ATHN 8: Исследование важности ранее нелеченных пациентов (ПНП)
Когортное исследование в США пациентов с врожденной гемофилией, ранее не получавших лечения (ПНП)
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Это многоцентровое продольное обсервационное, проспективное и ретроспективное исследование ранее не получавших лечения пациентов (ПНП) с гемофилией А или В от умеренной до тяжелой степени в течение первых 50 дней воздействия (ЭД) препарата, замещающего фактор свертывания крови, или до разработки подтвержденного ингибитора . Основные исследователи разработали исследование для использования электронной инфраструктуры Американской сети тромбоза и гемостаза (ATHN) для использования существующих данных и обеспечения сбора более подробных клинических и лабораторных данных о ПНП. Исследование согласуется с недавно изданной Рекомендацией № 243 Национального фонда гемофилии (MASAC), которая включает: «Независимо от того, какой вариант выбран, все ПНП должны быть зарегистрированы в системе сбора данных ATHN или клинических испытаниях для оценки результатов. ." Требуется совместная регистрация участников в наборе данных ATHN. Общая продолжительность обучения запланирована на 6 лет.
Основная цель состоит в том, чтобы определить процент пациентов с подтвержденными ингибиторами в течение первых 50 ED. Подтвержденные ингибиторы определяются как два последовательных положительных титра ингибиторов (в соответствии с лабораторными критериями CDC; >0,5 единиц Неймегена-Бетесда для гемофилии А и >0,3 единиц Неймегена-Бетесда для гемофилии В) в разных образцах крови, что приводит к изменению рекомендаций по лечению.
Обратите внимание: схема лечения будет на усмотрение лиц, ухаживающих за участниками с гемофилией. В рамках исследования не предоставляются никакие лечебные препараты, и участникам не будет выплачиваться вознаграждение. Тем не менее, Центры по контролю и профилактике заболеваний (CDC) бесплатно предоставляют участникам тестирование на титр ингибиторов.
Все процедуры исследования и последующее наблюдение будут приурочены к запланированному лечению гемофилии, когда это возможно. Специальные, ежеквартальные последующие, ежегодные и заключительные визиты предназначены для участников, которые не достигли конечных точек исследования (50 ED или развитие ингибитора) до зачисления.
Собранные данные будут включать в себя соответствие требованиям, демографические данные, историю болезни (сопутствующие заболевания, операции/процедуры, иммунизация и аллергии), историю гемофилии (тяжесть, генотип и семейный анамнез), историю рождения, результаты тестирования на ингибиторы, подробное использование лечебных препаратов, кровотечения, визиты к врачу, связанные с нарушением свертываемости крови, во время исследования и нежелательные явления EUHASS.
Дополнительные исследования
Вместе с фармацевтическими спонсорами планируется провести ряд дополнительных исследований для сбора информации от пациентов об использовании ими конкретного продукта. Участие в этих дополнительных исследованиях по конкретным продуктам является необязательным, и визиты для дополнительных исследований будут планироваться так, чтобы они совпадали с посещениями HTC. Подисследование будет собирать информацию от пациентов об их восприятии и использовании лечебных продуктов, уровнях физической активности и других общих вопросах здоровья. Эти данные будут собираться с помощью анкеты.
Система сбора данных
Все собранные данные будут вводиться персоналом HTC в электронные формы отчетов о случаях заболевания (eCRF) в защищенной системе ATHN. Все участвующие исследовательские центры будут иметь действующее, оформленное Соглашение об использовании данных и деловом партнерстве (DUBAA) с ATHN.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Соединенные Штаты, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- UHHS Cleveland
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54311
- Hemophilia Outreach Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53201
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Врожденная гемофилия А; FVIII </=5% или врожденная гемофилия B; ИСПРАВИТЬ </=5%;
- Дата рождения 1 января 2010 г. или позднее;
- Уход установлен в одном из участвующих HTC;
- Совместная регистрация в наборе данных ATHN; и
- Родитель или уполномоченный опекун может предоставить информированное согласие
Критерий исключения:
- Пациенты, направленные в HTC без данных о кровотечениях и использовании факторов
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определить процент пациентов с подтвержденными ингибиторами
Временное ограничение: 6 лет
|
Участники будут наблюдаться для оценки развития ингибитора (в соответствии с лабораторными критериями CDC;> 0,5 единиц Неймегена Бетесда для гемофилии А и> 0,3 единицы Неймегена Бетесда для гемофилии B) в течение 50 дней воздействия.
Образцы крови будут отправлены в CDC для тестирования ингибиторов в различные моменты времени, указанные в протоколе.
|
6 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определить факторы риска, включая генетические варианты, связанные с развитием ингибиторов у ПНП.
Временное ограничение: 6 лет
|
Исследование обеспечит систематический подход к сбору данных с использованием системы ATHN для обеспечения инфраструктуры базы данных и методов сбора данных для оценки детерминант образования ингибиторов.
|
6 лет
|
|
Определить процент подходящих участников, зарегистрированных на каждом сайте
Временное ограничение: 6 лет
|
Сайты будут сообщать количество подходящих участников и количество зарегистрированных участников, чтобы определить процент зачисления.
|
6 лет
|
|
Определить средний возраст постановки диагноза и первого контакта с препаратом факторного лечения.
Временное ограничение: 6 лет
|
Центры документируют дату постановки диагноза и дату первого контакта с препаратом для лечения фактора свертывания крови.
|
6 лет
|
|
Определить количество дней воздействия до развития ингибитора
Временное ограничение: 6 лет
|
Места и участники будут работать вместе, чтобы предоставить подробные записи о днях воздействия продуктов, заменяющих фактор свертывания крови.
CDC будет выступать в качестве центральной лаборатории для исследования и проводить тестирование ингибиторов.
|
6 лет
|
|
Сообщите об осложнениях, связанных с кровотечением, которые возникают в течение первых 50 ED.
Временное ограничение: 6 лет
|
Документирование событий кровотечения в записях исследования будет основываться на обзоре записей о кровотечениях и инфузиях, предоставленных участником, или на обзоре медицинской карты в течение первых 50 дней воздействия продукта-заменителя фактора свертывания крови.
|
6 лет
|
|
Кратко опишите режим дозирования замены фактора, назначенный этой исследуемой популяции в течение первых 50 ED.
Временное ограничение: 6 лет
|
Краткое изложение предписанного режима заместительной терапии факторами свертывания крови предоставит данные о развитии методов лечения, включая заместительную терапию определенными факторами свертывания крови и продукты, не содержащие факторов свертывания крови.
|
6 лет
|
|
Укажите количество временных ингибиторов, например, тех, которые исчезают без изменения терапии.
Временное ограничение: 6 лет
|
CDC действует как центральная лаборатория для тестирования ингибиторов.
CDC сообщит о результатах участвующему HTC.
Если образец крови участника имеет повышенный результат; потенциально указывающий на развитие ингибитора, новый образец крови участника будет протестирован в течение 10 дней после первого повышенного результата, чтобы определить, развился ли ингибитор.
Временный ингибитор определяется как положительный ингибитор, который не подтверждается при последовательном повторном тестировании.
Результаты тестирования ингибиторов на всех участниках будут задокументированы и сообщены HTC.
|
6 лет
|
|
Отчет о целевых данных о безопасности после утверждения для событий, связанных с продуктами для замены фактора свертывания, используемыми предполагаемыми участниками.
Временное ограничение: 6 лет
|
Документация о нежелательных явлениях, которые испытали предполагаемые участники в течение периода исследования первых 50 дней воздействия продукта-заменителя фактора свертывания крови, будет сообщена.
Типы нежелательных явлений, о которых следует сообщать, ограничены Серьезными нежелательными явлениями, как это определено в Системе надзора за безопасностью гемофилии Европейского Союза (EUHASS).
|
6 лет
|
|
Модули дополнительных исследований будут разработаны для оценки и составления отчетов о когортах участников исследования, начавших лечение определенным продуктом.
Временное ограничение: 6 лет
|
Измерьте количество участников, которые начинают лечение с помощью определенного лечебного продукта.
|
6 лет
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
- Главный следователь: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- Главный следователь: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ATHN 8
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .