ATHN 8: Estudio de la materia de pacientes no tratados previamente (PUP)

Este estudio multicéntrico, longitudinal, observacional, prospectivo y retrospectivo de pacientes no tratados previamente (PUP) con hemofilia A o B de moderada a grave durante los primeros 50 días de exposición (ED) al producto de reemplazo del factor de coagulación o hasta el desarrollo de un inhibidor confirmado. . Los investigadores principales han diseñado el estudio para utilizar la infraestructura electrónica de la Red Americana de Trombosis y Hemostasia (ATHN) para aprovechar los datos existentes y permitir la recopilación de datos clínicos y de laboratorio más detallados sobre los PUP. El estudio se alinea con la Recomendación n.º 243 emitida recientemente por el Consejo Asesor Médico y Científico de la Fundación Nacional de Hemofilia (MASAC), que incluye: "Independientemente de la opción que se elija, todos los PUP deben inscribirse en el sistema de recopilación de datos de ATHN o en un ensayo clínico para evaluar los resultados". ." Se requiere la inscripción conjunta en el ATHNdataset por parte de los participantes. La duración total del estudio está prevista para 6 años.

El objetivo principal es determinar el porcentaje de pacientes con inhibidores confirmados dentro de los primeros 50 ED. Los inhibidores confirmados se definen como dos títulos de inhibidor positivos consecutivos (según los criterios de laboratorio de los CDC; >0.5 Unidades Nijmegen Bethesda para hemofilia A y >0.3 Unidades Nijmegen Bethesda para hemofilia B) en diferentes muestras de sangre que resultan en un cambio en las recomendaciones de tratamiento.

Tenga en cuenta que el régimen de tratamiento quedará a discreción de los cuidadores de hemofilia de los participantes. El estudio no proporciona productos de tratamiento ni se pagará a los participantes. Sin embargo, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC, por sus siglas en inglés) proporcionarán pruebas de títulos de inhibidores sin costo para los participantes.

Todos los procedimientos del estudio y el seguimiento se programarán para que coincidan con la atención de hemofilia programada siempre que sea posible. Las visitas de seguimiento ad hoc, trimestrales, anuales y finales son para los participantes que no han alcanzado los criterios de valoración del estudio (50 ED o desarrollo de inhibidores) antes de la inscripción.

Los datos recopilados incluirán elegibilidad, datos demográficos, historial médico (comorbilidades, cirugía/procedimientos, inmunizaciones y alergias), historial de hemofilia (gravedad, genotipo e historial familiar), historial de nacimiento, resultados de pruebas de inhibidores, uso detallado de productos de tratamiento, eventos hemorrágicos, consultas médicas relacionadas con trastornos hemorrágicos durante el estudio y eventos adversos de EUHASS.

subestudios

Se planean varios subestudios con patrocinadores farmacéuticos para recopilar información de los pacientes sobre el uso específico de su producto. La participación en estos subestudios específicos de productos es opcional y las visitas de los subestudios se planificarán para que coincidan con las visitas del HTC. El subestudio recopilará información de los pacientes sobre su percepción y uso de productos de tratamiento, niveles de actividad física y otras cuestiones generales de salud. Estos datos se recopilarán a través de un cuestionario.

Sistema de recopilación de datos

Todos los datos recopilados se ingresarán en formularios electrónicos de informes de casos (eCRF) dentro del sistema seguro ATHN por parte del personal del sitio HTC. Todos los sitios de estudio participantes tendrán un Acuerdo de socio comercial y uso de datos vigente y ejecutado (DUBAA) con ATHN.