ATH 8: Studie av tidligere ubehandlede pasienter (PUPs).

Denne multisenter-, longitudinelle, observasjons-, prospektive og retrospektive studien av tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) med moderat til alvorlig hemofili A eller B i løpet av de første 50 eksponeringsdagene (ED) for koagulasjonsfaktorerstatningsprodukt eller inntil utviklingen av en bekreftet inhibitor . Primæretterforskerne har designet studien for å bruke American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) elektroniske infrastruktur for å utnytte eksisterende data og muliggjøre innsamling av mer dyptgående kliniske og laboratoriedata om PUP-er. Studien er på linje med National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) som nylig ga ut anbefaling #243 som inkluderer: "Uavhengig av hvilket alternativ som velges, bør alle PUP-er registreres i ATHN-datainnsamlingssystemet eller en klinisk studie for å vurdere utfallene. ." Samregistrering i ATHNdatasettet av deltakere er nødvendig. Total studietid er planlagt til 6 år.

Hovedmålet er å bestemme prosentandelen av pasienter med bekreftede inhibitorer innen de første 50 ED. Bekreftede inhibitorer er definert som to påfølgende positive inhibitortitere (i henhold til CDC laboratoriekriterier; >0,5 Nijmegen Bethesda enheter for hemofili A og >0,3 Nijmegen Bethesda enheter for hemofili B) på forskjellige blodprøver som resulterer i endringer i behandlingsanbefalinger.

Vær oppmerksom på - behandlingsregimet vil være etter skjønn av deltakernes hemofili-omsorgspersoner. Ingen behandlingsprodukter leveres av studien, og deltakerne vil heller ikke få betalt. Imidlertid vil inhibitortitertesting bli gitt uten kostnad for deltakerne av Centers for Disease Control and Prevention (CDC).

Alle studieprosedyrer og oppfølging vil bli tidsbestemt til å falle sammen med planlagt hemofilibehandling når det er mulig. Ad hoc, kvartalsvise oppfølging, årlige og siste besøk er for deltakere som ikke har oppfylt studiens endepunkter (50 ED eller inhibitorutvikling) før påmelding.

Data som samles inn vil omfatte kvalifisering, demografi, medisinsk historie (komorbiditeter, kirurgi/prosedyrer, vaksinasjoner og allergier), hemofilihistorie (alvorlighetsgrad, genotype og familiehistorie), fødselshistorie, testresultater av inhibitorer, detaljert bruk av behandlingsprodukter, blødningshendelser, blødningsforstyrrelsesrelaterte legebesøk under studien og EUHASS-bivirkninger.

Delstudier

Det planlegges en rekke delstudier med farmasøytiske sponsorer for å samle informasjon fra pasienter om deres spesifikke produktbruk. Deltagelse i disse produktspesifikke delstudiene er valgfri, og delstudiebesøk vil bli planlagt sammen med HTC-besøk. Delstudien skal samle informasjon fra pasienter om deres oppfatning og bruk av behandlingsprodukter, fysisk aktivitetsnivå og andre generelle helsespørsmål. Disse dataene vil bli samlet inn via spørreskjema.

Datainnsamlingssystem

Alle data som samles inn vil bli lagt inn i elektroniske saksrapportskjemaer (eCRF-er) i det sikre ATHN-systemet av HTC-personell. Alle deltakende studiesteder vil ha på plass en gjeldende, utført databruks- og forretningsforbindelsesavtale (DUBAA) med ATHN.