Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Belimumab og Rituximab kombinasjonsterapi for behandling av diffus kutan systemisk sklerose

25. mars 2026 oppdatert av: Hospital for Special Surgery, New York

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av belimumab og rituximab kombinasjonsterapi for behandling av diffus kutan systemisk sklerose

Dette er en 52 ukers, enkeltsenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie.

Etter at pasientene opprettholder en stabil dose av mykofenolatmofetil (MMF) i minst 1 måned, vil de randomiseres til behandling med enten Belimumab og Rituximab eller placebo. Pasienter i begge grupper vil ha bakgrunns-MMF under hele studien. Belimumab vil bli administrert subkutant og Rituximab intravenøst. Placebo-injeksjoner og infusjoner vil være av normalt saltvann. Randomisering vil bli gjort på en 2:1 måte for å favorisere behandlingsgruppen. Det antas at kombinasjonsbehandling med Rituximab og Belimumab med bakgrunnsbehandling med mykofenolatmofetil vil forbedre fibrose i SSc-hud sammenlignet med behandling med placebo og mykofenolatmofetil hos en gruppe pasienter med tidlig dcSSc.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

De spesifikke målene med denne studien er å:

  1. Bestem om rituximab/belimumab/mmf er trygt og tolerabelt i behandlingen av pasienter med tidlig diffus kutan (dc)SSc sammenlignet med pasienter behandlet med placebo/placebo/mmf, vurdert ved sammenligning av uønskede og alvorlige bivirkninger. I denne studien vil omsorgsstanden bli protokollisert som mykofenolatmofetil.
  2. Bestem om rituximab/belimumab/mmf er mer effektivt enn placebo/placebo/mmf, målt ved endring i CRISS, som er et sammensatt resultatmål foreløpig godkjent av ACR for kliniske studier av sklerodermi. Den inkluderer endring i mRSS, FVC prosent predikert, lege og pasient globale vurderinger og HAQ-DI. I tillegg vil hemoglobinkorrigert diffusjonskapasitet (DLCO), Medsger Severity Scale (MSS) og av andre lege og pasientavledede utfallsmål bli brukt.
  3. Bestem den biologiske aktiviteten til rituximab/belimumab/mmf vs placebo/placebo/mmf som vurdert ved effekt på histologi av huden, genuttrykk av hud og blod, endring i B-celleprofiler inkludert vurdering av B-regulatoriske celler, og effekt på serologiske og kutane biomarkører for sykdomsaktivitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rekruttering
        • Hospital for Special Surgery
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder større enn eller lik atten år og mindre enn eller lik 80.
  2. Klassifisering av systemisk sklerose (SSc), som definert ved å bruke 2013 American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism-klassifiseringen av SSc.
  3. Diagnose av dcSSc, som definert av LeRoy og Medsger.
  4. Sykdomsvarighet på mindre enn eller lik 3 år som definert av datoen for debut av det første ikke-Raynauds symptom.
  5. En modifisert Rodnan Skin Score (mRSS) på > 14

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til å gi informert samtykke i samsvar med institusjonelle retningslinjer.
  2. Sykdomsvarighet over 3 år.
  3. Pasienter med blandet bindevevssykdom eller "overlapping" med mindre de dominerende trekk ved sykdommen er diffus systemisk sklerose.
  4. Begrenset sklerodermi.
  5. Systemisk sklerose-lignende sykdom assosiert med miljømessige eller inntatte midler som giftig rapsolje, vinylklorid eller bleomycin.
  6. Bruk av andre anti-fibrotiske midler inkludert kolkisin, D-penicillamin eller tyrosinkinasehemmere (nilotinib, imatinib, dasatinib) i måneden før registrering.
  7. Bruk i forrige måned av kortikosteroider i doser som overstiger tilsvarende prednison 10 mg daglig. Bruk av kortikosteroid < 10 mg prednison kan fortsette i løpet av studien.
  8. Samtidig alvorlig medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening gjør pasienten uegnet for denne studien, slik som ukontrollerbar CHF, arytmi, alvorlig pulmonal eller systemisk hypertensjon, alvorlig GI-påvirkning, nedsatt leverfunksjon, serumkreatinin over 2,0, aktiv infeksjon, alvorlig diabetes , ustabil aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom, malignitet, HIV eller alvorlig perifer vaskulær sykdom.
  9. En positiv graviditetstest ved inngåelse i denne studien. Menn og kvinner med reproduksjonspotensial vil bli pålagt å bruke effektive prevensjonsmidler i løpet av studien, for eksempel (1) kirurgisk sterilisering (som tubal ligering eller hysterektomi), (2) dobbelbarrieremetoder (som f.eks. kondom og okklusive hette (diafragma eller cervical/hvelvhetter) pluss sæddrepende middel (skum/gel/film/krem/stikkpille)(3) en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) (4) østrogen vaginal ring (5) perkutane prevensjonsplaster, eller (6) implantater av levonorgestrel eller etonogestrel. Godkjente hormonelle prevensjonsmidler (som p-piller, plaster, implantater eller injeksjoner) kan samhandle med og redusere effektiviteten av MMF, så kvinner som får MMF og som bruker p-piller for prevensjon bør bruke en tilleggsmetode (f.eks. barrieremetode). Prevensjonstiltak som Plan B (TM), som selges for nødbruk etter ubeskyttet sex, er ikke akseptable metoder for rutinemessig bruk.
  10. Kvinner som ikke er villige til å bruke effektiv prevensjon i løpet av studien
  11. Amming.
  12. Deltakelse i en annen klinisk forskningsstudie som involverer evaluering av et annet undersøkelseslegemiddel innen nitti dager etter inntreden i denne studien.
  13. Tilstedeværelsen av alvorlig lungesykdom som definert av en diffusjonskapasitet på mindre enn 30 % av forutsagt eller krever ekstra oksygen og tvungen vital kapasitet (FVC) på mindre enn 45 % av forutsagt.
  14. Grad 3 hypogammaglobulinemi
  15. Har en betydelig IgG-mangel (IgG-nivå < 400 mg/dL)
  16. Har IgA-mangel (IgA-nivå < 10 mg/dL)
  17. Ha en historisk positiv HIV-test eller test positiv ved screening for HIV
  18. Nøytrofiler

  19. Hepatittstatus:

    1. Serologiske bevis på nåværende eller tidligere hepatitt B (HB) infeksjon basert på resultatene av testing for HBsAg og HBcAb som følger:

1. Pasienter positive for HBsAg eller HBcAb er ekskludert b) Positiv test for hepatitt C-antistoff 20. Kjent aktiv bakteriell, viral, sopp-, mykobakteriell eller annen infeksjon eller enhver større episode av infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller behandling med IV-antibiotika innen 4 uker etter screening, eller orale antibiotika innen 2 uker før screening 21. Infeksjonshistorie:

  1. Bruker for tiden enhver undertrykkende behandling for en kronisk infeksjon (som tuberkulose, pneumocystis, cytomegalovirus, herpes simplex-virus, herpes zoster og atypiske mykobakterier)
  2. Sykehusinnleggelse for behandling av infeksjon innen 60 dager etter dag 0.

  3. Bruk av parenterale (IV eller IM) antibiotika (antibakterielle, antivirale, soppdrepende eller antiparasittiske midler) innen 60 dager etter dag 0 22. Undertrykkende terapi for en kronisk infeksjon (som tuberkulose, pneumocystis, cytomegalovirus, herpes zoster og atypiske mykobakterier) 23. Enhver annen sykdom, metabolsk dysfunksjon, funn av fysisk undersøkelse eller klinisk laboratoriefunn som gir rimelig mistanke om en sykdom eller tilstand som kontraindiserer bruken av et forsøkslegemiddel eller som kan påvirke tolkningen av resultatene eller gjøre pasienten i høy risiko for behandlingskomplikasjoner 24. Tidligere bruk av Belimumab, Rituximab eller andre B-celledepletende terapier noensinne 25. Bruk av andre biologiske legemidler inkludert TNF-hemmere, abatacept eller tocilizumab innenfor utvaskingsperioden nedenfor for hvert enkelt legemiddel:

    Tocilizumab - 1 måned for pasienter på 2 mg/kg eller 4 mg/kg. 2 måneder for pasienter på 8mg/kg.

    Cyklofosfamid (oral eller IV) - 3 måneder. Abatacept - 2,5 måneder. TNF-hemmere: Etanercept - 1 mnd, Infliximab - 2 mnd, Adalimumab - 2,5 mnd. Ethvert biologisk undersøkelsesmiddel (f.eks. abetimusnatrium, anti-CD40L-antistoff, BG9588/IDEC 131) - 365 dager før belimumab.

    Ethvert ikke-biologisk undersøkelsesmiddel - 30 dager før belimumab.

    26. Ha bevis på alvorlig selvmordsrisiko inkludert historie med selvmordsatferd de siste 6 månedene og/eller selvmordstanker de siste 2 månedene eller som etter etterforskerens vurdering utgjør en betydelig selvmordsrisiko.

    27. Nåværende narkotika- eller alkoholmisbruk eller avhengighet, eller en historie med narkotika- eller alkoholmisbruk eller avhengighet innen 364 dager før dag 0.

    28. Historie om en anafylaktisk reaksjon på parenteral administrering av kontrastmidler, humane eller murine proteiner eller monoklonale antistoffer 29. Levende vaksiner innen 30 dager før baseline 30. Har en historie med ondartet neoplasma i løpet av de siste 5 årene med unntak av basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden behandlet med kun lokal reseksjon eller karsinom in situ i livmorhalsen behandlet lokalt og uten tegn på metastatisk sykdom i 3 år 31 . Har en historie med primær immunsvikt 32. Har andre klinisk signifikante unormale laboratorieverdier etter etterforskerens oppfatning 33. Har noen samtidig betydelig medisinsk eller psykiatrisk sykdom som etterforskeren mener vil gjøre kandidaten uegnet for studien 34. Ikke engelsktalende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MMF + Rituximab + Belimumab
To infusjoner av 1000 mg Rituximab, med to ukers mellomrom, ukentlige subkutane injeksjoner av 200 mg Belimumab, og bakgrunns-MMF, 1000-1500 mg to ganger daglig i 48 uker.
Legemiddel: Belimumab
Belimumab reduserer B-celleoverlevelsen og har blitt godkjent av FDA for behandling av systemisk lupus erythematosus, en annen revmatisk autoimmun sykdom. Belimumab er et rekombinant, fullt humant monoklonalt antistoff; det binder seg til den løselige humane B-lymfocyttstimulatoren (BLyS) med høy affinitet og hemmer dens biologiske aktivitet. Bakgrunnen ovenfor gir en robust begrunnelse for undersøkelsen av belimumab i behandlingen av dcSSc.
Andre navn:
  • Benlysta
Legemiddel: Rituximab
Rituxan® (rituximab) er et genetisk konstruert IgG1 kappa kimært murint/humant monoklonalt antistoff som inneholder murine lett- og tungkjede variable regionsekvenser og humane konstante regionsekvenser. Antistoffet reagerer spesifikt med CD20-antigenet som finnes på overflaten av ondartede og normale B-celler, og etablerte B-cellelinjer. Studier har vist at rituximab binder seg via sitt Fc-domene til humant komplement og lyserer lymfoide B-cellelinjer ved komplementavhengig cytotoksisitet gjennom induksjon av apoptose og via antistoffavhengig cellemediert cytotoksisitet. Rituximab er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA) for å behandle noen typer kreft, revmatoid artritt og vaskulitt.
Andre navn:
  • Rituxan
Legemiddel: MMF
MMF tilhører en gruppe legemidler kjent som immunsuppressive midler. Det brukes sammen med andre medisiner for å senke kroppens naturlige immunitet.
Andre navn:
  • Cellcept
  • Mykofenolatmofetil
Placebo komparator: MMF + Placebo + Placebo
To placebo-infusjoner av normalt saltvann med to ukers mellomrom, ukentlige placebo-subkutane injeksjoner med saltvann og bakgrunns-MMF, 1000-1500 mg to ganger daglig i 48 uker.
Legemiddel: MMF
MMF tilhører en gruppe legemidler kjent som immunsuppressive midler. Det brukes sammen med andre medisiner for å senke kroppens naturlige immunitet.
Andre navn:
  • Cellcept
  • Mykofenolatmofetil
Annen: Placebo subkutan injeksjon
Vanlig saltvann
Annen: Placebo infusjon
Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært sikkerhetsresultat: Andelen deltakere som opplever minst én grad 3 eller høyere uønsket hendelse ved eller før 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
En uønsket hendelse er definert som enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk undersøkelsesperson, tidsmessig forbundet med bruken av et legemiddel, enten det anses relatert til legemidlet eller ikke. Grad 3 = Alvorlig og uønsket bivirkning
12 måneder
Primært effektutfall: Endring i ACR-revidert CRISS etter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Den reviderte CRISS (rCRISS) er et foreslått nytt sammensatt endepunkt utviklet som svar på nylige forespørsler fra ACR CRISS (Composite Response Index in Systemic Sclerosis), som viser bekymring for høye tak- og gulveffekter og vanskelig tolkning. Den eksponentielle algoritmen bestemmer den anslåtte sannsynligheten for endring fra baseline, og inkluderer endring i 5 kjerneelementer: mRSS, FVC-prosent forutsagt, lege og pasient globale vurderinger og HAQ-DI. De mulige skårene varierer fra 0,00 til 1,00, hvor en høyere skåre indikerer et bedre resultat.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter som opplever minst én grad 2 eller høyere bivirkning
Tidsramme: Grunnlinje 1 til og med måned 15
Grad 2 = Moderat uønsket hendelse
Grunnlinje 1 til og med måned 15
Antall smittsomme uønskede hendelser hos alle deltakere
Tidsramme: Grunnlinje 1 til og med måned 15
smittsomme uønskede hendelser
Grunnlinje 1 til og med måned 15
Antall uønskede infusjonsreaksjoner hos alle deltakere
Tidsramme: Grunnlinje 1 til og med måned 15
infusjonsreaksjoner
Grunnlinje 1 til og med måned 15
Antall reaksjoner på injeksjonsstedet på tvers av alle deltakere
Tidsramme: Grunnlinje 1 til og med måned 15
reaksjoner på injeksjonsstedet
Grunnlinje 1 til og med måned 15
Antall uønskede hendelser på tvers av alle deltakere
Tidsramme: Grunnlinje 1 til og med måned 15
En uønsket hendelse er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk undersøkelsesperson, tidsmessig forbundet med bruken av et legemiddel, uansett om det anses relatert til legemidlet eller ikke.
Grunnlinje 1 til og med måned 15
Endring i MRSS ved 6 og 12 måneder
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder
MRSS er en validert fysisk undersøkelsesmetode for å estimere hudindurasjon. Den er korrelert med biopsimål av hudtykkelse og reflekterer prognose og visceral involvering, spesielt ved tidlig sykdom2, 4. Den skåres på en 0 (normal) til 3+ (alvorlig indurasjon) ordinal skala over 17 kroppsområder, med en maksimal score på 51 og brukes til å kategorisere alvorlighetsgraden av SSc. Minimalt klinisk signifikant forskjell i MRSS er 3-5 poeng (Amjadi et al., American College of Rheumatology; Aug 2009; 2493-2494) Det har blitt mye brukt som primær/sekundær utfall i RCT med sklerodermi. Dette vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk.
6 måneder og 12 måneder
Endring i FVC og DLCO
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Tvungede ekspirasjonsmanøvrer vil bli utført minst i tre eksemplarer med minimumskravet om at tre manøvrer er "akseptable" og at to av disse manøvrene oppfyller testslutt og repeterbarhetskriterier for FVC og FEV1. DLCO er et mål på alvorlighetsgraden av lungesykdommen.
Baseline og 12 måneder
Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: 6 måneder
Tvungede ekspirasjonsmanøvrer vil bli utført minst i tre eksemplarer med minimumskravet om at tre manøvrer er "akseptable" og at to av disse manøvrene oppfyller testslutt og repeterbarhetskriterier for FVC og FEV1.
6 måneder
Endringer i Short Form-36 (SF-36) Health Survey
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
SF-36 ble utviklet under Medical Outcomes Study (MOS) for å måle generiske helsekonsepter som er relevante på tvers av alder, sykdom og behandlingsgrupper. Den vurderer fysisk fungering, rollebegrensninger på grunn av fysisk helse, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer, energi/tretthet, emosjonelt velvære, sosial fungering, smerte, generell helse og helseendring. For hver er minimumsscore 0 % og maksimal poengsum er 100 %. 0 % poengsum er den dårligste og 100 % poengsum er den beste poengsummen. På Short Form-36 (SF-36) skjemaer skårer individer med SSc betydelig lavere enn friske kontroller i domener av fysisk komponentscore, mental komponentscore, fysisk funksjon, rollefysisk, kroppslig smerte, generell helse og mental helse (Iudici et al, 2013).
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Endring i sklerodermi helsevurdering spørreskjema-funksjonshemming indeks (sHAQ-DI)
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
SHAQ-DI er et sykdomsrettet, muskel- og skjelettmålrettet tiltak beregnet på å vurdere funksjonsevne ved sklerodermi. Det er et selvadministrert 20-spørsmålsinstrument som vurderer en pasients funksjonsevnenivå og inkluderer spørsmål som involverer både øvre og nedre ekstremiteter. SHAQ-DI-poengsummen varierer fra 0 (ingen funksjonshemming) til 3 (alvorlig funksjonshemming). Den har en tilbakekallingsperiode på 7 dager og har blitt mye brukt i SSc65, 67. 5 visuelle analoge skalaer er inkludert i sklerodermi-HAQ-vurderingsbyrden av digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, pust og generell sykdom 68.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Endring i PROMIS-29
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
PROMIS-nettverket utviklet vare(spørsmåls)banker og korte skjemaer i mer enn 20 helsedomener samt et sett med globale helseartikler og 29-, 43- og 57-element profilmål. For å lage en kort, praktisk, men inkluderende kort profil, ble en konsensusbyggende prosess brukt for å identifisere 7 av disse 20 domenene for å produsere PROMIS-29.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Endring i mage-tarmkanalen (GIT) i sklerodermi score
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
UCLA SCTC GIT 2.0 er et standardisert sett med utfallsmål utviklet gjennom litteraturgjennomgang, pasientfokusgrupper og kognitiv debriefing blant pasienter med en rekke gastrointestinale lidelser, inkludert irritabel tarmsyndrom, inflammatorisk tarmsykdom, andre vanlige gastrointestinale lidelser, SSc og en folketelling -basert amerikansk generell befolkningskontrollutvalg (Khanna et al, 2009). Skalaen består av åtte domener relatert til gastroøsofageal refluks (13 elementer), forstyrret svelging (7 elementer), diaré (5 elementer), tarminkontinens/tilsmussing (4 elementer), kvalme og oppkast (4 elementer), forstoppelse (9 elementer) , magesmerter (6 elementer) og gass/oppblåsthet/oppblåsthet (12 elementer). Skalaene korrelerte signifikant med både generiske og sykdomsmålrettede eldre instrumenter, og viser bevis på pålitelighet.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Endring i rapportert utfall for sklerodermi-hudpasienter (SSPRO)
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
SSPRO inkluderer pasientrapporterte svar på 18 spørsmål om hvordan sklerodermi påvirker huden og hvordan disse hudproblemene påvirker hvordan personen føler og gjør ting. Hvert spørsmål etterfølges av 7 bokser med tallene 0-6, like langt i mellom. Boksene er forankret av 2 verbale beskrivelser, "Ikke i det hele tatt" (boks merket 0) og "Veldig mye" (boks merket 6). Emnet velger en boks merket med et heltall som svar på spørsmålet. Tilbakekallingsperioden er 1 uke. Summen av tallene knyttet til svarene på hvert spørsmål er poengsummen. En høyere score indikerer verre hudsymptomer.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Endring i sykdomsaktivitetspoeng 28 (DAS-28)
Tidsramme: Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
DAS28 (Disease Activity Score 28) er et system utviklet og validert av EULAR (European League Against Rheumatism) for å måle fremgang og forbedring av revmatoid artritt. DAS28-verdier varierer fra 2,0 til 10,0 mens høyere verdier betyr høyere sykdomsaktivitet. En DAS 28 under verdien på 2,6 tolkes som remisjon. En verdi mellom 2,6 og 3,2 tilsvarer lav sykdomsaktivitet. En verdi mellom 3,2 og 5,1 tilsvarer moderat sykdomsaktivitet. En verdi større enn 5,1 tilsvarer større sykdomsaktivitet. "28" beskriver antall ulike ledd som vurderes.
Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Endring i leddtelling
Tidsramme: Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
En leddtelling er den mest spesifikke kliniske metoden for å kvantifisere abnormiteter hos pasienter med revmatoid artritt (RA). Antallet hovne ledd gjenspeiler mengden betent leddvev, og antallet ømme ledd er mer assosiert med smertenivået.
Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Endring i Clinical Disease Activity Index (CDAI): Måler ømhet og hevelse i ledd
Tidsramme: Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Clinical Disease Activity Index beregnes ved å legge til antall hovne ledd, antall ømme ledd, pasientens globale vurdering og evaluatorens globale vurdering. Den totale minimumspoengsummen er 0 og den maksimale poengsummen er 76. En verdi på 0-2,8 indikerer remisjon; 2,9-10,0 er lav aktivitet; 10.1-22.0 er moderat aktivitet; 22.1-76 er høy aktivitet.
Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Endring i Global Combined Response Index
Tidsramme: Grunnlinje 1 til og med måned 15
Den globale rangeringsskåren er et analytisk verktøy som tar hensyn til flere sykdomsmanifestasjoner samtidig, men som ikke måler sykdomsaktivitet eller alvorlighetsgrad. Den gjenspeiler hvordan deltakerne sammenligner seg med hverandre på grunnlag av et hierarki av ordnede utfall: død, hendelsesfri overlevelse (overlevelse uten respirasjons-, nyre- eller hjertesvikt), FVC, poengsummen på funksjonshemmingsindeksen for helsevurderingsspørreskjemaet ( HAQ-DI; område, 0 til 3, med høyere skåre som indikerer mer funksjonshemming), og den modifiserte Rodnan-hudskåren.
Grunnlinje 1 til og med måned 15
Endring i revidert CRISS etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
American College of Rheumatology Composite Response Index in Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (ACR CRISS) ble utviklet ved å bruke ekspertkonsensus og datadrevne tilnærminger for bruk i kliniske studier (Khanna et al, 2016). Den eksponentielle algoritmen bestemmer den anslåtte sannsynligheten for forbedring fra baseline, og inkluderer endring i mRSS, FVC prosent predikert, lege og pasient globale vurderinger og HAQ-DI. Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 - 100%). En høyere poengsum indikerer større forbedring. Forsøkspersoner anses ikke som forbedret (ACR CRISS-score = 0) hvis de utvikler nye: 1) nyrekrise; 2) nedgang i FVC % spådd med 15 % (relativt) fra baseline og bekreftet etter 1 måned; eller 3) venstre ventrikkelsvikt (systolisk ejeksjonsfraksjon < 45 %); eller 4) ny pulmonal arteriehypertensjon ved kateterisering av høyre hjerte som krever behandling.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospital for Special Surgery, New York

Samarbeidspartnere

GlaxoSmithKline

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert Spiera, MD, Hospital for Special Surgery, New York

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2018-2011

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere