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ATHN 8: Studie zu zuvor unbehandelten Patienten (PUPs).

30. Januar 2023 aktualisiert von: American Thrombosis and Hemostasis Network

US-Kohortenstudie zu zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) mit angeborener Hämophilie

Dies ist eine multizentrische Kohortenstudie mit etwa 250 zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) mit angeborener mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A oder B in einem Netzwerk von bis zu 50 Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) in den USA. Die Teilnehmer werden während ihrer ersten 50 Expositionstage (ED) mit dem Gerinnungsfaktor-Ersatzprodukt sowohl prospektiv als auch retrospektiv beobachtet. Die gesammelten Daten zu sich entwickelnden Behandlungspraktiken werden die Inzidenz und Risikofaktoren für die Entwicklung von Inhibitoren während der Hochrisikophase der ersten 50 ED definieren und die Ergebnisse dieser anfälligen Population verbessern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische, longitudinale, beobachtende, prospektive und retrospektive Studie an zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A oder B während der ersten 50 Expositionstage (ED) gegenüber einem Gerinnungsfaktor-Ersatzprodukt oder bis zur Entwicklung eines bestätigten Inhibitors . Die primären Prüfärzte haben die Studie so konzipiert, dass sie die elektronische Infrastruktur des American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) nutzt, um vorhandene Daten zu nutzen und die Sammlung eingehenderer klinischer und Labordaten zu PUPs zu ermöglichen. Die Studie steht im Einklang mit der kürzlich herausgegebenen Empfehlung Nr. 243 des National Hemophilia Foundation Medical and Scientific Advisory Council (MASAC), die Folgendes beinhaltet: „Unabhängig davon, welche Option gewählt wird, sollten alle PUPs in das ATHN-Datenerfassungssystem oder eine klinische Studie aufgenommen werden, um die Ergebnisse zu bewerten ." Die Mitregistrierung im ATHNdataset durch die Teilnehmer ist erforderlich. Die Gesamtstudiendauer ist auf 6 Jahre geplant.

Das primäre Ziel besteht darin, den Prozentsatz der Patienten mit bestätigten Inhibitoren innerhalb der ersten 50 ED zu bestimmen. Bestätigte Inhibitoren sind definiert als zwei aufeinanderfolgende positive Inhibitortiter (gemäß CDC-Laborkriterien; >0,5 Nijmegen Bethesda Units für Hämophilie A und >0,3 Nijmegen Bethesda Units für Hämophilie B) in verschiedenen Blutproben, die zu einer Änderung der Behandlungsempfehlungen führen.

Bitte beachten Sie, dass das Behandlungsschema im Ermessen der Hämophilie-Betreuer der Teilnehmer liegt. Die Studie stellt weder Behandlungsprodukte zur Verfügung, noch werden die Teilnehmer bezahlt. Inhibitortitertests werden den Teilnehmern jedoch von den Centers for Disease Control and Prevention (CDC) kostenlos zur Verfügung gestellt.

Alle Studienverfahren und Nachuntersuchungen werden zeitlich so abgestimmt, dass sie wann immer möglich mit der geplanten Hämophilie-Versorgung zusammenfallen. Ad-hoc-, vierteljährliche Nachsorge-, Jahres- und Abschlussbesuche sind für Teilnehmer vorgesehen, die die Studienendpunkte (50 ED oder Entwicklung von Inhibitoren) vor der Aufnahme nicht erreicht haben.

Zu den gesammelten Daten gehören Eignung, Demografie, Krankengeschichte (Komorbiditäten, Operationen/Eingriffe, Impfungen und Allergien), Hämophilie-Geschichte (Schweregrad, Genotyp und Familiengeschichte), Geburtsgeschichte, Ergebnisse von Hemmstofftests, detaillierte Verwendung von Behandlungsprodukten, Blutungsereignisse, Arztbesuche im Zusammenhang mit Blutungsstörungen während der Studie und unerwünschte EUHASS-Ereignisse.

Nebenstudien

Eine Reihe von Teilstudien ist mit pharmazeutischen Sponsoren geplant, um Informationen von Patienten über ihre spezifische Produktanwendung zu sammeln. Die Teilnahme an diesen produktspezifischen Unterstudien ist optional, und die Besuche der Unterstudien werden so geplant, dass sie mit den HTC-Besuchen zusammenfallen. Die Teilstudie wird Informationen von Patienten über ihre Wahrnehmung und Verwendung von Behandlungsprodukten, das Ausmaß ihrer körperlichen Aktivität und andere allgemeine Gesundheitsfragen sammeln. Diese Daten werden per Fragebogen erhoben.

Datenerfassungssystem

Alle gesammelten Daten werden vom HTC-Standortpersonal in elektronische Fallberichtsformulare (eCRFs) innerhalb des sicheren ATHN-Systems eingegeben. Alle teilnehmenden Studienzentren haben einen aktuellen, ausgefertigten Datennutzungs- und Geschäftspartnervertrag (DUBAA) mit ATHN.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

237

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Pediatric Hemophilia Treatment Center at Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Hemophilia Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Hemophilia Center at Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • UHHS Cleveland
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Utah Center for Bleeding & Clotting Disorders at Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • Blood Center of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 13 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In die Studie wird eine Kohorte von 250 Teilnehmern aufgenommen, die am oder nach dem 1. Januar 2010 mit Hämophilie geboren wurden, die Eignungskriterien erfüllen und von einem der teilnehmenden HTCs betreut werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Angeborene Hämophilie A; FVIII </=5 % oder angeborene Hämophilie B; BEHEBEN </=5 %;
  • Geburtsdatum am oder nach dem 1. Januar 2010;
  • Betreuung in einem der teilnehmenden HTCs eingerichtet;
  • Mitregistrierung im ATHN-Datensatz; Und
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte können eine Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die ohne Aufzeichnung von Blutungs- und Faktornutzungsdaten an das HTC überwiesen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie den Prozentsatz der Patienten mit bestätigten Inhibitoren
Zeitfenster: 6 Jahre
Die Teilnehmer werden innerhalb von 50 Expositionstagen beobachtet, um die Inhibitorentwicklung (gemäß CDC-Laborkriterien; >0,5 Nijmegen Bethesda Units für Hämophilie A und >0,3 Nijmegen Bethesda Units für Hämophilie B) zu bewerten. Blutproben werden an die CDC für Inhibitortests zu verschiedenen im Protokoll beschriebenen Zeitpunkten gesendet.
6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie Risikofaktoren, einschließlich genetischer Varianten, die mit der Entwicklung von Inhibitoren in PUPs verbunden sind
Zeitfenster: 6 Jahre
Die Studie wird einen systematischen Ansatz für die Datenerfassung bereitstellen, indem das ATHN-System verwendet wird, um eine Datenbankinfrastruktur und Datenerfassungsmethoden bereitzustellen, um Determinanten der Inhibitorbildung zu bewerten.
6 Jahre
Bestimmen Sie den Prozentsatz der berechtigten Teilnehmer, die an jedem Standort eingeschrieben sind
Zeitfenster: 6 Jahre
Die Standorte melden die Anzahl der berechtigten Teilnehmer und die Anzahl der eingeschriebenen Teilnehmer, um den Prozentsatz der Einschreibung zu bestimmen.
6 Jahre
Bestimmen Sie das mittlere Alter der Diagnose und den ersten Kontakt mit dem Faktorbehandlungsprodukt
Zeitfenster: 6 Jahre
Die Standorte dokumentieren das Datum der Diagnose und das Datum der ersten Exposition gegenüber dem Gerinnungsfaktor-Behandlungsprodukt.
6 Jahre
Bestimmen Sie die Anzahl der Expositionstage vor der Inhibitorentwicklung
Zeitfenster: 6 Jahre
Standorte und Teilnehmer werden zusammenarbeiten, um detaillierte Aufzeichnungen der Tage der Exposition gegenüber Ersatzprodukten für Gerinnungsfaktoren bereitzustellen. Das CDC wird als zentrales Labor für die Studie fungieren und Hemmstofftests durchführen.
6 Jahre
Melden Sie Blutungskomplikationen, die innerhalb der ersten 50 ED auftreten
Zeitfenster: 6 Jahre
Die Dokumentation von Blutungsereignissen in den Studienaufzeichnungen basiert auf der Überprüfung der Blutungs- und Infusionsaufzeichnungen, die vom Teilnehmer bereitgestellt wurden, oder auf der Überprüfung der Krankenakte während der ersten 50 Expositionstage gegenüber dem Gerinnungsfaktor-Ersatzprodukt.
6 Jahre
Fassen Sie das Dosierungsschema für den Faktorersatz zusammen, das dieser Studienpopulation innerhalb der ersten 50 ED verschrieben wurde
Zeitfenster: 6 Jahre
Eine Zusammenfassung des verschriebenen Gerinnungsfaktor-Ersatzregimes wird Daten zu sich entwickelnden Behandlungspraktiken liefern, einschließlich spezifischer Gerinnungsfaktor-Ersatz- und Nicht-Faktor-Produkte.
6 Jahre
Geben Sie die Anzahl der vorübergehenden Inhibitoren an, z. B. solche, die ohne Änderung der Therapie verschwinden
Zeitfenster: 6 Jahre
Das CDC fungiert als zentrales Labor für Hemmstofftests. Das CDC wird die Ergebnisse dem teilnehmenden HTC melden. Wenn eine Blutprobe eines Teilnehmers ein erhöhtes Ergebnis aufweist; möglicherweise auf die Entwicklung eines Inhibitors hinweist, wird eine neue Blutprobe des Teilnehmers innerhalb von 10 Tagen nach dem ersten erhöhten Ergebnis getestet, um festzustellen, ob sich ein Inhibitor entwickelt hat. Ein transienter Inhibitor ist definiert als ein positiver Inhibitor, der bei einem aufeinanderfolgenden Wiederholungstest nicht bestätigt wird. Die Ergebnisse der Hemmstofftests bei allen Teilnehmern werden vom HTC dokumentiert und gemeldet.
6 Jahre
Berichten Sie über gezielte Sicherheitsdaten nach der Zulassung für Ereignisse im Zusammenhang mit Ersatzprodukten für Gerinnungsfaktoren, die von potenziellen Teilnehmern verwendet werden
Zeitfenster: 6 Jahre
Die Dokumentation von unerwünschten Ereignissen, die von prospektiv aufgenommenen Teilnehmern während des Studienzeitraums der ersten 50 Expositionstage gegenüber dem Gerinnungsfaktor-Ersatzprodukt erfahren wurden, wird gemeldet. Die zu meldenden Arten von unerwünschten Ereignissen sind auf schwerwiegende unerwünschte Ereignisse im Sinne des Haemophilia Safety Surveillance System (EUHASS) der Europäischen Union beschränkt.
6 Jahre
Unterstudienmodule werden entwickelt, um Kohorten von Studienteilnehmern zu bewerten und zu berichten, die eine Behandlung mit einem bestimmten Produkt begonnen haben
Zeitfenster: 6 Jahre
Messen Sie die Anzahl der Teilnehmer, die eine Behandlung mit einem bestimmten Behandlungsprodukt beginnen
6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Mitarbeiter

Takeda
CSL Behring
Octapharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Shannon Carpenter, MD, MS, Children's Mercy Hospital Kansas City
  • Hauptermittler: Courtney Thornburg, MD, MS, University of California San Diego, Rady Children's Hospital San Diego
  • Hauptermittler: Marijke van den Berg, MD, PhD, Versiti

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

3. Oktober 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

26. Januar 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATHN 8

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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