원: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- 수석 연구원: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ATHN 8
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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혈우병 A에 대한 임상 시험
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King Saud University완전한
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Medical University of Vienna완전한
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Arab American University (Palestine)완전한
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency완전한
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University of California, DavisHelen Keller International완전한