ATHN 8: Dříve neléčení pacienti (PUPs) Matter Study
Americká kohortová studie dříve neléčených pacientů (PUP) s vrozenou hemofilií
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Tato multicentrická, longitudinální, observační, prospektivní a retrospektivní studie dříve neléčených pacientů (PUP) se středně těžkou až těžkou hemofilií A nebo B během počátečních 50 dnů expozice (ED) přípravku nahrazujícího srážecí faktor nebo do vyvinutí potvrzeného inhibitoru . Primární investigátoři navrhli studii tak, aby využila elektronickou infrastrukturu American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) k využití stávajících dat a umožnila shromažďovat podrobnější klinická a laboratorní data o PUP. Studie je v souladu s nedávno vydaným doporučením #243 National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC), které obsahuje: „Bez ohledu na zvolenou možnost by všechna PUP měla být zapsána do systému sběru dat ATHN nebo do klinické studie k posouzení výsledků. ." Je vyžadována spoluregistrace účastníků do ATNHdataset. Celková délka studia je plánována na 6 let.
Primárním cílem je určit procento pacientů s potvrzenými inhibitory během prvních 50 ED. Potvrzené inhibitory jsou definovány jako dva po sobě jdoucí pozitivní titry inhibitorů (podle laboratorních kritérií CDC; >0,5 jednotek Nijmegen Bethesda pro hemofilii A a >0,3 jednotek Nijmegen Bethesda pro hemofilii B) na různých vzorcích krve, což vede ke změně doporučení léčby.
Pozor - léčebný režim bude na uvážení ošetřovatelů hemofiliky účastníků. Studie neposkytuje žádné léčebné produkty ani nebudou účastníkům vypláceny. Testování titru inhibitorů však bude účastníkům zdarma poskytovat Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC).
Všechny studijní postupy a následné kontroly budou načasovány tak, aby se shodovaly s plánovanou léčbou hemofilie, kdykoli to bude možné. Ad hoc, čtvrtletní následné, roční a závěrečné návštěvy jsou pro účastníky, kteří před zařazením nesplnili cílové parametry studie (50 ED nebo vývoj inhibitoru).
Shromážděná data budou zahrnovat způsobilost, demografické údaje, lékařskou anamnézu (komorbidity, operace/procedury, imunizace a alergie), anamnézu hemofilie (závažnost, genotyp a rodinnou anamnézu), porodní anamnézu, výsledky testování inhibitorů, podrobné použití léčebných přípravků, krvácivé příhody, lékařské návštěvy související s krvácivou poruchou během studie a nežádoucí příhody EUHASS.
Dílčí studie
Plánuje se řada dílčích studií s farmaceutickými sponzory s cílem shromáždit informace od pacientů o jejich konkrétním použití produktu. Účast v těchto dílčích studiích specifických pro produkt je volitelná a návštěvy dílčích studií budou naplánovány tak, aby se shodovaly s návštěvami HTC. Dílčí studie bude shromažďovat informace od pacientů o jejich vnímání a používání léčebných produktů, úrovních fyzické aktivity a dalších obecných zdravotních otázkách. Tyto údaje budou shromažďovány prostřednictvím dotazníku.
Systém sběru dat
Všechna shromážděná data budou zaměstnanci webu HTC vložena do elektronických formulářů pro hlášení případů (eCRF) v rámci zabezpečeného systému ATHN. Všechna zúčastněná místa studie budou mít uzavřenou aktuální uzavřenou smlouvu o používání dat a obchodním přidružení (DUBAA) s ATHN.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Madera, California, Spojené státy, 93636
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- UHHS Cleveland
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54311
- Hemophilia Outreach Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Vrozená hemofilie A; FVIII </=5 % nebo vrozená hemofilie B; FIX </=5 %;
- datum narození 1. ledna 2010 nebo později;
- Péče zřízená v jednom ze zúčastněných HTC;
- Společná registrace v ATGNdataset; a
- Informovaný souhlas může poskytnout rodič nebo pověřený opatrovník
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří jsou odesláni do HTC bez záznamu údajů o krvácení a využití faktoru
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Určete procento pacientů s potvrzenými inhibitory
Časové okno: 6 let
|
Účastníci budou sledováni za účelem posouzení vývoje inhibitoru (podle laboratorních kritérií CDC; >0,5 jednotek Nijmegen Bethesda pro hemofilii A a >0,3 jednotek Nijmegen Bethesda pro hemofilii B) během 50 dnů expozice.
Krevní vzorky budou předloženy CDC k testování inhibitorů v různých časových bodech uvedených v protokolu.
|
6 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Určete rizikové faktory včetně genetických variant spojených s vývojem inhibitorů u PUP
Časové okno: 6 let
|
Studie poskytne systematický přístup ke sběru dat pomocí systému ATHN k poskytnutí databázové infrastruktury a metod sběru dat pro vyhodnocení determinant tvorby inhibitorů.
|
6 let
|
|
Určete procento způsobilých účastníků zapsaných na každém místě
Časové okno: 6 let
|
Stránky budou hlásit počet způsobilých účastníků a počet zapsaných účastníků, aby se určilo procento zapsaných.
|
6 let
|
|
Určete průměrný věk diagnózy a první expozici faktoru léčby
Časové okno: 6 let
|
Místa budou dokumentovat datum diagnózy a datum první expozice přípravku na léčbu srážecích faktorů.
|
6 let
|
|
Určete počet dnů expozice před vývojem inhibitoru
Časové okno: 6 let
|
Místa a účastníci budou spolupracovat na poskytování podrobných záznamů dnů expozice produktům nahrazujícím srážecí faktor.
CDC bude fungovat jako centrální laboratoř pro studii a bude poskytovat testování inhibitorů.
|
6 let
|
|
Uveďte krvácivé komplikace, které se vyskytnou během prvních 50 ED
Časové okno: 6 let
|
Dokumentace krvácivých příhod v záznamech studie bude založena na revizi záznamů o krvácení a infuzích poskytnutých účastníkem nebo z přehledu lékařské tabulky během prvních 50 dnů expozice přípravku nahrazujícího srážecí faktor.
|
6 let
|
|
Shrňte režim dávkování náhrady faktoru předepsaný této populaci studie během prvních 50 ED
Časové okno: 6 let
|
Souhrn předepsaného režimu náhrady srážecího faktoru poskytne údaje o vyvíjejících se léčebných postupech, včetně specifické náhrady srážecího faktoru a nefaktorových produktů.
|
6 let
|
|
Uveďte počet přechodných inhibitorů, např. těch, které odezní beze změny terapie
Časové okno: 6 let
|
CDC funguje jako centrální laboratoř pro testování inhibitorů.
CDC bude hlásit výsledky zúčastněnému HTC.
Pokud má krevní vzorek od účastníka zvýšený výsledek; potenciálně indikující vývoj inhibitoru, nový vzorek krve od účastníka bude testován do 10 dnů od prvního zvýšeného výsledku, aby se zjistilo, zda se inhibitor vyvinul.
Přechodný inhibitor je definován jako pozitivní inhibitor, který není potvrzen po sobě jdoucím opakovaným testováním.
Výsledky testování inhibitorů u všech účastníků budou zdokumentovány a hlášeny společností HTC.
|
6 let
|
|
Zpráva o cílených bezpečnostních datech po schválení pro události související s produkty nahrazujícími srážecí faktor používanými potenciálními účastníky
Časové okno: 6 let
|
Bude hlášena dokumentace nežádoucích příhod, které zaznamenali prospektivně zapsaní účastníci během období studie prvních 50 dnů expozice produktu nahrazujícího srážecí faktor.
Typy nežádoucích příhod, které mají být hlášeny, jsou omezeny na závažné nežádoucí příhody definované Evropským systémem haemophilia Safety Surveillance System (EUHASS).
|
6 let
|
|
Budou vyvinuty moduly dílčích studií pro hodnocení a podávání zpráv o kohortách účastníků studie, kteří zahájili léčbu konkrétním produktem.
Časové okno: 6 let
|
Změřte počet účastníků, kteří zahájí léčbu konkrétním léčebným produktem
|
6 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
- Vrchní vyšetřovatel: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- Vrchní vyšetřovatel: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ATHN 8
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .