ATHN 8: Estudo de caso de pacientes não tratados anteriormente (PUPs)
Estudo de coorte dos EUA de pacientes previamente não tratados (PUPs) com hemofilia congênita
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este estudo multicêntrico, longitudinal, observacional, prospectivo e retrospectivo de pacientes previamente não tratados (PUPs) com hemofilia A ou B moderada a grave durante os primeiros 50 dias de exposição (DE) ao produto de reposição do fator de coagulação ou até o desenvolvimento de um inibidor confirmado . Os investigadores primários projetaram o estudo para utilizar a infraestrutura eletrônica da American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) para aproveitar os dados existentes e permitir a coleta de dados clínicos e laboratoriais mais aprofundados sobre PUPs. O estudo se alinha com a recomendação nº 243 do National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC), que inclui: "Independentemente de qual opção for escolhida, todos os PUPs devem ser inscritos no sistema de coleta de dados do ATHN ou em um ensaio clínico para avaliar os resultados ." É necessária a co-inscrição no ATHNdataset pelos participantes. A duração total do estudo está prevista para 6 anos.
O objetivo primário é determinar a porcentagem de pacientes com inibidores confirmados nos primeiros 50 DE. Inibidores confirmados são definidos como dois títulos inibidores positivos consecutivos (de acordo com os critérios laboratoriais do CDC; >0,5 Unidades Nijmegen Bethesda para hemofilia A e >0,3 Unidades Nijmegen Bethesda para hemofilia B) em diferentes amostras de sangue que resultam em mudança nas recomendações de tratamento.
Observe - o regime de tratamento ficará a critério dos cuidadores de hemofilia dos participantes. Nenhum produto de tratamento está sendo fornecido pelo estudo nem os participantes serão pagos. No entanto, o teste de título de inibidor será fornecido gratuitamente aos participantes pelos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
Todos os procedimentos do estudo e acompanhamento serão programados para coincidir com os cuidados agendados para hemofilia, sempre que possível. Ad hoc, acompanhamento trimestral, visitas anuais e finais são para participantes que não atingiram os parâmetros do estudo (50 ED ou desenvolvimento de inibidores) antes da inscrição.
Os dados coletados incluirão elegibilidade, dados demográficos, histórico médico (comorbidades, cirurgia/procedimentos, imunizações e alergias), histórico de hemofilia (gravidade, genótipo e histórico familiar), histórico de nascimento, resultados de testes de inibidores, uso detalhado do(s) produto(s) de tratamento, eventos hemorrágicos, consultas médicas relacionadas ao distúrbio hemorrágico durante o estudo e eventos adversos EUHASS.
Subestudos
Vários subestudos estão planejados com patrocinadores farmacêuticos para coletar informações de pacientes sobre o uso de produtos específicos. A participação nestes subestudos específicos do produto é opcional e as visitas do subestudo serão planejadas para coincidir com as visitas da HTC. O subestudo coletará informações dos pacientes sobre sua percepção e uso de produtos de tratamento, níveis de atividade física e outras questões gerais de saúde. Esses dados serão coletados por meio de questionário.
Sistema de coleta de dados
Todos os dados coletados serão inseridos em formulários eletrônicos de relatório de caso (eCRFs) dentro do sistema ATHN seguro pelo pessoal do local da HTC. Todos os locais de estudo participantes terão em vigor um Acordo de Uso de Dados e Associado Comercial (DUBAA) assinado com a ATHN.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Madera, California, Estados Unidos, 93636
- Valley Children's Hospital
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
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Maine
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Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- UHHS Cleveland
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
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Wisconsin
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Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54311
- Hemophilia Outreach Center
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
- Blood Center of Wisconsin
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A congênita; FVIII </=5% ou hemofilia B congênita; CORRIGIR </=5%;
- Data de nascimento em ou após 1º de janeiro de 2010;
- Atendimento estabelecido em um dos CBS participantes;
- Co-inscrição no ATHNdataset; e
- O pai ou tutor autorizado pode fornecer consentimento informado
Critério de exclusão:
- Pacientes encaminhados ao HTC sem registro de dados de sangramento e utilização de fator
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Determinar a porcentagem de pacientes com inibidores confirmados
Prazo: 6 anos
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Os participantes serão acompanhados para avaliar o desenvolvimento do inibidor (de acordo com os critérios laboratoriais do CDC; >0,5 unidades Nijmegen Bethesda para hemofilia A e >0,3 unidades Nijmegen Bethesda para hemofilia B) dentro de 50 dias de exposição.
Amostras de sangue serão enviadas ao CDC para testes de inibidores em vários momentos descritos no protocolo.
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6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Determinar fatores de risco, incluindo variantes genéticas associadas ao desenvolvimento de inibidores em PUPs
Prazo: 6 anos
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O estudo fornecerá uma abordagem sistemática para a coleta de dados usando o Sistema ATHN para fornecer infraestrutura de banco de dados e métodos de coleta de dados para avaliar os determinantes da formação de inibidores.
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6 anos
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Determine a porcentagem de participantes qualificados inscritos em cada local
Prazo: 6 anos
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Os sites relatarão o número de participantes qualificados e o número de participantes inscritos para determinar a porcentagem de inscrição.
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6 anos
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Determinar a idade média de diagnóstico e primeira exposição ao produto de tratamento fatorial
Prazo: 6 anos
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Os centros documentarão a data do diagnóstico e a data da primeira exposição ao produto de tratamento com fator de coagulação.
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6 anos
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Determinar o número de dias de exposição antes do desenvolvimento do inibidor
Prazo: 6 anos
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Os locais e participantes trabalharão juntos para fornecer registros detalhados dos dias de exposição aos produtos de reposição do fator de coagulação.
O CDC atuará como laboratório central para o estudo e fornecerá testes de inibidores.
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6 anos
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Relatar complicações hemorrágicas que ocorrem nos primeiros 50 ED
Prazo: 6 anos
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A documentação dos eventos hemorrágicos nos registros do estudo será baseada na revisão dos registros de sangramento e infusão fornecidos pelo participante ou na revisão do prontuário médico durante os primeiros 50 dias de exposição ao produto de reposição do fator de coagulação.
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6 anos
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Resumir o regime de dosagem de reposição de fator prescrito para esta população de estudo nos primeiros 50 ED
Prazo: 6 anos
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Um resumo do regime prescrito de reposição do fator de coagulação fornecerá dados sobre as práticas de tratamento em evolução, incluindo reposição específica do fator de coagulação e produtos sem fator.
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6 anos
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Relate o número de inibidores transitórios, por exemplo, aqueles que se resolvem sem mudança na terapia
Prazo: 6 anos
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O CDC está atuando como laboratório central para testes de inibidores.
O CDC reportará os resultados ao HTC participante.
Se uma amostra de sangue de um participante tiver um resultado elevado; potencialmente indicando o desenvolvimento de um inibidor, uma nova amostra de sangue do participante será testada dentro de 10 dias após o primeiro resultado elevado para determinar se um inibidor se desenvolveu.
Um inibidor transitório é definido como um inibidor positivo que não é confirmado em testes repetidos consecutivos.
Os resultados dos testes de inibidores em todos os participantes serão documentados e relatados pelo HTC.
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6 anos
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Relatório sobre dados de segurança pós-aprovação direcionados para eventos relacionados a produtos de reposição de fator de coagulação usados por participantes inscritos prospectivamente
Prazo: 6 anos
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A documentação de eventos adversos experimentados por participantes inscritos prospectivamente durante o período do estudo dos primeiros 50 dias de exposição ao produto de reposição do fator de coagulação será relatada.
Os tipos de eventos adversos a serem relatados são limitados a Eventos Adversos Graves, conforme definido pelo Sistema de Vigilância de Segurança em Hemofilia da União Européia (EUHASS).
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6 anos
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Módulos de subestudo serão desenvolvidos para avaliar e relatar coortes de participantes do estudo que iniciaram o tratamento com um produto específico
Prazo: 6 anos
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Medir o número de participantes que iniciam o tratamento com um produto de tratamento específico
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6 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
- Investigador principal: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- Investigador principal: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATHN 8
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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