Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATH 8: Undersøgelse af tidligere ubehandlede patienter (PUP'er).

30. januar 2023 opdateret af: American Thrombosis and Hemostasis Network

Amerikansk kohorteundersøgelse af tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) med medfødt hæmofili

Dette er et multicenter kohortestudie af ca. 250 tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) med medfødt moderat til svær hæmofili A eller B i et netværk af op til 50 amerikanske hæmofilibehandlingscentre (HTC'er). Deltagerne vil blive fulgt, efterhånden som de modtager deres første 50 eksponeringsdage (ED) til koagulationsfaktorerstatningsprodukt, både prospektivt og retrospektivt. De indsamlede data om udvikling af behandlingspraksis vil definere forekomsten og risikofaktorerne for udvikling af inhibitorer i højrisikoperioden for de første 50 ED og forbedre resultaterne af denne sårbare befolkning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne multicenter-, longitudinelle, observationelle, prospektive og retrospektive undersøgelse af tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) med moderat til svær hæmofili A eller B i løbet af de første 50 eksponeringsdage (ED) for et koagulationsfaktor-erstatningsprodukt eller indtil udviklingen af ​​en bekræftet inhibitor . De primære efterforskere har designet undersøgelsen til at bruge American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) elektroniske infrastruktur til at udnytte eksisterende data og muliggøre indsamling af mere dybdegående kliniske og laboratoriedata om PUP'er. Undersøgelsen er i overensstemmelse med National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) udstedte for nylig anbefaling #243, som inkluderer: "Uanset hvilken mulighed der vælges, bør alle PUP'er tilmeldes ATHN-dataindsamlingssystemet eller et klinisk forsøg for at vurdere resultaterne ." Samtilmelding i ATH-datasættet af deltagere er påkrævet. Den samlede studietid er planlagt til 6 år.

Det primære mål er at bestemme procentdelen af ​​patienter med bekræftede inhibitorer inden for de første 50 ED. Bekræftede inhibitorer er defineret som to på hinanden følgende positive inhibitortitere (i henhold til CDC laboratoriekriterier; >0,5 Nijmegen Bethesda-enheder for hæmofili A og >0,3 Nijmegen Bethesda-enheder for hæmofili B) på forskellige blodprøver, som resulterer i ændringer i behandlingsanbefalinger.

Bemærk venligst - behandlingsregimet vil være efter deltagernes hæmofiliplejers skøn. Ingen behandlingsprodukter leveres af undersøgelsen, og deltagerne vil heller ikke blive betalt. Dog vil inhibitor titer testning blive leveret uden omkostninger for deltagerne af Centers for Disease Control and Prevention (CDC).

Alle undersøgelsesprocedurer og opfølgning vil blive tidsbestemt til at falde sammen med planlagt hæmofilibehandling, når det er muligt. Ad hoc, kvartalsvise opfølgning, årlige og afsluttende besøg er for deltagere, der ikke har opfyldt undersøgelsens endepunkter (50 ED eller udvikling af inhibitorer) før tilmeldingen.

De indsamlede data vil omfatte berettigelse, demografi, sygehistorie (komorbiditeter, kirurgi/procedurer, immuniseringer og allergier), hæmofilihistorie (sværhedsgrad, genotype og familiehistorie), fødselshistorie, testresultater af inhibitorer, detaljeret brug af behandlingsprodukter, blødningshændelser, blødningssygdomsrelaterede lægebesøg under undersøgelsen og EUHASS-bivirkninger.

Delstudier

Der er planlagt en række delstudier med lægemiddelsponsorer for at indsamle information fra patienter om deres specifikke produktanvendelse. Deltagelse i disse produktspecifikke delstudier er valgfri, og delstudiebesøg vil blive planlagt, så de falder sammen med HTC-besøg. Delstudiet vil indsamle information fra patienter om deres opfattelse og brug af behandlingsprodukter, fysisk aktivitetsniveau og andre generelle helbredsspørgsmål. Disse data vil blive indsamlet via spørgeskema.

Dataindsamlingssystem

Alle indsamlede data vil blive indtastet i elektroniske sagsrapportformularer (eCRF'er) i det sikre ATHN-system af personale på HTC-stedet. Alle deltagende undersøgelsessteder vil have en aktuel, eksekveret databrugs- og forretningsforbindelsesaftale (DUBAA) med ATHN.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

237

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Hemophilia Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • UHHS Cleveland
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Blood Center of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 13 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil tilmelde en kohorte på 250 deltagere født med hæmofili den 1. januar 2010 eller senere, som opfylder berettigelseskriterierne og modtager pleje fra en af ​​de deltagende HTC'er.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • medfødt hæmofili A; FVIII </=5 % eller medfødt hæmofili B; FIX </=5 %;
  • Fødselsdato den 1. januar 2010 eller senere;
  • Pleje etableret hos en af ​​de deltagende HTC'er;
  • Medindskrivning i ATHN-datasættet; og
  • Forælder eller autoriseret værge kan give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der henvises til HTC uden registrering af blødnings- og faktorudnyttelsesdata

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem procentdelen af ​​patienter med bekræftede inhibitorer
Tidsramme: 6 år
Deltagerne vil blive fulgt for at vurdere inhibitorudvikling (i henhold til CDC laboratoriekriterier; >0,5 Nijmegen Bethesda-enheder for hæmofili A og >0,3 Nijmegen Bethesda-enheder for hæmofili B) inden for 50 eksponeringsdage. Blodprøver vil blive indsendt til CDC til inhibitortestning på forskellige tidspunkter, der er beskrevet i protokollen.
6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem risikofaktorer, herunder genetiske varianter forbundet med inhibitorudvikling i PUP'er
Tidsramme: 6 år
Undersøgelsen vil give en systematisk tilgang til dataindsamling ved at bruge ATHN-systemet til at levere databaseinfrastruktur og dataindsamlingsmetoder til at evaluere determinanter for inhibitordannelse.
6 år
Bestem procentdelen af ​​kvalificerede deltagere, der er tilmeldt hvert websted
Tidsramme: 6 år
Sites vil rapportere antallet af berettigede deltagere og antallet af deltagere tilmeldt for at bestemme procentdelen af ​​tilmelding.
6 år
Bestem gennemsnitsalderen for diagnosen og første eksponering for faktorbehandlingsprodukt
Tidsramme: 6 år
Sites vil dokumentere datoen for diagnosen og datoen for første eksponering for koagulationsfaktorbehandlingsprodukt.
6 år
Bestem antallet af eksponeringsdage før udvikling af inhibitorer
Tidsramme: 6 år
Websteder og deltagere vil arbejde sammen om at give detaljerede optegnelser over eksponeringsdage for produkter til erstatning af koagulationsfaktorer. CDC vil fungere som det centrale laboratorium for undersøgelsen og levere inhibitortest.
6 år
Rapporter blødningskomplikationer, der opstår inden for de første 50 ED
Tidsramme: 6 år
Dokumentationen af ​​blødningshændelser i undersøgelsesjournalerne vil være baseret på gennemgang af blødnings- og infusionsjournaler leveret af deltageren eller fra lægeskemagennemgangen i løbet af de første 50 eksponeringsdage til koagulationsfaktorerstatningsproduktet.
6 år
Opsummer faktorerstatningsdoseringsregimet ordineret til denne undersøgelsespopulation inden for de første 50 ED
Tidsramme: 6 år
Et resumé af det foreskrevne udskiftningsregime for koagulationsfaktor vil give data om udvikling af behandlingspraksis, herunder specifik udskiftning af koagulationsfaktor og ikke-faktorprodukter.
6 år
Rapportér antallet af forbigående inhibitorer, f.eks. dem, der forsvinder uden ændring i behandlingen
Tidsramme: 6 år
CDC fungerer som det centrale laboratorium for inhibitortestning. CDC vil rapportere resultater til den deltagende HTC. Hvis en blodprøve fra en deltager har et forhøjet resultat; potentielt indikerer udviklingen af ​​en inhibitor, vil en ny blodprøve fra deltageren blive testet inden for 10 dage efter det første forhøjede resultat for at afgøre, om en inhibitor er udviklet. En forbigående hæmmer er defineret som en positiv hæmmer, der ikke bekræftes ved en på hinanden følgende gentagen test. Inhibitor testresultater på alle deltagere vil blive dokumenteret og rapporteret af HTC.
6 år
Rapport om målrettede sikkerhedsdata efter godkendelse for hændelser relateret til koagulationsfaktorerstatningsprodukter, der bruges af potentielle deltagere
Tidsramme: 6 år
Dokumentation af uønskede hændelser oplevet af prospektivt tilmeldte deltagere i undersøgelsesperioden på de første 50 eksponeringsdage for et koagulationsfaktorerstatningsprodukt vil blive rapporteret. De typer af uønskede hændelser, der skal rapporteres, er begrænset til alvorlige hændelser som defineret af EU's hæmofilisikkerhedsovervågningssystem (EUHASS).
6 år
Delstudiemoduler vil blive udviklet til at evaluere og rapportere om kohorter af studiedeltagere, der påbegyndte behandling med et specifikt produkt
Tidsramme: 6 år
Mål antallet af deltagere, der påbegynder behandling med et specifikt behandlingsprodukt
6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbejdspartnere

Takeda
CSL Behring
Octapharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
  • Ledende efterforsker: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
  • Ledende efterforsker: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. oktober 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

26. januar 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2019

Først opslået (FAKTISKE)

28. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

1. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATHN 8

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner