ATHN 8: Onderzoek naar eerder onbehandelde patiënten (PUP's).
Amerikaanse cohortstudie van niet eerder behandelde patiënten (PUP's) met congenitale hemofilie
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Deze multicenter, longitudinale, observationele, prospectieve en retrospectieve studie van niet eerder behandelde patiënten (PUP's) met matige tot ernstige hemofilie A of B gedurende de eerste 50 dagen van blootstelling (ED) aan een stollingsfactorvervangend product of tot de ontwikkeling van een bevestigde remmer . De primaire onderzoekers hebben de studie ontworpen om de elektronische infrastructuur van het American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) te gebruiken om bestaande gegevens te benutten en de verzameling van meer diepgaande klinische en laboratoriumgegevens over PUP's mogelijk te maken. De studie komt overeen met de onlangs uitgebrachte aanbeveling #243 van de National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC), die bevat: "Ongeacht welke optie wordt gekozen, alle PUP's moeten worden ingeschreven in het ATHN-gegevensverzamelingssysteem of een klinische proef om de resultaten te beoordelen. ." Mede-inschrijving in de ATHNdataset door deelnemers is verplicht. De totale studieduur is voorzien op 6 jaar.
Het primaire doel is om het percentage patiënten met bevestigde remmers binnen de eerste 50 ED te bepalen. Bevestigde remmers worden gedefinieerd als twee opeenvolgende positieve remmertiters (volgens CDC-laboratoriumcriteria; >0,5 Nijmeegse Bethesda-eenheden voor hemofilie A en >0,3 Nijmeegse Bethesda-eenheden voor hemofilie B) op verschillende bloedmonsters die resulteren in een wijziging in behandelaanbevelingen.
Let op: het behandelingsregime is naar goeddunken van de hemofilieverzorgers van de deelnemers. Er worden geen behandelingsproducten verstrekt door de studie, noch zullen de deelnemers worden betaald. Het testen van de remmertiter wordt echter kosteloos aan de deelnemers verstrekt door de Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
Alle onderzoeksprocedures en follow-up zullen zoveel mogelijk worden getimed om samen te vallen met geplande hemofiliezorg. Ad hoc, driemaandelijkse follow-up, jaarlijkse en laatste bezoeken zijn voor deelnemers die voorafgaand aan de inschrijving de eindpunten van de studie (50 ED of ontwikkeling van remmers) niet hebben bereikt.
De verzamelde gegevens omvatten geschiktheid, demografische gegevens, medische geschiedenis (co-morbiditeiten, operaties/procedures, immunisaties en allergieën), geschiedenis van hemofilie (ernst, genotype en familiegeschiedenis), geboortegeschiedenis, testresultaten van remmers, gedetailleerd gebruik van behandelingsproduct(en), bloedingen, aan bloedingsstoornissen gerelateerde medische bezoeken tijdens het onderzoek en EUHASS-bijwerkingen.
Deelstudies
Er zijn een aantal deelstudies gepland met farmaceutische sponsors om informatie van patiënten te verzamelen over hun specifieke productgebruik. Deelname aan deze productspecifieke deelonderzoeken is optioneel en deelonderzoeksbezoeken zullen worden gepland om samen te vallen met HTC-bezoeken. De deelstudie zal informatie van patiënten verzamelen over hun perceptie en gebruik van behandelingsproducten, fysieke activiteitsniveaus en andere algemene gezondheidsvragen. Deze gegevens worden verzameld via vragenlijsten.
Systeem voor gegevensverzameling
Alle verzamelde gegevens worden door HTC-locatiepersoneel ingevoerd in elektronische casusrapportformulieren (eCRF's) binnen het beveiligde ATHN-systeem. Alle deelnemende onderzoekslocaties hebben een actuele, uitgevoerde overeenkomst voor gegevensgebruik en zakenpartners (DUBAA) met ATHN.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Madera, California, Verenigde Staten, 93636
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University Hemophilia Treatment Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- UHHS Cleveland
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54311
- Hemophilia Outreach Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53201
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Aangeboren hemofilie A; FVIII </=5% of aangeboren hemofilie B; VAST </=5%;
- Geboortedatum op of na 1 januari 2010;
- Zorg gevestigd bij een van de deelnemende HTC's;
- Mede-inschrijving in de ATHNdataset; En
- Ouder of gemachtigde voogd kan geïnformeerde toestemming geven
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die zijn doorverwezen naar de HTC zonder gegevens over bloedingen en factorgebruik
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepaal het percentage patiënten met bevestigde remmers
Tijdsspanne: 6 jaar
|
Deelnemers worden gevolgd om de ontwikkeling van remmers te beoordelen (volgens CDC-laboratoriumcriteria; >0,5 Nijmeegse Bethesda-eenheden voor hemofilie A en >0,3 Nijmeegse Bethesda-eenheden voor hemofilie B) binnen 50 blootstellingsdagen.
Op verschillende tijdstippen die in het protocol worden beschreven, zullen bloedmonsters worden ingediend bij de CDC voor het testen van remmers.
|
6 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepaal risicofactoren, waaronder genetische varianten die verband houden met de ontwikkeling van remmers bij PUP's
Tijdsspanne: 6 jaar
|
De studie zal een systematische benadering van gegevensverzameling bieden door het ATHN-systeem te gebruiken om database-infrastructuur en methoden voor gegevensverzameling te bieden om determinanten van remmervorming te evalueren.
|
6 jaar
|
|
Bepaal het percentage in aanmerking komende deelnemers dat op elke locatie is ingeschreven
Tijdsspanne: 6 jaar
|
Sites rapporteren het aantal in aanmerking komende deelnemers en het aantal ingeschreven deelnemers om het inschrijvingspercentage te bepalen.
|
6 jaar
|
|
Bepaal de gemiddelde leeftijd van de diagnose en de eerste blootstelling aan het factorbehandelingsproduct
Tijdsspanne: 6 jaar
|
Locaties zullen de datum van de diagnose en de datum van de eerste blootstelling aan het stollingsfactorbehandelingsproduct documenteren.
|
6 jaar
|
|
Bepaal het aantal blootstellingsdagen voorafgaand aan de ontwikkeling van remmers
Tijdsspanne: 6 jaar
|
Locaties en deelnemers zullen samenwerken om gedetailleerde verslagen te verstrekken van blootstellingsdagen aan stollingsfactorvervangende producten.
De CDC zal fungeren als het centrale laboratorium voor de studie en remmerstesten uitvoeren.
|
6 jaar
|
|
Meld bloedingscomplicaties die optreden binnen de eerste 50 ED
Tijdsspanne: 6 jaar
|
De documentatie van bloedingen in de onderzoeksdossiers zal gebaseerd zijn op de beoordeling van de bloedingen en infusiegegevens die door de deelnemer zijn aangeleverd of op de beoordeling van de medische dossiers gedurende de eerste 50 dagen van blootstelling aan het stollingsfactorvervangende product.
|
6 jaar
|
|
Vat het doseringsregime voor factorvervanging samen dat aan deze onderzoekspopulatie is voorgeschreven binnen de eerste 50 ED
Tijdsspanne: 6 jaar
|
Een samenvatting van het voorgeschreven regime voor stollingsfactorvervanging zal gegevens opleveren over evoluerende behandelingspraktijken, met inbegrip van specifieke stollingsfactorvervanging en niet-factorproducten.
|
6 jaar
|
|
Rapporteer over het aantal voorbijgaande remmers, bijv. degene die verdwijnen zonder verandering in therapie
Tijdsspanne: 6 jaar
|
De CDC fungeert als het centrale laboratorium voor het testen van remmers.
De CDC zal de resultaten rapporteren aan de deelnemende HTC.
Als een bloedmonster van een deelnemer een verhoogde uitslag heeft; mogelijk wijst op de ontwikkeling van een remmer, wordt binnen 10 dagen na het eerste verhoogde resultaat een nieuw bloedmonster van de deelnemer getest om te bepalen of er een remmer is ontwikkeld.
Een voorbijgaande remmer wordt gedefinieerd als een positieve remmer die niet wordt bevestigd bij opeenvolgende herhaalde tests.
Testresultaten van remmers op alle deelnemers worden gedocumenteerd en gerapporteerd door de HTC.
|
6 jaar
|
|
Rapporteren over gerichte veiligheidsgegevens na goedkeuring voor gebeurtenissen die verband houden met stollingsfactorvervangende producten die worden gebruikt door prospectief ingeschreven deelnemers
Tijdsspanne: 6 jaar
|
Er zal documentatie worden gerapporteerd van bijwerkingen die zijn ervaren door prospectief ingeschreven deelnemers tijdens de onderzoeksperiode van de eerste 50 dagen van blootstelling aan het stollingsfactorvervangende product.
De typen ongewenste voorvallen die moeten worden gemeld, zijn beperkt tot ernstige ongewenste voorvallen zoals gedefinieerd door het veiligheidsbewakingssysteem voor hemofilie van de Europese Unie (EUHASS).
|
6 jaar
|
|
Er zullen substudiemodules worden ontwikkeld om cohorten van studiedeelnemers die een behandeling met een specifiek product hebben gestart, te evalueren en erover te rapporteren
Tijdsspanne: 6 jaar
|
Meet het aantal deelnemers dat een behandeling start met een specifiek behandelingsproduct
|
6 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
- Hoofdonderzoeker: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
- Hoofdonderzoeker: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ATHN 8
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .