Belimumabin ja rituksimabin yhdistelmähoito diffuusin ihon systeemisen skleroosin hoitoon
keskiviikko 25. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Hospital for Special Surgery, New York
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus belimumabin ja rituksimabin yhdistelmähoidosta diffuusin ihon systeemisen skleroosin hoitoon
Tämä on 52 viikon, yhden keskuksen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus.
Kun potilaat ovat pitäneet vakaana Mycophenolate Mofetil (MMF) -annoksena vähintään yhden kuukauden ajan, heidät satunnaistetaan joko Belimumab & Rituximab -hoitoon tai lumelääkehoitoon. Molempien ryhmien potilaat saavat tausta-MMF-hoitoa koko tutkimuksen ajan. Belimumabi annetaan ihon alle ja rituksimabi suonensisäisesti. Plasebo-injektiot ja -infuusiot ovat normaalia suolaliuosta. Satunnaistaminen tehdään suhteessa 2:1 hoitoryhmän suosimiseksi. Oletuksena on, että rituksimabin ja belimumabin yhdistelmähoito mykofenolaattimofetiilin taustahoidon kanssa parantaa SSc-ihon fibroosia verrattuna plasebo- ja mycophenolate mofetil -hoitoon potilasryhmässä, jolla on varhainen dcSSc.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen erityistavoitteet ovat:
- Selvitä, onko rituksimabi/belimumabi/mmf turvallinen ja siedettävä hoidettaessa potilaita, joilla on varhainen diffuusi ihon (dc)SSc, verrattuna potilaisiin, joita hoidettiin lumelääkettä/plaseboa/mmf:a saavien potilaiden kanssa, arvioituna haitallisten ja vakavien haittavaikutusten vertailulla. Tässä tutkimusosastossa hoito merkitään mykofenolaattimofetiiliksi.
- Selvitä, onko rituksimabi/belimumabi/mmf tehokkaampi kuin lumelääke/plasebo/mmf mitattuna CRISS:n muutoksella, joka on yhdistetty tulosmitta, jonka ACR on väliaikaisesti hyväksynyt skleroderman kliinisissä tutkimuksissa. Se sisältää muutoksen mRSS:ssä, FVC-prosentin ennusteessa, lääkärin ja potilaan yleisarvioinnissa ja HAQ-DI:ssä. Lisäksi käytetään hemoglobiinikorjattua diffuusiokapasiteettia (DLCO), Medsgerin vakavuusasteikkoa (MSS) ja muita lääkärin ja potilaan johtamia tulosmittauksia.
- Määritä rituksimabin/belimumabin/mmf:n biologinen aktiivisuus verrattuna lumelääkkeeseen/plaseboon/mmf:ään arvioituna vaikutuksen perusteella ihon histologiaan, ihon ja veren geeniekspressioon, B-soluprofiilien muutokseen, mukaan lukien B-säätelysolujen arviointi, sekä vaikutuksen perusteella serologisiin ja sairauden aktiivisuuden ihon biomarkkerit.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Liza Morales
- Puhelinnumero: 212-774-2048
- Sähköposti: moralesli@hss.edu
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Rekrytointi
- Hospital for Special Surgery
-
Ottaa yhteyttä:
- Liza Morales
- Puhelinnumero: 212-774-2048
- Sähköposti: moralesli@hss.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä yli tai yhtä suuri kuin kahdeksantoista vuotta ja vähemmän tai yhtä suuri kuin 80 vuotta.
- Systeemisen skleroosin (SSc) luokitus, joka on määritelty käyttämällä vuoden 2013 American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism -luokitusta.
- LeRoyn ja Medsgerin määrittelemä dcSSc:n diagnoosi.
- Taudin kesto enintään 3 vuotta ensimmäisen ei-Raynaud'n oireen alkamispäivämäärän mukaan.
- Muokattu Rodnan Skin Score (mRSS) > 14
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus instituutioiden ohjeiden mukaisesti.
- Sairauden kesto yli 3 vuotta.
- Potilaat, joilla on sekamuotoinen sidekudossairaus tai "päällekkäisyys", ellei sairauden hallitseva piirre ole diffuusi systeeminen skleroosi.
- Rajoitettu skleroderma.
- Systeeminen skleroosin kaltainen sairaus, joka liittyy ympäristöön tai nautittuihin tekijöihin, kuten myrkylliseen rypsiöljyyn, vinyylikloridiin tai bleomysiiniin.
- Muiden antifibroottisten aineiden, mukaan lukien kolkisiinin, D-penisillamiinin tai tyrosiinikinaasin estäjien (nilotinibi, imatinibi, dasatinibi) käyttö ilmoittautumista edeltävän kuukauden aikana.
- Kortikosteroidien käyttö edellisen kuukauden aikana annoksina, jotka ylittävät prednisonia 10 mg päivässä. Kortikosteroidien käyttöä < 10 mg prednisonia voidaan jatkaa tutkimuksen ajan.
- Samanaikainen vakava sairaus, joka tutkijan mielestä tekee potilaan sopimattomaksi tähän tutkimukseen, kuten hallitsematon sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriö, vaikea pulmonaalinen tai systeeminen hypertensio, vakava ruoansulatuskanavan häiriö, maksan vajaatoiminta, seerumin kreatiniiniarvo yli 2,0, aktiivinen infektio, vaikea diabetes , epästabiili ateroskleroottinen sydän- ja verisuonisairaus, pahanlaatuinen kasvain, HIV tai vakava perifeerinen verisuonisairaus.
- Positiivinen raskaustesti tähän tutkimukseen tullessa. Lisääntymiskykyisten miesten ja naisten on käytettävä tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana, kuten (1) kirurginen sterilointi (kuten munanjohtimen ligaation tai kohdunpoisto), (2) kaksoisestemenetelmiä (kuten kondomi ja okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki) sekä siittiöitä tuhoava aine (vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko)(3) kohdunsisäinen laite (IUD) tai kohdunsisäinen järjestelmä (IUS) (4) estrogeeninen emätinrengas (5) perkutaaniset ehkäisylaastarit tai (6) levonorgestreelin tai etonogestreelin implantit. Hyväksytyt hormonaaliset ehkäisyvälineet (kuten ehkäisypillerit, laastarit, implantit tai injektiot) voivat olla vuorovaikutuksessa MMF:n kanssa ja heikentää sen tehoa, joten MMF:ää saavien naisten, jotka käyttävät ehkäisyvalmisteita ehkäisyyn, tulee käyttää lisämenetelmää (esim. estemenetelmä). Ehkäisymenetelmät, kuten Plan B (TM), jotka myydään hätäkäyttöön suojaamattoman seksin jälkeen, eivät ole hyväksyttäviä menetelmiä rutiinikäyttöön.
- Naiset eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana
- Imetys.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon sisältyy toisen tutkimuslääkkeen arviointi yhdeksänkymmenen päivän kuluessa tähän tutkimukseen osallistumisesta.
- Vaikean keuhkosairauden esiintyminen, joka määritellään diffuusiokapasiteetilla, joka on alle 30 % ennustetusta tai joka vaatii lisähappea ja pakotettua vitaalikapasiteettia (FVC), joka on alle 45 % ennustetusta.
- Asteen 3 hypogammaglobulinemia
- sinulla on merkittävä IgG-puutos (IgG-taso < 400 mg/dl)
- sinulla on IgA-puutos (IgA-taso < 10 mg/dl)
- Sinulla on historiallisesti positiivinen HIV-testi tai positiivinen testi HIV-seulonnassa
- Neutrofiilit
Hepatiittitila:
- Serologiset todisteet nykyisestä tai aiemmasta hepatiitti B (HB) -infektiosta, jotka perustuvat HBsAg- ja HBcAb-testien tuloksiin seuraavasti:
1. HBsAg- tai HBcAb-positiiviset potilaat suljetaan pois b) Positiivinen testi hepatiitti C -vasta-aineelle 20. Tunnettu aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri- tai muu infektio tai mikä tahansa merkittävä infektiojakso, joka vaatii sairaalahoitoa tai IV-antibioottihoitoa 4 viikon sisällä seulonnasta tai oraalisia antibiootteja 2 viikon sisällä ennen seulontaa 21. Infektiohistoria:
- Tällä hetkellä millä tahansa kroonisen infektion (kuten tuberkuloosin, pneumokystiksen, sytomegaloviruksen, herpes simplex -viruksen, herpes zosterin ja epätyypillisten mykobakteerien) estävällä hoidolla
- Sairaalahoito infektion hoitoa varten 60 päivän sisällä päivästä 0.
Parenteraalisten (IV tai IM) antibioottien (antibakteeri-, virus-, sieni- tai loislääkkeet) käyttö 60 päivän sisällä päivästä 0 22. Kroonisen infektion (kuten tuberkuloosi, pneumokystiitti, sytomegalovirus, herpes zoster ja -tauti) estävä hoito epätyypilliset mykobakteerit) 23. Mikä tahansa muu sairaus, aineenvaihduntahäiriö, fyysisen tutkimuksen löydös tai kliinisen laboratorion löydös, joka antaa aihetta epäillä sairautta tai tilaa, joka on vasta-aiheinen tutkimuslääkkeen käyttämiselle tai joka voi vaikuttaa tulosten tulkintaan tai aiheuttaa potilaan suuren riskin saada hoidon komplikaatioita 24. Belimumabin, rituksimabin tai muiden B-soluja tuhoavien hoitojen aikaisempi käyttö 25. Muiden biologisten aineiden, mukaan lukien TNF-estäjät, abatasepti tai tosilitsumabi, käyttö alla olevan huuhtoutumisjakson aikana kullekin tietylle lääkkeelle:
Tosilitsumabi - 1 kuukausi potilaille, jotka saavat 2 mg/kg tai 4 mg/kg. 2 kuukautta potilaille, jotka saavat 8 mg/kg.
Syklofosfamidi (suun kautta tai IV) - 3 kuukautta. Abatasepti - 2,5 kuukautta. TNF-estäjät: etanersepti - 1 kk, infliksimabi - 2 kk, adalimumabi - 2,5 kk. Mikä tahansa biologinen tutkimusaine (esim. abetimusnatrium, CD40L-vasta-aine, BG9588/IDEC 131) - 365 päivää ennen belimumabia.
Mikä tahansa ei-biologinen tutkimusaine - 30 päivää ennen belimumabia.
26. Sinulla on todisteita vakavasta itsemurhariskistä, mukaan lukien itsemurhakäyttäytyminen viimeisten 6 kuukauden aikana ja/tai itsemurha-ajatukset viimeisen 2 kuukauden aikana tai jotka tutkijan arvion mukaan muodostavat merkittävän itsemurhariskin.
27. Nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus tai aiempi huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus 364 päivän aikana ennen päivää 0.
28. Aiempi anafylaktinen reaktio varjoaineiden, ihmisen tai hiiren proteiinien tai monoklonaalisten vasta-aineiden parenteraalisesta antamisesta 29. Elävät rokotteet 30 päivän sisällä ennen lähtötasoa 30. sinulla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana lukuun ottamatta ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpää, joka on käsitelty vain paikallisella resektiolla tai kohdunkaulan in situ -karsinoomaa, joka on hoidettu paikallisesti ja ilman merkkejä metastaattisesta taudista 3 vuoteen 31 . Sinulla on ollut primaarinen immuunipuutos 32. Sinulla on tutkijan mielestä muita kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja 33. sinulla on jokin väliaikainen merkittävä lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, jonka tutkija katsoo tekevän ehdokkaan sopimattomaksi tutkimukseen 34. Ei englanninkielisiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MMF + rituksimabi + belimumabi
Kaksi 1000 mg:n rituksimabia infuusiota kahden viikon välein, viikoittainen ihonalainen 200 mg:n belimumabi-injektio ja tausta-MMF, 1000-1500 mg kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
|
Belimumabi vähentää B-solujen eloonjäämistä, ja FDA on hyväksynyt sen systeemisen lupus erythematosuksen, toisen reumaattisen autoimmuunisairauden, hoitoon.
Belimumabi on rekombinantti, täysin ihmisen monoklonaalinen vasta-aine; se sitoutuu liukoiseen ihmisen B-lymfosyyttistimulaattoriin (BLyS) suurella affiniteetilla ja estää sen biologista aktiivisuutta.
Yllä oleva tausta tarjoaa vankan perusteen belimumabin tutkimukselle dcSSc:n hoidossa.
Muut nimet:
Rituxan® (rituksimabi) on geneettisesti muokattu IgG1-kappa-kimeerinen hiiren/ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka sisältää hiiren kevyen ja raskaan ketjun vaihtelevan alueen sekvenssejä ja ihmisen vakioalueen sekvenssejä.
Vasta-aine reagoi spesifisesti pahanlaatuisten ja normaalien B-solujen ja vakiintuneiden B-solulinjojen pinnalla olevan CD20-antigeenin kanssa.
Tutkimukset ovat osoittaneet, että rituksimabi sitoutuu Fc-domeeninsa kautta ihmisen komplementtiin ja hajottaa lymfoidisia B-solulinjoja komplementista riippuvaisella sytotoksisella vaikutuksella apoptoosin induktion ja vasta-aineriippuvaisen soluvälitteisen sytotoksisuuden kautta.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt rituksimabin joidenkin syöpien, nivelreuman ja vaskuliitin hoitoon.
Muut nimet:
MMF kuuluu immunosuppressiivisten aineiden ryhmään.
Sitä käytetään muiden lääkkeiden kanssa alentamaan kehon luonnollista vastustuskykyä.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: MMF + Placebo + Placebo
Kaksi plasebo-infuusiota normaalia suolaliuosta kahden viikon välein, viikoittainen suolaliuos-plasebo-injektio ihon alle ja tausta-MMF, 1000-1500 mg kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
|
MMF kuuluu immunosuppressiivisten aineiden ryhmään.
Sitä käytetään muiden lääkkeiden kanssa alentamaan kehon luonnollista vastustuskykyä.
Muut nimet:
Normaali suolaliuos
Normaali suolaliuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen turvallisuustulos: Niiden osallistujien osuus, jotka kokevat vähintään yhden asteen 3 tai korkeamman haittatapahtuman 12 kuukauden aikana tai ennen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei. Aste 3 = vakava ja ei-toivottu haittatapahtuma
|
12 kuukautta
|
|
Ensisijainen tehokkuustulos: Muutos ACR:ssä tarkistettu CRISS 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tarkistettu CRISS (rCRISS) on ehdotettu uusi yhdistetty päätepiste, joka on kehitetty vastauksena viimeaikaisiin ACR CRISS (Composite Response Index in Systemic Sclerosis) kyselyihin. Se osoittaa huolta korkeista katto- ja pohjavaikutuksista ja vaikeasta tulkinnasta.
Eksponentiaalinen algoritmi määrittää ennustetun muutoksen todennäköisyyden lähtötasosta, ja se sisältää muutoksen viidessä ydinkohteessa: mRSS, ennustettu FVC-prosentti, lääkärin ja potilaan yleisarvioinnit ja HAQ-DI.
Mahdolliset pisteet vaihtelevat välillä 0,00 - 1,00, jolloin korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka kokevat vähintään yhden asteen 2 tai korkeamman haittatapahtuman
Aikaikkuna: Perustaso 1 - kuukausi 15
|
Aste 2 = kohtalainen haittatapahtuma
|
Perustaso 1 - kuukausi 15
|
|
Tartunnan aiheuttavien haittatapahtumien lukumäärä kaikkien osallistujien kesken
Aikaikkuna: Perustaso 1 - kuukausi 15
|
tarttuvia haittatapahtumia
|
Perustaso 1 - kuukausi 15
|
|
Haitallisten infuusioreaktioiden lukumäärä kaikkien osallistujien kesken
Aikaikkuna: Perustaso 1 - kuukausi 15
|
infuusioreaktiot
|
Perustaso 1 - kuukausi 15
|
|
Injektiokohdan reaktioiden lukumäärä kaikkien osallistujien kesken
Aikaikkuna: Perustaso 1 - kuukausi 15
|
pistoskohdan reaktiot
|
Perustaso 1 - kuukausi 15
|
|
Haittatapahtumien lukumäärä kaikkien osallistujien kesken
Aikaikkuna: Perustaso 1 - kuukausi 15
|
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteena olevaa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei.
|
Perustaso 1 - kuukausi 15
|
|
Muutos MRSS:ssä 6 ja 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
MRSS on validoitu fyysinen tutkimusmenetelmä ihon kovettuman arvioimiseksi.
Se korreloi ihon paksuuden biopsiamittausten kanssa ja heijastaa ennustetta ja sisäelinten osallisuutta, erityisesti taudin varhaisessa vaiheessa2, 4. Se pisteytetään 0 (normaali) - 3+ (vakava kovettuma) järjestysasteikolla 17 kehon alueella maksimipistemäärällä 51 ja sitä käytetään SSc:n vakavuuden luokitteluun.
Minimaalinen kliinisesti merkitsevä ero MRSS:ssä on 3-5 pistettä (Amjadi et ai., American College of Rheumatology; elokuu 2009; 2493-2494) Sitä on käytetty laajasti primaarisena/sekundäärisenä tuloksena skleroderman hoidossa RCT:ssä.
Tämä kerätään jokaisella opintokäynnillä.
|
6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
|
Muutos FVC:ssä ja DLCO:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Pakotetut uloshengitysliikkeet suoritetaan vähintään kolmena kappaleena vähimmäisvaatimuksena, että kolme liikettä on "hyväksyttävä" ja että kaksi näistä liikkeistä täyttää testin loppu- ja toistettavuuskriteerit FVC:lle ja FEV1:lle.
DLCO on keuhkosairauden vakavuuden mitta.
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Pakotetut uloshengitysliikkeet suoritetaan vähintään kolmena kappaleena vähimmäisvaatimuksena, että kolme liikettä on "hyväksyttävä" ja että kaksi näistä liikkeistä täyttää testin loppu- ja toistettavuuskriteerit FVC:lle ja FEV1:lle.
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset lyhyen lomakkeen 36 (SF-36) terveystutkimuksessa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
SF-36 kehitettiin Medical Outcomes Study (MOS) -tutkimuksen aikana mittaamaan yleisiä terveyskäsitteitä iän, sairauden ja hoitoryhmien välillä.
Se arvioi fyysistä toimintaa, fyysisestä terveydestä johtuvia roolirajoituksia, emotionaalisista ongelmista johtuvia roolirajoituksia, energiaa/väsymystä, emotionaalista hyvinvointia, sosiaalista toimintaa, kipua, yleistä terveyttä ja terveydentilan muutoksia.
Jokaisen vähimmäispistemäärä on 0 % ja enimmäispistemäärä 100 %.
0 % pistemäärä on heikoin ja 100 % paras pistemäärä.
Short Form-36 (SF-36) -lomakkeilla yksilöiden, joilla on SSc, pisteet huomattavasti alhaisemmat kuin terveillä kontrolleilla fyysisten komponenttien, henkisten komponenttien pistemäärän, fyysisen toiminnan, roolifyysisen, ruumiin kivun, yleisen terveyden ja mielenterveyden aloilla (Iudici) et al, 2013).
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Skleroderman terveysarviointikyselyn työkyvyttömyysindeksin (sHAQ-DI) muutos
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
SHAQ-DI on sairauteen kohdistettu tuki- ja liikuntaelimistöön kohdistettu mitta, joka on tarkoitettu skleroderman toimintakyvyn arvioimiseen.
Se on itsehoidettava 20 kysymyksestä koostuva instrumentti, joka arvioi potilaan toimintakykyä ja sisältää kysymyksiä, jotka koskevat sekä ylä- että alaraajoja.
SHAQ-DI-pisteet vaihtelevat 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma).
Sillä on 7 päivän palautusjakso, ja sitä on käytetty laajalti SSc65:ssä, 67. Skleroderma-HAQ:ssa on mukana 5 visuaalista analogista asteikkoa, jotka arvioivat digitaalisten haavaumien, Raynaud'n, maha-suolikanavan vaurioita, hengitystä ja yleistä sairautta 68.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Muutos PROMIS-29:ssä
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
PROMIS-verkosto kehitti tuote(kysymys)pankkeja ja lyhyitä lomakkeita yli 20 terveydenhuollon alalla sekä joukon globaaleja terveystuotteita ja 29-, 43- ja 57-kohteen profiilimittauksia.
Lyhyen, käytännöllisen mutta kattavan lyhyen profiilin luomiseksi käytettiin konsensuksen rakentamisprosessia tunnistamaan 7 näistä 20 alueesta PROMIS-29:n tuottamiseksi.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Muutos maha-suolikanavassa (GIT) sklerodermapisteissä
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
UCLA SCTC GIT 2.0 on standardisoitu tulosmittaussarja, joka on kehitetty kirjallisuuskatsauksen, potilasryhmien ja kognitiivisten selvitysten avulla potilaille, joilla on erilaisia ruoansulatuskanavan sairauksia, mukaan lukien ärtyvän suolen oireyhtymä, tulehduksellinen suolistosairaus, muut yleiset ruoansulatuskanavan häiriöt, SSc ja väestölaskenta. -pohjainen Yhdysvaltain yleinen väestökontrolliotos (Khanna et al, 2009).
Asteikko koostuu kahdeksasta alueesta, jotka liittyvät gastroesofageaaliseen refluksiin (13 kohtaa), nielemishäiriöihin (7 kohtaa), ripuliin (5 kohtaa), suolen pidätyskyvyttömyyteen/likaantumiseen (4 kohtaa), pahoinvointiin ja oksenteluun (4 kohtaa), ummetukseen (9 kohtaa) , vatsakipu (6 kohdetta) ja kaasu/turvotus/ilmavaivat (12 tuotetta).
Asteikot korreloivat merkittävästi sekä geneeristen että tauteihin kohdistettujen perinteisten instrumenttien kanssa ja osoittavat näyttöä luotettavuudesta.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Muutos skleroderma-ihopotilaiden raportoidussa tuloksessa (SSPRO)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
SSPRO sisältää potilaiden raportoimat vastaukset 18 kysymykseen siitä, kuinka skleroderma vaikuttaa ihoon ja kuinka nämä iho-ongelmat vaikuttavat siihen, miten henkilö tuntee ja tekee asioita.
Jokaisen kysymyksen jälkeen on 7 ruutua numeroilla 0-6, jotka on sijoitettu tasaisin välein.
Laatikot on ankkuroitu kahdella sanallisella kuvauksella, "Ei ollenkaan" (laatikko 0) ja "Erittäin" (laatikko 6).
Kohde valitsee vastauksena kysymykseen kokonaisluvulla merkityn laatikon.
Palautusaika on 1 viikko.
Jokaisen kysymyksen vastauksiin liittyvien numeroiden summa on pisteet.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia iho-oireita.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Muutos sairauden aktiivisuuspisteessä 28 (DAS-28)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 1, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
DAS28 (Disease Activity Score 28) on EULAR:n (European League Against Rheumatism) kehittämä ja validoima järjestelmä, jolla mitataan nivelreuman edistymistä ja paranemista.
DAS28-arvot vaihtelevat välillä 2,0-10,0, kun taas korkeammat arvot tarkoittavat suurempaa taudin aktiivisuutta.
DAS 28, joka on alle arvon 2,6, tulkitaan remissioksi.
Arvo välillä 2,6 ja 3,2 vastaa alhaista taudin aktiivisuutta.
Arvo välillä 3,2 ja 5,1 vastaa kohtalaista taudin aktiivisuutta.
Arvo, joka on suurempi kuin 5,1, vastaa suurempaa taudin aktiivisuutta.
"28" kuvaa arvioitavien erilaisten liitosten lukumäärää.
|
Lähtötilanne 1, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
|
Muutos nivelten määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 1, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Nivelten laskeminen on tarkin kliininen menetelmä poikkeavuuksien kvantifioimiseksi potilailla, joilla on nivelreuma (RA).
Turvonneiden nivelten määrä heijastaa tulehtuneen nivelkudoksen määrää ja arka nivelen määrä liittyy enemmän kivun määrään.
|
Lähtötilanne 1, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
|
Muutos kliinisen sairauden aktiivisuusindeksissä (CDAI): Mittaa nivelten arkuutta ja turvotusta
Aikaikkuna: Lähtötilanne 1, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Kliinisen sairauden aktiivisuusindeksi lasketaan lisäämällä turvonneiden nivelten määrä, arkojen nivelten määrä, potilaan kokonaisarvio ja arvioijan kokonaisarvio.
Vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 76.
Arvo 0-2,8 tarkoittaa remissiota; 2,9-10,0 on alhainen aktiivisuus; 10,1-22,0 on kohtalaista aktiivisuutta; 22,1-76 on korkea aktiivisuus.
|
Lähtötilanne 1, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
|
Muutos globaalissa yhdistetyssä vastausindeksissä
Aikaikkuna: Perustaso 1 - kuukausi 15
|
Maailmanlaajuinen yhdistelmäpistemäärä on analyyttinen työkalu, joka ottaa huomioon useita taudin ilmenemismuotoja samanaikaisesti, mutta ei mittaa taudin aktiivisuutta tai vakavuutta.
Se heijastaa sitä, kuinka osallistujat vertautuvat toisiinsa järjestettävien tulosten hierarkian perusteella: kuolema, tapahtumaton eloonjääminen (eloonjääminen ilman hengitys-, munuaisten tai sydämen vajaatoimintaa), FVC, pisteet Health Assessment Questionnairin vammaisuusindeksissä ( HAQ-DI; vaihteluväli 0-3, korkeammat pisteet osoittavat enemmän vammaisuutta) ja muokattu Rodnan-ihon pistemäärä.
|
Perustaso 1 - kuukausi 15
|
|
Muutos tarkistetussa CRISSissä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
American College of Rheumatology Composite Response Index in Diffuse Ctaneous Systemic Sclerosis (ACR CRISS) kehitettiin kliinisissä tutkimuksissa käytettäviksi asiantuntijoiden konsensuksella ja tietoon perustuvilla lähestymistavoilla (Khanna et al, 2016).
Eksponentiaalinen algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden lähtötasosta, ja se sisältää muutoksen mRSS:ssä, ennustetussa FVC-prosentissa, lääkärin ja potilaan yleisarvioinnissa ja HAQ-DI:ssä.
Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa parannusta.
Koehenkilöitä ei pidetä parantuneena (ACR CRISS -pistemäärä = 0), jos heille kehittyy uusia: 1) munuaiskriisi; 2) FVC %:n lasku ennustettu 15 % (suhteellinen) lähtötasosta ja vahvistettu 1 kuukauden kuluttua; tai 3) vasemman kammion vajaatoiminta (systolinen ejektiofraktio < 45 %); tai 4) uusi hoitoa vaativa keuhkovaltimon hypertensio oikean sydämen katetrointiin.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Robert Spiera, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 29. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. tammikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. helmikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sidekudostaudit
- Ihosairaudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Skleroderma, systeeminen
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Orgaaniset kemikaalit
- Rasvahapot
- Lipidit
- Hapot, asyklinen
- Karboksyylihapot
- Vasta -aineet, monoklonaalinen
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Vasta-aineet, monoklonaalinen, hiiren johdettu
- Kaproaatit
- Rituksimabi
- Mykofenolihappo
- belimumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2018-2011
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .