ATHN 8: Badanie dotyczące pacjentów wcześniej nieleczonych (PUP).
Amerykańskie badanie kohortowe wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) z wrodzoną hemofilią
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
To wieloośrodkowe, podłużne, obserwacyjne, prospektywne i retrospektywne badanie pacjentów wcześniej nieleczonych (PUP) z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A lub B podczas pierwszych 50 dni ekspozycji (ED) na produkt zastępujący czynnik krzepnięcia lub do czasu opracowania potwierdzonego inhibitora . Pierwotni badacze zaprojektowali badanie w taki sposób, aby wykorzystać infrastrukturę elektroniczną American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) w celu wykorzystania istniejących danych i umożliwienia zebrania bardziej szczegółowych danych klinicznych i laboratoryjnych na temat PUP. Badanie jest zgodne z niedawno wydaną przez National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) rekomendacją nr 243, która zawiera: „Niezależnie od wybranej opcji, wszystkie PUP powinny zostać zarejestrowane w systemie zbierania danych ATHN lub w badaniu klinicznym w celu oceny wyników ”. Wymagana jest wspólna rejestracja uczestników w ATHNdataset. Całkowity czas trwania studiów zaplanowano na 6 lat.
Głównym celem jest określenie odsetka pacjentów z potwierdzonymi inhibitorami w ciągu pierwszych 50 ED. Potwierdzone inhibitory definiuje się jako dwa kolejne dodatnie miana inhibitorów (zgodnie z kryteriami laboratoryjnymi CDC; >0,5 jednostek Nijmegen Bethesda dla hemofilii A i >0,3 jednostek Nijmegen Bethesda dla hemofilii B) w różnych próbkach krwi, co skutkuje zmianą zaleceń dotyczących leczenia.
Uwaga – schemat leczenia będzie leżał w gestii opiekunów chorych na hemofilię uczestników. W ramach badania nie są dostarczane żadne produkty lecznicze, a uczestnicy nie otrzymują wynagrodzenia. Jednak badania miana inhibitorów będą bezpłatne dla uczestników przez Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
Wszystkie procedury badawcze i kontynuacja zostaną zaplanowane tak, aby zbiegły się w czasie z zaplanowaną opieką nad chorymi na hemofilię, gdy tylko będzie to możliwe. Wizyty ad hoc, kwartalne, roczne i końcowe są przeznaczone dla uczestników, którzy nie osiągnęli punktów końcowych badania (50 ED lub rozwój inhibitora) przed włączeniem.
Gromadzone dane będą obejmować kwalifikowalność, dane demograficzne, historię medyczną (choroby współistniejące, operacje/zabiegi chirurgiczne, szczepienia i alergie), historię hemofilii (powaga, genotyp i wywiad rodzinny), historię urodzeń, wyniki testów na obecność inhibitorów, szczegółowe informacje na temat stosowania produktów leczniczych, krwawienia, wizyty lekarskie związane z zaburzeniami krzepnięcia podczas badania oraz zdarzenia niepożądane EUHASS.
Badania dodatkowe
Planuje się szereg badań cząstkowych ze sponsorami farmaceutycznymi w celu zebrania informacji od pacjentów na temat stosowania przez nich konkretnych produktów. Uczestnictwo w tych badaniach cząstkowych dotyczących konkretnych produktów jest opcjonalne, a wizyty w ramach badań cząstkowych zostaną zaplanowane tak, aby zbiegły się z wizytami HTC. W ramach badania częściowego zostaną zebrane informacje od pacjentów na temat ich postrzegania i stosowania produktów leczniczych, poziomu aktywności fizycznej i innych ogólnych pytań dotyczących zdrowia. Dane te zostaną zebrane za pomocą kwestionariusza.
System zbierania danych
Wszystkie zebrane dane zostaną wprowadzone do elektronicznych formularzy zgłoszeń przypadków (eCRF) w bezpiecznym systemie ATHN przez personel placówki HTC. Wszystkie uczestniczące ośrodki badawcze będą miały aktualną, zawartą umowę o wykorzystaniu danych i współpracę biznesową (DUBAA) z ATHN.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- UHHS Cleveland
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54311
- Hemophilia Outreach Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wrodzona hemofilia A; FVIII </=5% lub wrodzona hemofilia B; POPRAW </=5%;
- Data urodzenia 1 stycznia 2010 r. lub później;
- Opieka ustanowiona w jednym z uczestniczących HTC;
- Wspólna rejestracja w ATHNdataset; I
- Rodzic lub upoważniony opiekun może wyrazić świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci kierowani do HTC bez danych dotyczących krwawień i wykorzystania czynników
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Określ odsetek pacjentów z potwierdzonymi inhibitorami
Ramy czasowe: 6 lat
|
Uczestnicy będą obserwowani w celu oceny rozwoju inhibitora (zgodnie z kryteriami laboratoryjnymi CDC; >0,5 jednostek Nijmegen Bethesda dla hemofilii A i >0,3 jednostek Nijmegen Bethesda dla hemofilii B) w ciągu 50 dni ekspozycji.
Próbki krwi zostaną przesłane do CDC w celu przetestowania inhibitorów w różnych punktach czasowych określonych w protokole.
|
6 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Określ czynniki ryzyka, w tym warianty genetyczne związane z rozwojem inhibitorów u PUP
Ramy czasowe: 6 lat
|
Badanie zapewni systematyczne podejście do gromadzenia danych z wykorzystaniem systemu ATHN w celu zapewnienia infrastruktury bazy danych i metod gromadzenia danych w celu oceny uwarunkowań powstawania inhibitorów.
|
6 lat
|
|
Określ procent kwalifikujących się uczestników zarejestrowanych w każdej lokalizacji
Ramy czasowe: 6 lat
|
Witryny podają liczbę kwalifikujących się uczestników i liczbę zarejestrowanych uczestników w celu określenia procentu zapisów.
|
6 lat
|
|
Określ średni wiek diagnozy i pierwszej ekspozycji na produkt leczenia czynnikami
Ramy czasowe: 6 lat
|
Placówki będą dokumentować datę postawienia diagnozy oraz datę pierwszego narażenia na produkt leczniczy czynnika krzepnięcia.
|
6 lat
|
|
Określ liczbę dni ekspozycji przed rozwojem inhibitora
Ramy czasowe: 6 lat
|
Ośrodki i uczestnicy będą współpracować, aby zapewnić szczegółowe zapisy dni ekspozycji na produkty zastępujące czynnik krzepnięcia.
CDC będzie działać jako centralne laboratorium badań i zapewniać testy inhibitorów.
|
6 lat
|
|
Zgłoś powikłania krwotoczne, które wystąpiły w ciągu pierwszych 50 SOR
Ramy czasowe: 6 lat
|
Dokumentacja przypadków krwawienia w dokumentacji badania będzie oparta na przeglądzie dokumentacji dotyczącej krwawienia i infuzji dostarczonych przez uczestnika lub na podstawie przeglądu karty medycznej z pierwszych 50 dni ekspozycji na produkt zastępujący czynnik krzepnięcia.
|
6 lat
|
|
Podsumuj schemat dawkowania czynnika zastępczego przepisany tej badanej populacji w ciągu pierwszych 50 ED
Ramy czasowe: 6 lat
|
Podsumowanie zalecanego schematu zastępowania czynnika krzepnięcia dostarczy danych na temat zmieniających się praktyk leczenia, w tym określonych preparatów zastępujących czynnik krzepnięcia i produktów nie zawierających czynnika.
|
6 lat
|
|
Podać liczbę przejściowych inhibitorów, np. tych, które ustępują bez zmiany terapii
Ramy czasowe: 6 lat
|
CDC działa jako centralne laboratorium do testowania inhibitorów.
CDC przekaże wyniki do uczestniczącego HTC.
Jeśli próbka krwi od uczestnika ma podwyższony wynik; potencjalnie wskazujące na rozwój inhibitora, nowa próbka krwi od uczestnika zostanie przebadana w ciągu 10 dni od pierwszego podwyższonego wyniku w celu ustalenia, czy rozwinął się inhibitor.
Przejściowy inhibitor definiuje się jako pozytywny inhibitor, który nie został potwierdzony w kolejnym badaniu powtórnym.
Wyniki testów na obecność inhibitorów u wszystkich uczestników zostaną udokumentowane i przekazane przez HTC.
|
6 lat
|
|
Sprawozdanie na temat ukierunkowanych danych dotyczących bezpieczeństwa po zatwierdzeniu dla zdarzeń związanych z produktami zastępującymi czynnik krzepnięcia stosowanymi przez potencjalnych uczestników zapisanych
Ramy czasowe: 6 lat
|
Zgłoszona zostanie dokumentacja zdarzeń niepożądanych, których doświadczyli prospektywnie włączeni uczestnicy podczas okresu badania obejmującego pierwsze 50 dni ekspozycji na produkt zastępujący czynnik krzepnięcia.
Rodzaje zdarzeń niepożądanych, które należy zgłaszać, są ograniczone do poważnych zdarzeń niepożądanych zgodnie z definicją systemu nadzoru nad bezpieczeństwem hemofilii Unii Europejskiej (EUHASS).
|
6 lat
|
|
Moduły badań cząstkowych zostaną opracowane w celu oceny i raportowania kohort uczestników badania, którzy rozpoczęli leczenie określonym produktem
Ramy czasowe: 6 lat
|
Zmierz liczbę uczestników, którzy rozpoczynają leczenie określonym produktem leczniczym
|
6 lat
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
- Główny śledczy: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- Główny śledczy: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ATHN 8
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .